换一批杜氏肌营养不良疾病模型及基因治疗研究进展
Research progress on disease models and gene therapy of Duchenne muscular dystrophy
摘要杜氏肌营养不良( DMD )是一种X连锁隐性致死性遗传病,通常由基因突变致病,其发病机制复杂多样。该病的致病基因是人类最大的基因,位于Xp21．2区,编码抗肌萎缩蛋白。目前, DMD患者尚无有效的治疗方案。 DMD的基因突变及分子机制研究可为其治疗研究打下基础,而后者的进行又需建立在DMD疾病模型之上,如mdx小鼠模型等。随着研究的深入,DMD基因治疗策略不断提出,并在动物模型上取得了不错的效果。除此之外,诱导多能干细胞技术可提供患者特异的细胞来源,为DMD发病机制及治疗研究提供新的平台。
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关键词
基因疗法肌营养不良,杜氏/治疗疾病模型,动物多能干细胞综述Gene therapyMuscular dystrophy,Duchenne/therapyDisease models,animalMultipotent stem cellsReview
医学主题词
疾病(Disease)基因治疗(Genetic Therapy)研究(Research)肌营养不良, 杜氏(Muscular Dystrophy, Duchenne)肌营养不良(Muscular Dystrophies)
栏目名称
DOI
10.3785/j.issn.1008-9292.2016.11.15
发布时间
2017-04-01（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
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