摘要急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)是一组具有高度异质性的血液系统恶性肿瘤.联合化疗即使是高剂量联合化疗和造血干细胞移植也不能显著改善AML的预后,特别是高危患者.近年来,随着对AML细胞和分子遗传学、白血病干细胞(LSC)和细胞信号途径等方面的深入研究,新的小分子靶向药物不断涌现.一些小分子靶向药物治疗难治、复发或老年AML已取得令人鼓舞的效果,但是单用小分子靶向药物治疗其完全缓解(CR)率不高.因此,应重视开展小分子靶向药物治疗AML的临床研究.
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