换一批摘要RNA药物能够通过识别互补序列靶向对应基因以抑制特定蛋白或RNA的表达,或通过翻译合成目的基因编码的蛋白来发挥遗传性疾病治疗作用.RNA药物主要分为寡核苷酸药物(包括反义寡核苷酸、小干扰RNA和RNA适配体)和信使RNA药物等.其中,反义寡核苷酸和小干扰RNA已用于临床治疗遗传病,而RNA适配体和信使RNA药物目前还处于临床试验阶段.当前主要通过对RNA药物进行化学修饰(如对信使RNA进行假尿嘧啶修饰)来降低免疫原性和提升药物疗效,以及开发纳米粒载体、细胞外囊泡和类病毒载体等递送载体来解决RNA药物的稳定性、特异靶向性和安全性等问题.本文概述了目前用于治疗遗传病的11种RNA药物的具体作用分子机制,并简单讨论了RNA药物的化学修饰及递送载体的研究现状.
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关键词
RNA,药物RNA,医学反义寡核苷酸小干扰RNARNA适配体信使RNA药物遗传病综述RNA,drugRNA,medicineAntisense oligonucleotidesSmall interfering RNARNA aptamersMessenger RNA drugsGenetic diseaseReview
分类号
R965（药理学）
栏目名称
DOI
10.3724/zdxbyxb-2023-0190
发布时间
2023-09-08（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
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