换一批B因子抑制剂治疗重型再生障碍性贫血-阵发性睡眠性血红蛋白尿综合征1例
Factor B inhibitor in the treatment of severe aplastic anemia-paroxysmal nocturnal hemoglobinuria syndrome:a case report
摘要患者男性,62岁,于2025年2月因"间断瘀斑1月余,眼痛、头痛1周"入院天津医科大学第二医院.血常规:白细胞1.47×109/L,中性粒细胞绝对值0.39×109/L,淋巴细胞百分比71％,红细胞1.08×1012/L,血红蛋白46 g/L,血小板3.00×109/L,网织红细胞百分比0.15％.血浆结合珠蛋白(HP)正常(51 mg/L),游离血红蛋白(F-HB)降低(＜0.05 g/L),尿含铁血黄素阴性,乳酸性脱氢酶(LDH)791 U/L,双部位骨髓形态增生极度减低,骨髓活检增生极度低下,网银染色阴性.流式细胞术(FCM):红细胞及粒细胞表面的CD59-和荧光素标记的气单胞菌溶素(FLare)示粒系阵发性睡眠性血红蛋白尿综合征(PNH)克隆87.55％.全外显子测序:PIGA基因6.45％,确诊为重型再生障碍性贫血-PNH(SAA-PNH),予以环孢素A(CSA)免疫抑制剂治疗后出现肌酐进行性升高,遂停用CSA治疗,使用B因子抑制剂盐酸伊普可泮胶囊(200 mg,bid,po)治疗3个月后,红细胞脱离输注,白细胞正常,F-HB及HP正常,LDH 321 U/L,双部位骨髓增生活跃,FLare示粒系PNH克隆7.76％.对于SAA-PNH患者,应用新型B因子抑制剂可能减轻补体对造血干/祖细胞的攻击,恢复造血,且并不增加PNH克隆.
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关键词
重型再生障碍性贫血-阵发性睡眠性血红蛋白尿综合征PIGA基因突变盐酸伊普可泮B因子抑制剂PNH克隆Severe aplastic anemia-paroxysmal nocturnal hemoglobinuria syndromePIGA gene mutationIptacopan hydrochlorideFactor B inhibitorPNH clone
分类号
R556.5（血液及淋巴系疾病）
栏目名称
DOI
10.3969/j.issn.2097-7948.2026.01.011
发布时间
2026-04-28（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
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