换一批AAV2衣壳蛋白工程化改造对提升帕金森病基因治疗疗效的研究进展
Research progress of AAV2 capsid protein engineering modification to enhance the efficacy of parkinson' s disease gene therapy
摘要帕金森病(PD)是一种以黑质致密部多巴胺能(DA)神经元进行性丢失为主要特征的神经退行性疾病,目前临床上主要以药物、康复及脑深部电刺激等治疗方式为主,但均不能阻止病情进展.近年来,基因治疗在PD的临床前及临床研究中,已初步显示出广阔前景.腺相关病毒2型(AAV2)因其安全性,已广泛用于PD疾病模型构建并作为基因治疗的载体,目前相关研究虽取得一定进展,但仍有许多不足,包括AAV2对DA神经元特定细胞特异性较低、体内血清中和抗体(Nab)限制病毒有效分布、动物模型构建及临床转换困难等.基于此,本文将探讨AAV2衣壳蛋白工程化改造对提升PD基因治疗的疗效做一综述.
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2023-04-11（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
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