摘要目的 探讨地西他滨单药及联合AAG方案治疗初治急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)和骨髓增生异常综合征(myelodysplasia syndrome,MDS)转化急性髓系白血病(post MDS-AML)的临床疗效和安全性.方法 回顾性分析2009年8月至2012年4月苏州大学附属第一人民医院血液科收治的18例初治AML(MDS转化12例)患者临床资料,应用地西他滨[20 mg·(m2)-1·d-1,qd×(5~9)d,维持1 h以上]单药或联合AAG方案(阿糖胞苷10 mg/m2,q12 h×14 d,阿克拉霉素20 mg,qod×4 d,G-CSF 300 μg,qd×14 d).结果 单药地西他滨11例,完全缓解(CR)4例(36.4%),部分缓解(PR)3例(27.3%),总有效率(OR)为63.6%;地西他滨联合AAG方案治疗11例,CR 5例(45.5%),PR 3例(27.3%),OR为72.7%,差异无统计学意义(P>0.05);3例年龄大于60岁的患者,CR 1例,PR 1例,NR 1例.4度血液系统毒副反应11例(61.11%),3~4度感染10例(55.56%),2度胃肠道毒副作用1例(5.56%),1度膀胱毒副作用2例(11.1%),1度皮肤软组织感染2例(11.1%).6/18例(CR 5例,PR 1例)接受造血干细胞移植(同胞全相合4例,父供子半相合1例,双份脐血1例),4例无病生存;1例8个月后复发;脐血1例造血未重建,并发感染死亡.随访至2012年5月31日,14例存活,1例移植后复发,3例早期死亡.中位生存:125 d(41~726 d).结论 单药地西他滨或联合AAG方案用于治疗初治AML和post MDS-AL患者具有一定的有效率,化疗副作用均能耐受.适用于不能耐受标准方案化疗的老年患者.对于年轻的患者地西他滨能够降低肿瘤负荷,延缓疾病进展,为后期行造血干细胞移植的创造机会.