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国内外罕见病药物临床试验概况分析与思考

Analysis ofclinical trials of rare disease drugsin China and abroad

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摘要目的:分析比较国内外罕见病药物临床试验的现状，为进一步推动我国罕见病药物临床试验发展提供参考。方法:通过提取我国“药物临床试验登记与信息公示平台”中罕见病药物临床试验数据，从项目注册情况、试验类型和分期、涉及的疾病、方案设计等多个层面分析我国罕见病药物临床试验的特点，并与国外罕见病药物临床试验的注册数据进行比较。结果:截至2022年3月31日，我国“药物临床试验登记与信息公示平台”共登记罕见病药物临床试验337项，涉及37个病种、125种试验药物。其中，生物等效性试验127项，占37.6%；国内项目278项，占82.4%；含儿童受试者的项目103项，占比约30%。与国外相比，我国罕见病药物临床试验具有如下特点：（1）项目数量呈明显增长趋势；（2）创新药物临床试验少，仿制药生物等效性试验多；（3）有儿童受试者参与的试验项目比例较高。结论:我国罕见病创新药临床研究依然是薄弱环节，有待在完善立法、加大财政支持力度、人才培养、创新研究路径和方法等方面持续发力。