摘要基因治疗是指将外界正常或治疗基因,通过载体转移到人体的靶细胞,进行基因修饰和表达,从而改善疾病的一种治疗手段。基因治疗的概念最早是在1972年由Friedmann和Roblin提出[1]。既往以同源重组(Homologous Recombination,HR)修复机制为基础的基因打靶(gene targeting)技术在研究基因功能方面发挥重要作用并用于基因治疗的探索。近几年基于同源重组修复机制和不依赖于同源重组的非同源末端连接(Non Homologous End Joining,NHEJ)机制的基因组编辑(genome editing)技术开创了基因研究及治疗的新天地。
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