摘要目的:观察注射用托珠单抗治疗系统性硬化症( systemic sclerosis, SSc)临床疗效及不良反应。方法2015年5月至2016年4月本院10例确诊SSc患者接受托珠单抗8 mg/( kg·月),共3~6个月治疗,在基线水平、第12周、第24周分别评估临床和实验室检查指标。结果10例患者中,9例为女性,1例为男性,均为弥漫型SSc。5例病程≥3年的患者治疗24周后改良Rodnon皮肤评分(modified Rodnan skin score, mRSS)(44分vs.27分, P=0.016)、肢端溃疡数目(10个vs.2个, P=0.031)及患者的自我评分(90分vs.50分, P=0.0097)较基线水平有显著改善,差异有统计学意义;5例病程<1年的患者治疗12周后评估患者的自我评分较基线水平差异有统计学意义(80分vs.30分, P=0.020),治疗前后mRSS分值及肢端溃疡数目有改善趋势,但差异无统计学意义。临床观察病情改善同时未发生不良反应。结论托珠单抗治疗SSc过程中,可观察到患者皮肤硬化程度及肢端溃疡的改善,可能是治疗SSc一个新选择。治疗过程中未见严重的不良反应,患者耐受性及安全性高。
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