换一批N-乙酰半乳糖胺偶联小干扰RNA类药物的非临床毒性研究进展
Advances in non-clinical toxicity of N-acetylgalactosamine-conjugated small interfering RNA drugs
摘要小干扰核糖核酸(siRNA)作为核苷酸类药物,通过RNA干扰(RNAi)特异性诱导基因沉默而发挥作用,在代谢性疾病、抗感染及肿瘤等领域被广泛应用.目前己获批上市4款基于N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)偶联技术siRNA药物,汇总分析己上市GalNAc偶联药物的非临床毒性特征及临床不良反应,初步明确非临床研究中毒性常见类型,包括脱靶与非脱靶毒性等.结合GalNAc-siRNA类药物非临床研究实践,了解可预测的脱靶毒性及对于非临床安全性评价中的毒性关注点,以期为GalNAc-siRNA药物临床研究提供参考.
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关键词
小干扰核糖核酸N-乙酰半乳糖胺偶联技术基因沉默脱靶毒性安全性评价small interfering ribonucleic acidN-acetylgalactosaminecoupled techniquesgene silencingoff-target toxicitysafety evaluation
分类号
R969.3（药理学）
栏目名称
DOI
10.7501/j.issn.1674-6376.2023.12.028
发布时间
2024-01-19（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
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