摘要目的探讨脂质运载蛋白2(LCN2)在矮小症儿童血清中的水平以及应用重组人生长激素(rhGH)治疗后血清LCN2、胰岛素样生长因子1(IGF-1)的变化。方法选择2020 年1 月至2023年10 月就诊于济宁医学院附属医院内分泌遗传代谢科的440 例矮小症患者,根据病因不同将其分为生长激素缺乏症(GHD)组(n=334)和特发性矮小症(ISS)组(n=106),其中GHD 组根据生长激素峰值不同进一步分为完全性GHD(n=161)和部分性GHD(n=173)。 收集3 组患者在应用rhGH 治疗前的临床特征及血清学参数,分析LCN2 在区分完全性GHD、部分GHD、ISS 患者中的诊断效能。 对其中2023 年1~10 月就诊的82 例患者随访治疗6 个月以及12 个月,观察血清LCN2、IGF-1 等指标的变化情况及临床治疗效果;并对治疗前后不同时期血清LCN2 水平与临床特征及血清学参数进行相关性分析。结果治疗前ISS 组血清LCN2 水平[337.69(276.35,449.28)μg/L]显著高于完全性GHD组[238.81(188.70,350.62)μg/L]和部分性GHD 组[278.95(211.45,393.29)μg/L],差异具有统计学意义(H=10.464,P<0.01)。 rhGH 治疗12 个月后,3 组患儿身高标准差积分(SDS)均较治疗前、治疗6 个月后呈明显增长趋势(H=66.167,41.040,19.142;均P<0.01)。 3 组患者血清LCN2 的表达水平均随着治疗时间的延长呈显著下降趋势(H=60.500,44.720,38.095),IGF-1 水平(H=55.056,40.106,35.524)、IGF-1 SDS(H=43.167,38.480,33.429)均较治疗前逐渐增加,均差异具有统计学意义(均P<0.01)。 完全性GHD、部分GHD、ISS 患者治疗前、治疗6 个月时LCN2 与IGF-1 呈明显负相关(r=-0.219,-0.461,-0.443,-0.575,-0.443,-0.457;均P<0.05)。 LCN2 在区分ISS 与完全性GHD 的受试者操作特征(ROC)曲线下面积(AUC)为0.709,特异度为63.98%,敏感度为75.47%;区分ISS 与部分性GHD 的ROC 曲线AUC 为0.628,特异度为38.73%,敏感度为85.85%;区分完全性与部分性GHD 的ROC 曲线AUC 为0.588,特异度为48.45%,敏感度为69.36%。结论GHD 和ISS儿童在应用rhGH 治疗后临床疗效确切,血清LCN2 水平可作为身材矮小儿童诊断及治疗后的一项疗效监测与评估的指标。