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摘要本文主要从以下几方面进行论述：<br>　　第一部分 先天性肛门直肠畸形术后便秘的影响因素分析及风险预测模型的建立<br>　　目的：先天性肛门直肠畸形(Anorectal malfomations，ARM)术后长期顽固性便秘和排便功能障碍的发生率居高不下，严重影响了患儿的生活质量。目前对ARM术后便秘的相关因素研究较少，且缺乏对危险因素的定量分析，难以为小儿外科医生和家长提供患儿术后便秘概率的参考。本研究旨在评估ARM术后便秘发生的危险因素，建立便秘的风险预测模型，从而为便秘高风险患儿早期积极提供肠道管理。<br>　　方法：回顾性分析2008年7月1日至2019年12月31日在首都儿科研究所附属儿童医院接受肛门成形术的患儿资料。共456例患儿被纳入分析，将其按3∶1随机分为建模集和验证集。对建模集中便秘组和非便秘组患儿的临床资料进行单因素分析，选取有统计学差异的变量进行多因素二元Logistic回归分析，筛选出术后便秘的独立危险因素用以构建列线图预测模型并验证评估模型的预测效能。<br>　　结果：本研究中便秘的总体发生率为24.6％(112/456)，平均随访时间为5.63±2.50年。在建模集中，单因素分析和二元Logistic回归分析结果显示ARM类型为高位(OR:11.863,95％CI 3.246-43.345)和中位(OR:6.937，95％CI 1.978-24.333)、伴原发性直肠扩张(OR:2.110，95％CI 1.198-3.715)、随访年龄＜6.5岁(OR:2.548，95％CI1.382-4.699)、直肠末端神经节细胞发育异常(OR:1.844，95％CI 1.028-3.305)是便秘的独立危险因素。基于上述独立危险因素构建列线图预测模型，并对模型进行验证。建模集的受试者工作特征曲线(Receiver operating characteristic，ROC)的曲线下面积为0.788(95％CI 0.735-0.841)，敏感度和特异度分别为73.6％及71.8％。验证集的ROC曲线下面积为0.748(95％CI 0.643-0.852)，敏感度和特异度分别为72.0％及68.5％，提示模型区分度较好。绘制建模集和验证集的校准曲线，显示其预测便秘的概率与实际概率具有良好的一致性。Hosmer-Lemeshow拟合优度检验显示模型拟合较好，决策曲线分析提示该预测模型对AIW术后便秘的预测有重要临床价值。<br>　　结论：ARM类型、原发性直肠扩张、随访年龄及直肠末端神经节细胞发育情况是影响ARW患儿术后便秘的独立危险因素。基于便秘高危因素建立的列线图预测模型的区分度和一致性良好，模型直观简洁，可为小儿外科医生提供便捷的临床预测工具。<br>　　第二部分 先天性肛门直肠畸形腹腔镜术后直肠脱垂的影响因素分析及风险预测模型的建立<br>　　目的：腹腔镜辅助肛门成形术(Laparoscopic-assisted anorectoplasty,LAARP)已成为中高位肛门直肠畸形(Anorectal malformations，ARM)治疗的常规术式。然而LAARP术后直肠脱垂的发生率较高，影响患儿日常生活及排便功能。当前对于LAARP术后直肠脱垂的临床研究较少，特别缺乏病因及影响因素的针对性研究，难以指导临床医生为患儿提供个体化预防脱垂的治疗方案。本研究旨在评估LAARP术后直肠脱垂的危险因素，建立风险预测模型，从而筛选直肠脱垂高风险患儿给予个体化预防措施。<br>　　方法：回顾性分析2008年7月1日至2019年12月31日在首都儿科研究所附属儿童医院接受LAARP手术的患儿资料。共333例患儿被纳入分析，将其按3∶1随机分为建模集和验证集。对建模集中脱垂组和非脱垂组患儿的临床资料进行单因素分析，选取有统计学差异的变量进行多因素二元Logistic回归分析，筛选出LAARP术后直肠脱垂的独立危险因素用以构建列线图预测模型并验证评估模型的预测效能。<br>　　结果：本研究中直肠脱垂的总体发生率为15.3％(51/333)。在建模集中，单因素分析和二元Logistic回归分析结果显示横结肠造瘘较降/乙状结肠造瘘(OR:3.386，95％CI 1.324-8.657)及无造瘘(OR:9.512，95％CI 1.231-73.497)患儿发生直肠脱垂的风险高。此外，合并骶骨畸形(OR:2.624，95％CI 1.229-5.602)、合并泌尿生殖系统畸形(OR:2.356，95％CI 1.102-5.037)以及二三期手术合并(OR:3.357，95％CI1.165-9.675)也是LAARP术后直肠脱垂的独立危险因素。基于上述独立危险因素构建列线图预测模型，并对模型进行验证。建模集的ROC曲线下面积为0.784(95％CI 0.704-0.865，P＜0.001)，敏感度和特异度分别为81.1％及71.4％。验证集的ROC曲线下面积为0.812(95％CI 0.709-0.914)，提示模型区分度较好。绘制建模集和验证集的校准曲线，显示其预测直肠脱垂的概率与实际概率具有良好的一致性。Hosmer-Lemeshow拟合优度检验显示模型拟合较好，决策曲线分析提示该预测模型对LAARP冲术后直肠脱垂的预测有重要临床价值。<br>　　结论：造瘘情况、合并骶骨畸形、合并泌尿生殖系统畸形以及二三期手术合并是影响ARM患儿LAARP术后直肠脱垂的独立危险因素;建议有条件的中心避免对ARM患儿施行横结肠造瘘。基于LAARP术后直肠脱垂高危因素建立的列线图预测模型的区分度和一致性良好，可为小儿外科医生提供便捷的临床预测工具。<br>　　第三部分 新生儿一期与传统三期腹腔镜辅助肛门成形术治疗先天性肛门直肠畸形伴直肠尿道瘘的对比研究<br>　　目的：先天性肛门直肠畸形(Anorectal malformations，ARM)目前常规的治疗方案为三期手术，然而生后早期建立肛门直肠连续性和脑-排便反射不仅对激发患儿排便潜能至关重要，还可避免多次手术打击及相关并发症困扰。由于后矢状入路肛门成形术创伤较大，在新生儿删中未能得到广泛应用。腹腔镜辅助肛门成形术(Laparoscopic-assisted anorectoplasty,LAARP)借助其独特优势，在新生儿ARM伴直肠尿道瘘患儿中获得了良好的短期效果。目前关于一期LAARP是否优于传统三期手术仍有争议。本研究拟通过对比一期和三期LAARP的临床疗效，探讨一期LAARP手术治疗删伴直肠尿道瘘的安全性和有效性。<br>　　方法：回顾性分析2013年6月1日至2019年12月31日在首都儿科研究所附属儿童医院接受LAARP手术的删合并直肠尿道瘘患儿的临床资料。共242例患儿被纳入本研究，其中45例接受一期LAARP，197例接受三期LAARP。采用倾向性评分匹配的方法对两组患儿进行匹配，使两组间具有可比性。通过对比两组术后并发症及肛门控便功能以评价一期LAARP手术的临床疗效。<br>　　结果：匹配前一期与三期LAARP组患儿的ARM类型分布和排便评估时年龄有显著差异(P＜O.05)。经1∶1匹配后，共84例患儿被纳入进一步分析，两组基线特征无显著差异，具有可比性。经统计，一期LAARP手术组患儿术后总体并发症发生率显著低于三期手术组(7.1％ vs.26.2％，P=O.019)。三期手术组共11例(26.2％)患儿出现术后并发症，包括3例造瘘相关并发症，2例吻合口感染，1例术后肠梗阻及5例直肠脱垂。相比之下，一期LAARP手术组共3例(7.1％)患儿出现并发症，包括2例肠梗阻和1例直肠脱垂，无吻合口感染。两组均未出现肛门狭窄、直肠尿道瘘复发、尿道憩室等并发症。一期和三期LAARP手术组分别有33和38例患儿获成功随访，评估排便功能时的平均年龄分别为4.94±1.90岁和5.01±1.96岁。一期LAARP手术组的肠道功能评分高于三期手术组(15.5±2.59 vs.14.6±2.77)，但差异无统汁学意义(P=0.163)。持续性污便的患儿经3个月肠道管理后接受二次评估，一期手术组可自主控便的患儿比例高于三期手术组(33.4％ vs.23.7％)，便秘和充盈性便失禁的发生率低于三期手术组(30.3％ vs.39.5％)，但均无统计学差异(P=0.307)。<br>　　结论：新生儿一期LAARP治疗ARM伴直肠尿道瘘安全可行，可获得满意疗效。与传统三期LAARP相比，一期LAARP术后并发症更少、远期排便功能相当。术前经逆行膀胱造影、盆腔磁共振成像和倒立位X线侧位片明确瘘管类型;术中利用肠管减压等措施为腹腔镜操作创造空间;术后放置肛管避免吻合口感染是新生儿一期LAARP手术成功的关键。