摘要研究背景<br> 糖尿病作为一种全球性慢性非传染性疾病,其疾病负担日益加重。根据世卫组织统计,慢性病已经超越其他因素成为致死首要原因,其中糖尿病与其他三类疾病占所有过早因慢性病死亡病例的80%。而我国糖尿病近年发病率持续攀升,2021年患者突破1.4亿,居全球第一。糖尿病不仅与较高的死亡率相关,还引发严重的并发症,如心脑血管疾病、视网膜病变和肾功能衰竭等,显著增加了医疗负担和社会经济成本。<br> 在所有糖尿病类型中,2型糖尿病(Type2 Diabetes Mellitus,T2DM)是我国最主要的类型,约占糖尿病患者的90%。作为一种慢性进展性疾病,T2DM患者通常需要终身治疗。当前治疗策略主要包括生活方式干预和药物治疗,随着病程进展,胰岛素治疗逐渐成为许多患者控制血糖的关键手段。胰岛素治疗虽可有效调控血糖水平、降低并发症风险,但其治疗依从性问题长期以来是糖尿病管理的核心挑战之一。由于治疗方案复杂、患者心理障碍以及自我管理能力的不足,许多患者难以持续规范地接受胰岛素治疗,导致血糖控制不佳,进一步加剧并发症发生风险。<br> 为提高胰岛素治疗的依从性,医疗决策应更加关注患者的治疗偏好。通过开展患者偏好研究,可为医疗人员制定更加个性化、以患者为中心的治疗方案,从而提升治疗效果和患者满意度。离散选择实验(Discrete choice experiment,DCE)作为一种成熟的偏好测量工具,已广泛应用于健康经济学领域。DCE通过模拟患者在不同治疗选项之间的选择行为,能够系统评估患者对治疗属性(如疗效、副作用、给药方式和经济成本)的偏好。通过分析患者对胰岛素治疗方案的偏好,可以深入理解影响依从性的关键因素,为优化糖尿病治疗策略提供科学依据,最终实现更好的疾病管理和患者预后。<br> 研究目的<br> 本研究旨在通过DCE系统评估我国2型糖尿病成人患者胰岛素治疗中的偏好,量化其对治疗相关属性的支付意愿,并探讨社会人口学特征、临床状况及性格特征对偏好的影响来源,以揭示偏好异质性。研究结果可为临床制定更加个性化的治疗方案提供科学依据,推动糖尿病精准医疗的发展。<br> 研究方法<br> 本研究采用DCE测量患者偏好。研究前期通过文献回顾、专家咨询和预实验确定了五个关键属性:血糖控制、严重低血糖发生数、轻度低血糖发生数、注射频率和每月自付费用。使用Ngene软件进行D-efficiency设计生成18个选择集。将这些选择集随机分为2个版本,每个版本增加1个内部有效性检验问题,最终每位受访者需回答10个DCE问题。选取山东、山西、河北、河南、安徽五个省份的13家三级综合性医院作为研究地点,采用方便抽样法,对符合纳入标准的患者进行面对面、一对一的问卷调查。<br> 数据使用Excel录入与整理,DCE数据采用虚拟编码进行处理。数据分析使用Stata 15.1软件,首先基于条件Logit模型筛选有效样本并确定水平编码方式。随后,采用混合Logit模型调整随机迭代次数,选择拟合优度最佳的模型结果作为主效应分析的基础,并进一步计算各属性的相对重要性、支付意愿,同时进行情景模拟分析。通过交互项分析分析不同属性水平之间的交互作用,并通过亚组分析探讨不同社会人口学特征患者的偏好异质性。针对TIPI-C量表数据进行了描述性分析,包括均值、标准差和中位数等统计量,并进行了敏感性分析。利用潜在类别分析对受访者进行分类,结合DCE数据,通过混合Logit模型分析不同性格特征患者的偏好差异。<br> 研究结果<br> 本研究基于469份有效问卷(有效率91.96%)的分析结果显示,受访者平均年龄55岁,平均患病时长8.56年,其中55.22%正在接受胰岛素治疗。在治疗方案选择偏好方面,患者倾向于选择血糖控制效果好、注射频率低、低血糖事件少且费用低的胰岛素治疗方案。血糖控制是患者最重视的属性,其次是注射频率和每月自付费用,然后是严重低血糖发生数和轻微低血糖发生数。患者愿意每月支付502.1元,将血糖控制从较差(糖化>8%)改善为良好(糖化<7%)。值得注意的是,患者更重视严重低血糖风险的规避,具体表现为从1次降为0次的支付意愿高于从2次降为1次;而对轻微低血糖,从1次降为0次的支付意愿却低于从2次降为1次。交互项分析表明,患者更青睐血糖控制良好的周制剂、无严重和轻微低血糖事件发生的胰岛素、以及血糖控制良好且无严重低血糖风险的胰岛素。情景模拟分析显示,注射频率从每日2次降至每周1次可吸引89.1%的患者;即使周制剂价格每月高出300 元,仍有55.1%的患者选择该方案。亚组分析揭示,女性、农村患者、低学历及低收入者更关注经济负担,而男性、城市患者、高学历及高收入者更重视注射频率;BMI较高、无业及经历低血糖事件者更关注严重低血糖风险,BMI较低、在职及未经历低血糖事件者更注重注射频率。基于TIPI-C量表的测量结果,受访者在宜人性维度得分最高(5.21±1.17),开放性维度得分最低(4.38±1.34)。通过潜在类别分析将受访者划分为四类性格类型:谨慎友善型(11.9%)更关注治疗安全性;稳定可靠型(22.39%)对经济负担最敏感;外向活跃型(28.78%)最重视血糖控制;全面均衡型(37.74%)偏好较为均衡。所有受访者均认为血糖控制是选择胰岛素最重要的因素,而轻度低血糖发生数的重要性最低。<br> 结论与建议<br> 本研究采用DCE揭示了中国2型糖尿病患者对胰岛素治疗的偏好。血糖控制效果是患者的核心关注点,重要性高于注射频率和治疗费用,在安全性方面,患者对避免严重低血糖的关注度显著高于轻度低血糖。研究观察到患者在决策过程中表现出协同效用,即对有多种优势属性组合的治疗方案有额外的正向效用,超出单一属性效用的累加。此外,研究还发现除了社会人口学特征,性格特征会影响患者治疗选择,如谨慎友善型的患者更关注治疗安全性、稳定可靠型患者则对治疗费用更为敏感。基于以上发现,建议在未来临床实践中,加强对低血糖风险的识别与管理,应优先选用具有良好血糖控制效果、低注射频率和低低血糖风险的胰岛素制剂,并结合患者的性格和人口学特征制定个性化的治疗方案。同时,建议推广DCE在医疗决策中的应用,为临床制定以患者为中心的治疗策略提供科学依据与实践支持。
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