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摘要目的：大剂量化疗联合自体干细胞拯救（HDCT+ASCR）已用于新诊断髓母细胞瘤（MB）的治疗，但其疗效尚无高级别证据支持。为回答这一问题，作者采用meta分析的方法对新诊断髓母细胞瘤术后放疗后患者经典化疗与大剂量化疗联合自体干细胞移植的疗效进行了比较。<br>　　方法：<br>　　检索Medline、EMBASE数据库和Cochrane库的相关研究，纳入条件为新诊断髓母细胞瘤经典放化疗或放疗、大剂量化疗联合自体干细胞治疗的临床试验。根据治疗方法的不同将病人分为A/B两组，A组为放疗联合HCDT+ASCR，B组为术后经典放化疗，提取临床获益率（CBR）、无进展生存（PFS）或总生存（OS）数据，并比较两组的毒副作用。根据纳入试验的异质性，采用随机效应或固定效应模型计算总疗效。<br>　　结果：<br>　　1.符合纳入标准的临床试验22个，共2747病人，其中A组416人，B组2331人。A组CBR为80.0%（95%CI：57.3-92.3），B组为71.5%（95%CI：49.4-86.6%)，两组之间无差异（P=0.262）。A组和B组患者的3年PFS（3-yPFS）分别为79.0%（95%CI：70.2-85.7%)和69.5%（95%CI：53.7-81.7%），A组明显优于B组（P=0.004）。A组患者5年PFS（5-yPFS）为75.6%（95%CI：67.9-81.9%)，优于B组患者71.1%(95%CI：65.0-76.6%），但未达统计学差异（P=0.067）。进一步分层分析发现，标准风险组患者中A组的3-yPFS优于B组，但未达统计学差异（86.6%vs78.5%，P=0.078）；高风险组中两组无差异（63.5%vs60.3%，P=0.694）。标准风险组患者中A组的5-yPFS明显优于B组（83.6%vs75.6%，P=0.004）；而在高风险组中两者无差异（62.5%vs63.3%，P=0.824）。所有MB患者的A、B两组间3年OS(3-yOS)和5年OS(5-yOS)均无差异（P=0.086；P=0.507），分层分析后发现高风险组（P=0.318；P=0.183）和标准风险组（P=0.089；P=0.779）A，B两组间均无显著差异。<br>　　2.进一步比较两组病人的3/4级毒副作用发现，A组胃肠道毒性明显高于B组（P=0.016），血液学毒性、耳毒性、肝脏毒性、肾脏毒性比较无统计学差异；进行分层分析后发现，高风险组内A组的3/4级耳毒性高于B组（Plt;0.001），标准风险组内耳毒性对比无统计学差异。<br>　　结论：<br>　　1.HCDT+ASCR用于初发MB一线治疗疗效尚不明确，有待高级别证据证实；<br>　　2.本研究分析显示，高风险组髓母细胞瘤患者不推荐放疗、HDCT+ASCR治疗方案；<br>　　3.标准风险组髓母细胞瘤患者，本文结果显示放疗、HDCT+ASCR虽改善PFS，但OS、CBR不获益，且毒副作用增加、价格昂贵，其疗效还有待进一步确定，暂不支持推荐用于初始治疗。