摘要[目的]利用古今医案云平台的数据挖掘技术,分析安效先教授治疗儿童咳嗽变异性哮喘的核心组方,并运用网络药理学方法探讨其作用机制.[方法]选取2018年1月1日至2022年12月31日,中国中医科学院西苑医院儿科安效先教授特需门诊的儿童咳嗽变异性哮喘病案为数据来源.通过Excel 2018软件建立数据库并规范术语,利用古今医案云平台进行数据挖掘,分析其用药规律.借助中医药系统药理学数据库与分析平台(Traditional Chinese Medicine Systems Pharmacology Database and Analysis Platform,TCMSP)筛选核心组方的活性成分,利用R语言分析基因表达综合数据库(Gene Expression Omnibus,GEO)芯片数据,获取差异表达基因列表,并通过SwissTargetPrediction预测药物成分靶点.结合在线孟德尔遗传数据库(Online Mendelian Inheritance in Man,OMIM)、基因卡片(GeneCards)和治疗靶点数据库(Therapeutic Target Database,TTD)搜索哮喘相关靶点,并利用维恩在线分析工具找到药物和疾病靶点的交集,构建"药物-成分-靶点-疾病"网络,筛选出潜在的核心成分.通过STRING平台和Cytoscape 3.9.0软件构建蛋白互作网络,筛选出核心靶点,并利用DAVID数据库进行基因本体(gene ontology,GO)功能富集和京都基因与基因组百科全书(Kyoto encyclopedia of genes and genomes,KEGG)通路富集分析,验证潜在作用机制.最后,通过分子对接验证关键成分与核心靶点的相互作用.[结果]共纳入241例病案和处方,涉及110味中药,前10位中药为仙鹤草、蜜百部、醋五味子、当归、黄芩、蜜桑白皮、炒紫苏子、葶苈子、炒苦杏仁、蜜麻黄.药性以平、寒和温性为主,五味偏苦、甘和辛,主要归肺经、肝经和心经.核心处方包括桔梗、仙鹤草、蜜百部、蜜桑白皮、黄芩、当归、葶苈子、炒紫苏子、蜜麻黄、炒苦杏仁、蝉蜕、川贝母、醋五味子.网络药理学研究筛选出106个成分,涉及829个靶点,与哮喘相关的靶基因有118个.网络拓扑分析确定核心靶基因肿瘤坏死因子(tumor necrosis factor,TNF)及其对应的核心化合物.分子对接验证表明,处方的主要活性成分与核心靶点蛋白TNF具有良好的结合性,揭示其治疗哮喘的潜在机制.[结论]安效先教授治疗儿童咳嗽变异性哮喘以止咳平喘、宣肺化痰、降气补虚为治疗大法,核心组方通过多途径、多靶点发挥作用.