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摘要特发性矮身材（idiopathicshortstature，ISS）指个体在近似的生活环境下，身高低于同种族、同性别和年龄人群身高均值2个标准差（-2SD）或第三百分位数（-1.88SD）者，排除其他导致矮小病因的疾病，且标准刺激试验中生长激素反应峰值大于10ng/mL。身材矮小对ISS患儿产生的包含心理和社会等各层面的负面影响，如果未得到及时治疗和改善，这些负面影响通常持续存在。重组人生长激素（recombin-anthumangrowthhormone,rhGH）是ISS的首选治疗方案。在骨骺闭合前，通过长期注射rhGH，可以使ISS患儿生长速度提升，改善患儿成年身高，具有较好的治疗效果和安全性。而对于青春发育后期的ISS患儿，单独应用rhGH改善成年终身高的作用有限。大剂量生长激素也可能会增加不良反应的发生率。rhGH联合阿那曲唑治疗青春期ISS男童，阿那曲唑可延缓骨龄进展，改善患儿成年终身高，同时有较好的安全性，然而在国内外可供参考相关文献有限，在这些研究中也存在研究样本量较少，随访周期短的问题，因此在治疗效果及不良反应方面存在争议。<br>　　目的：本研究旨在评价阿那曲唑联合rhGH治疗青春期ISS男童的治疗效果及不良反应评价，并且与青春期ISS男童的常规经典治疗方案：单用rhGH或rhGH联合促性腺激素释放激素类似物(gonadotropin-releasinghormoneanalogues,GnRHa)进行疗效与安全性方面的比较，为临床治疗ISS患儿提供新的参考。<br>　　方法：选取安徽医科大学第二附属医院在2019年1月至2021年12月收治的符合特发性矮身材诊断标准的青春期大骨龄男性患儿，排除严重过敏体质，先天骨骼发育异常，既往曾接受系统性生长激素治疗，患儿存在严重的急慢性肝肾系统疾病，糖尿病患者或存在存在糖耐量异常，不匀称性矮身材，有明确的染色体疾患或遗传代谢性疾病，依从性差，未能规律用药或随访者等，最终入选患儿60例。根据家属意愿分成3组，分别给予单用rhGH、GnRHa联合rhGH、阿那曲唑联合rhGH的治疗方案。治疗周期1年，期间定期监测相关临床指标，其中包括身高、骨龄、骨龄对应身高、空腹血糖、肝肾功能、糖化血红蛋白（GlycosylatedHemoglobin,HbA1c）、血清游离三碘甲状腺原氨酸（Serumfreetriiodothyronine，FT3）、血清游离甲状腺素（Serumfreethyroxine，FT4）、血清促甲状腺激素（Serumthyrotropin，TSH）、血清胰岛素样生长因子-1(insuline-likegrowthfactor，IGF-1)、胰岛素样生长因子结合蛋白3（Insulin-likegrowthfactorbindingprotein，IGFBP-3）等。采用SPSS26.0软件进行统计学分析，对阿那曲唑联合重组人生长激素治疗青春期特发性矮身材男童的治疗效果及安全性进行探讨。<br>　　结果：三组患儿治疗后GV、PAH、IGF-1和IGFBP-3水平较治疗前均显著提高，GLu、HbA1c、FT3、FT4、TSH与治疗前相比无明显变化。治疗6个月后单用rhGH组GV为（10.29±2.32）cm/年，GnRHa联合rhGH组GV为（10.16±3.18）cm/年，阿那曲唑联合rhGH组GV为（9.91±1.87）cm/年，三组间无明显差异。治疗1年后GnRHa联合rhGH组GV为（8.27±2.14）cm/年，显著低于单用rhGH组（10.44±2.58）cm/年和阿那曲唑联合rhGH组（10.35±1.40）cm/年。治疗1年后阿那曲唑联合rhGH组骨龄差与身高差之比（ΔBA/ΔCA）为（0.49±0.16），GnRHa联合rhGH组为（0.52±0.15），均明显小于单用rhGH组（1.01±0.19）。治疗1年后阿那曲唑联合rhGH组预测成年身高提高增高（7.33±1.08）cm，显著高于GnRHa联合rhGH组（5.91±2.13）cm，GnRHa联合rhGH组显著高于单用rhGH组（4.32±1.77）cm。阿那曲唑组有6例患儿出现明显高雄激素血症表现，加用阿那曲唑后症状缓解，对三组间患儿总计不良反应发生率进行比较（单用rhGH组20%，GnRHa联合rhGH组25%，阿那曲唑组30%，）差异无统计学意义（?2=0.533，P=0.766gt;0.05）。<br>　　结论：阿那曲唑联合rhGH治疗青春期特发性身材矮小症男童，可以提高和IGF-1和IGFBP-3水平，提高生长速率，有效延缓骨龄进展，从而改善预测成年身高。在治疗过程中阿那曲唑组相比对照组未出现明显的不良事件发生率增长，也展现了良好的安全性和耐受性，为青春期特发性身材矮小症患儿的治疗提供了临床依据。