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异基因造血干细胞移植治疗输血依赖性非重型再生障碍性贫血24例临床观察

摘要目的:输血依赖的非重型再生障碍性贫血(Transfusion dependent nonsevere aplastic anemia,TD-NSAA)是指在未发展成为重型再生障碍性贫血,血常规有一项符合SAA,需依赖输注血制品的NSAA。国际AA指南推荐TD-NSAA进行抗胸腺细胞球蛋白(ATG)联合环孢素A(CsA)的免疫抑制治疗。但其起效缓慢,易合并感染且复发率高。异基因造血干细胞移植(Allo-HSCT)是有效治疗手段,并且对于缺少HLA相合同胞供者的患者,单倍体移植极大地缓解了造血干细胞供者缺乏的困境。本研究旨在对接受Allo-HSCT治疗的TD-NSAA患者的临床资料进行回顾性分析,并与同期行单倍体移植(Haplo-HSCT)的患者对比分析临床疗效及存活情况,评价其临床治疗的安全性和可行性。<br>  方法:本次研究收集并分析河北医科大学第二医院自2016年9月至2020年6月24例TD-NSAA患者资料,采用以改良Bu/Cy+Flu+ATG为主的预处理方案,并以CsA+吗替麦考酚酯(MMF)+短程甲氨蝶呤(MTX)为主的方案预防及治疗移植物抗宿主病(Graft Versus Host Disease,GVHD)。对其临床治疗、植入预后等临床资料进行回顾性分析,随访观察患者造血重建情况、植入情况、感染及GVHD等并发症的发生率及总体生存情况。统计学处理采用SPSS统计学软件进行统计,生存分析采用Kaplan-Meier方法,组间比较采用Log-rank检验。并检索中国知网、PubMed等数据库,通过复习相关文献对该疾病的治疗和移植后并发症的处理等进一步作总结分析。<br>  结果:造血功能重建结果:植入成功率91.67%。中性粒细胞植活中位时间11(8~20)天,血小板植活中位时间为移植后12.5(10~22)天。至随访结束:24例患者移植后发生急性GVHD患者10例,中位发生时间为移植后22.5(20-99)天,发生慢性GVHD患者12例。发生菌血症患者1例(4.17%),CMV血症12例(50%),EBV血症11例(45.83%),侵袭性真菌感染患者10例(41.67%)及皮肤软组织感染患者1例(4.17%)。<br>  结论:1.异基因造血干细胞移植是治疗TD-NSAA安全有效的方法,可作为TD-NSAA治疗的方案。<br>  2.单倍体相合造血干细胞移植治疗TD-NSAA与HLA全相合造血干细胞移植相比,总体生存率差异无统计学意义。<br>  3.异基因造血干细胞移植治疗TD-NSAA,成人组与儿童组总生存率及移植后其他并发症发生率无明显差异。<br>  4.异基因造血干细胞移植治疗TD-NSAA,移植后相关并发症、GVHD的发生率较高。

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