摘要目的:评估贝利木单抗治疗儿童系统性红斑狼疮的疗效性与安全性。<br> 方法:回顾性分析就诊于河北医科大学第二医院儿科肾脏风湿免疫专业的18例接受贝利木单抗治疗的系统性红斑狼疮患儿基线水平时和治疗后12周、24周、52周的临床资料(患儿身体重,SLEDAI-2000评分,自身抗体,免疫球蛋白,血常规,补体及肾脏受累的24h蛋白定量水平;口服激素及免疫抑制剂情况),并同时记录不良事件。通过SPSS软件进行统计学分析。<br> 结果:纳入研究的18例(100%)患儿全部接受贝利木单抗治疗,18例(100%)完成12周治疗,14例(77.78%)完成24周治疗,4例(22.22%)完成52周治疗。<br> 1.比较基线时、治疗12周、24周、52周后的SLEDAI-2000评分,SLEDAI-2000评分下降具有统计学意义(P=0.001)。<br> 2.比较基线时、治疗12周、24周、52周的口服激素剂量,口服激素剂量降低具有统计学意义(P<0.001)。<br> 3.比较基线时、治疗12周、24周、52周后的尿蛋白定量,尿蛋白定量下降具有统计学意义(P=0.03)。<br> 4.比较基线时、治疗12周、24周、52周后的C3水平,C3水平升高具有统计学意义(P=0.002)。<br> 5.比较基线时、治疗12周、24周、52周后的C4水平,C4水平升高具有统计学意义(P=0.026)。<br> 6.比较基线时、治疗12周、24周、52周后的抗ds-DNA抗体滴度,抗ds-DNA抗体滴度降低具有统计学意义(P<0.001)。<br> 7.18例(100%)患儿基线时抗ANA抗体18例(100%)阳性,完成12周治疗后5例(27.78%)转阴,14例完成24周治疗后6例(33.33%)转阴,4例完成52周治疗后3例(16.67%)转阴。<br> 8.不良事件:全部18例患儿中,共发生不良事件5例(27.78%),其中2例(11.11%)为泌尿系感染,2例(11.11%)带状疱疹,1例(5.56%)粒细胞减少症,未见严重全身性感染,未见超敏反应及不良输液反应。2例(11.11%)泌尿系感染患儿及2例(11.11%)带状疱疹患儿在相应的抗感染、抗病毒治疗后均已好转。1例(5.56%)粒细胞减少症患儿在停用该次贝利木单抗输注后粒细胞恢复正常,且后续贝利木单抗输注未再次出现粒细胞减少。<br> 结论:<br> 1.cSLE经贝利木单抗治疗后,可降低疾病活动度,减少激素暴露,表明贝利木单抗对cSLE的治疗具有较好疗效。<br> 2.贝利木单抗可有效降低尿蛋白,对狼疮性肾炎具有较好疗效。<br> 3.贝利木单抗在治疗cSLE时,不良事件发生率较低,风险可控,表明贝利木单抗治疗cSLE相对安全。
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