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氟达拉滨、环磷酰胺和环孢素治疗成人重型再生障碍性贫血的临床观察

摘要目的:<br>  观察氟达拉滨、环磷酰胺和环孢素(FCC方案)治疗成人重型再生障碍性贫血的临床疗效及安全性。<br>  方法:<br>  回顾性分析2016年2月至2018年1月期间接受FCC方案治疗的3例SAA患者。其中SAA患者2例,VSAA患者1例,男性2例,女性1例。患者治疗前均明确诊断及严重程度分型。给药方案为氟达拉滨50mg/day静脉注射,连续五天。环磷酰胺10mg/kg/day静脉注射,连续四天,治疗结束后继续静脉注射环磷酰胺10mg/kg/week,至患者出现血液学改善、输血时间明显延长或严重的毒性反应后终止给药。环孢素3~5mg/kg/day,分q12h口服,维持CsA的血清浓度在150~250ng/ml,并根据浓度、患者肾毒性及耐受性调节CsA用量。治疗期间,中性粒细胞绝对值<0.5×10^9/L时皮下注射G-CSF 5μg/kg·d,≥1.0×10^9/L时减量或停用。血红蛋白<60g/L时输注滤白红细胞悬液支持治疗。血小板计数<10×10^9/L时输注单采浓缩血小板悬液,存在血小板消耗危险因素时血小板输注指征放宽为<20×10^9/L,发生严重出血者不受上述标准限制。疗效评定采用英国血液学标准委员会标准。<br>  结果:<br>  所有患者在1年内均获得治疗反应,其中患者1和患者2获得完全治疗反应,患者3至随访结束为FCC治疗后7个月,当时他已获得部分治疗反应。患者均能耐受FCC方案,没有发生严重的脏器功能损害。3例患者出现轻度肝功能损害,2例出现血糖升高,患者1出现出血性膀胱炎,患者3出现败血症、消化道出血及肠道感染。上述不良反应经积极对症支持治疗后均能恢复。患者1、患者2和患者3的治疗总费用分别为135611元、52338元和326952元,平均总治疗费用为171633元。<br>  结论:<br>  一、FCC方案治疗成人SAA效果确切,可作为无条件接受标准一线治疗(造血干细胞移植及强化免疫抑制治疗)患者的补充治疗措施。<br>  二、FCC方案对于病房条件要求不高,治疗费用相对较低,适合在基层医院或经济不发达地区开展。<br>  三、FCC方案对于SAA患者获得治疗反应后的维持治疗具有优势。

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