摘要目的:观察小剂量地西他滨(decitabine,DAC)联合来那度胺治疗中/高危骨髓增生异常综合征(myelodysplasticsyndrome,MDS)的临床疗效及经济学分析。<br> 方法:回顾性分析2017年1月至2020年12月兰州大学第一医院血液科初治且使用小剂量DAC联合来那度胺治疗的中/高危MDS患者27例(A组),使用标准剂量DAC的患者23例(B组),比较两组患者疗效、OS、PFS、住院时间及总费用。<br> 结果:A组和B组患者在不同临床特征等方面的比较,所得结果差异无统计学意义(P>0.05)。两组患者ORR率及疾病控制率比较,差异无统计学意义(P>0.05)。两组患者3年中位OS和中位PFS比较,差异无统计学意义(P>0.05)。比较50例患者不同临床特征CR率,差异无统计学意义(P>0.05)。分别比较A组和B组患者不同亚组CR率,在性别、年龄、白细胞数、WHO分型、部分基因突变、染色体核型、危险度分层、有无基础疾病方面,差异无统计学意义(P>0.05),是否存在SF3B1突变以及能否接受超过3个疗程的病人CR率对比,所得结果差异均有统计学意义(P<0.05)。比较A组和B组患者的平均住院时间和总费用,差异有统计学意义(P<0.001)。<br> 结论:<br> 1.小剂量DAC联合来那度胺治疗中/高危MDS患者是一种有效且耐受性良好的治疗选择。<br> 2.存在SF3B1基因突变的MDS患者经地西他滨治疗后CR率更高。<br> 3.接受长疗程治疗,更有利于MDS患者获得CR。<br> 4.小剂量DAC皮下注射较常规剂量DAC静脉注射使用方法更加便捷,且能缩短住院周期,药物经济学效果更优。
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