摘要目的:探究自体造血干细胞移植(ASCT)治疗初发髓外多发性骨髓瘤(EMM)的疗效及其对生存的影响。方法:回顾性分析2013年5月至2019年9月在浙江大学医学院附属第一医院确诊为EMM且适合接受ASCT的55例患者临床资料。55例EMM患者均接受以硼替佐米为基础的诱导治疗方案。根据患者是否接受ASCT为巩固治疗将其分为ASCT组(14例)和非ASCT组(41例)。采用国际骨髓瘤工作组制订的疗效评定标准评估疗效，包括完全缓解、非常好的部分缓解、部分缓解、疾病稳定和疾病进展。ASCT组和非ASCT组间非正态分布计量资料比较采用Mann-Whitney U检验；两组间计数资料比较采用卡方检验或Fisher确切概率法。采用Kaplan-Meier法绘制两组患者生存曲线，并采用log-rank检验进行比较。采用Cox比例风险模型进行影响EMM患者无进展生存(PFS)和总生存(OS)的单因素和多因素分析。P<0.05为差异有统计学意义。结果:55例EMM患者中位年龄57岁(31～65岁)，其中骨相关髓外病变49例，骨外髓外病变6例。巩固治疗前ASCT组和非ASCT组患者疗效差异无统计学意义(χ2＝2.808, P>0.05)；巩固治疗后两组患者疗效差异有统计学意义(χ2＝6.946, P<0.05)。截至2020年6月30日，ASCT组患者中位PFS为46.0个月(95%CI: 29.0～63.1), 1、3和5年PFS率分别为92.3%、60.2%和30.1%；非ASCT组患者中位PFS为18.8个月(95%CI: 11.3～26.3), 1、3和5年PFS率分别为72.5%、36.3%和24.2%，两组患者PFS差异无统计学意义(P均>0.05)。ASCT组患者中位OS为未达到，1、3和5年OS率均为100%；非ASCT组患者中位OS为43.6个月(95%CI: 38.9～57.5), 1、3和5年OS率分别为87.8%、60.3%和48.4%，两组患者OS差异有统计学意义(χ2＝5.838, P<0.05)。Cox比例风险模型多因素分析结果表明：EMM类型和ASCT是影响EMM患者PFS的独立危险因素(HR＝4.11和2.81, P均<0.05)；EMM类型是影响EMM患者OS的独立危险因素(HR＝5.23，P<0.05)。结论:ASCT可明显改善以硼替佐米为诱导治疗的初发EMM患者预后，且是影响EMM患者PFS的独立危险因素；EMM类型是影响初发EMM患者PFS和OS预后的独立危险因素，但仍需扩大样本量并进行前瞻性研究以进一步确证。