换一批
换一批摘要信使RNA(mRNA)药物在多种疾病的预防和治疗中展现了巨大的应用价值.最大程度提高mRNA的稳定性和翻译效率,保证mRNA免受核酸酶的降解并靶向特定组织和细胞是临床转化的要求.通过修饰核苷酸降低mRNA免疫原性,密码子优化增加mRNA翻译效率,5'帽结构和3'多聚腺苷酸尾结构增加mRNA稳定性,以及添加5'和3'非翻译区功能调控mRNA稳定性和翻译效率.通过纳米粒递送系统保护mRNA不被核酸酶降解,增加mRNA血液循环,并帮助mRNA进入细胞质发挥治疗和预防作用.本文综述了mRNA药物的制剂工程技术进展,讨论了提高mRNA稳定性和翻译效率的方法及设计原理,总结了具有产业转换潜力的mRNA递送系统的设计要求及其临床应用,并展望了mRNA药物未来可能的研究方向,以满足实现个性化精准医疗的需求.
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关键词
信使RNA核酸化学修饰药物递送系统纳米给药系统RNA靶向综述Messenger RNANucleic acidChemical modificationDrug delivery systemNanodrug delivery systemRNA targetingReview
分类号
R394
栏目名称
RNA医学
DOI
10.3724/zdxbyxb-2023-0101
发布时间
2023-09-08
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