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儿童青少年骨肉瘤预后列线图模型的建立及验证

摘要目的<br>  骨肉瘤是儿童和青少年时期最常见的骨恶性肿瘤,死亡率高,预后差。目前缺乏对儿童青少年骨肉瘤进行大样本量并且系统全面纳入多种预后因素的生存分析研究,少部分已建立的预后预测模型尚不完善,缺乏外部临床数据验证。因此,确定影响该肿瘤生存期的预后因素并建立有效的预测模型具有重要的临床意义。本研究旨在采用SEER数据库中的临床数据建立可靠的列线图模型用于预测儿童青少年骨肉瘤3、5、8年的癌症特异性生存率,并对模型进行内部和外部验证评估其预测性能。<br>  方法<br>  从SEER数据库中收集诊断年份在2004年至2018年间、确诊年龄不超过18岁、根据组织病理学类型诊断为骨肉瘤的患者945例,按照7∶3的比例随机分为建模组和SEER验证组,同时收集2017年1月至2021年12月在郑州大学第一附属医院诊断为骨肉瘤且年龄≤18岁的患者72例作为外部验证组。在建模组中采用单变量Cox分析和多变量Cox分析确定影响患者癌症特异性生存期的独立预后因素,得到的独立预后因素用于建立预测儿童青少年骨肉瘤癌症特异性生存率的列线图模型。采用建模组数据进行内部验证,验证组数据进行外部验证,采用C指数、ROC曲线下面积(AUC)、校准曲线验证模型的区分度和准确性,采用决策曲线分析验证模型的临床适用性。<br>  结果<br>  单变量Cox分析及多变量Cox分析显示手术、确诊年龄、肿瘤大小、肿瘤原发位置、肿瘤分期、组织病理学类型是影响患者癌症特异性生存期的独立预后因素。基于上述独立因素建立预测儿童青少年骨肉瘤患者3、5、8年癌症特异性生存率的列线图模型。该模型在建模组、SEER验证组、外部验证组的C指数分别为0.750、0.736、0.731。该模型预测3、5、8年癌症特异性生存率在建模组中的AUC分别为0.786、0.769、0.756,在SEER验证组中的AUC分别为0.777、0.768、0.732,在外部验证组中的AUC分别为0.752、0.791。校准曲线显示预测情况与实际情况基本一致。决策曲线分析结果表明该模型具有较好的临床应用价值。<br>  结论<br>  (1)基于SEER数据库的临床资料,得出手术、确诊年龄、肿瘤大小、肿瘤原发位置、肿瘤分期、组织病理学类型是影响儿童青少年骨肉瘤患者癌症特异性生存期的独立预后因素。<br>  (2)根据上述独立预后因素建立用于预测儿童青少年骨肉瘤患者3、5、8年癌症特异性生存率的列线图模型,经验证具有较好的预测性能,能够为儿童青少年骨肉瘤患者提供更准确的预后评估和协助临床医生制定个体化的治疗方案。

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