换一批
换一批摘要本发明公开了一种蛋白酶体抑制剂在提高核酸编辑效率中的应用，该蛋白酶体抑制剂主要为硼替佐米；本发明还公开了用于提高核酸编辑效率的化合物在制备用于提高人源细胞系/人原代细胞/体内靶细胞核酸编辑效率的药物中的应用。本发明所提供的用于提高核酸编辑效率的化合物，筛选FDA已批准上市药物化合物，属于旧药新用策略；筛选出的化合物通过离体细胞和动物体内实验进行验证，证实了化合物(硼替佐米)能有效提高CRISPR/Cas9、CRISPR/Cas13及arRNA核酸编辑工具在离体细胞系及动物体内的编辑效率。
更多相关知识
专利类型
发明专利
申请/专利号
CN202410156510.1
申请日期
2024-02-04
公开/公告号
CN117959444A
公开/公告日
2024-05-03
主分类号
A61K45/00(2006.01) A A61 A61K A61K45
分类号
A61K45/00(2006.01) A61K38/05(2006.01) A61P43/00(2006.01) C12N15/85(2006.01) A61K45/00 A61K38/05 A61P43/00 C12N15/85
申请/专利权人
中国人民解放军陆军特色医学中心
发明/设计人
学术成果认领
主申请人地址
400042 重庆市渝中区大坪长江支路10号
专利代理机构
重庆鼎慧峰合知识产权代理事务所(普通合伙)
代理人
王华容
国别省市代码
重庆;50
主权项：
1.一种蛋白酶体抑制剂在提高核酸编辑效率中的应用，其特征在于，所述蛋白酶体抑制剂包括但不限于：硼替佐米，Carfilzomib，Ixazomib，Ixazomib citrate，Oprozomib，Delanzomib，Celastrol，Epoxomicin，Shikonin，ONX-0914，MG-115，RA375，MG-132，GSK3494245，Aclacinomycin A，20SProteasome-IN-1，DDO-7263，PR-39，PR-39TFA，VR23，Isoginkgetin，Marizomib，RA190，PI-1840，Alloxan hydrate中的一种或任意两种以上的混合物。 2.根据权利要求1所述的应用，其特征在于，所述化合物为硼替佐米。 3.根据权利要求1所述的应用，其特征在于，所述蛋白酶体抑制剂在提高人源细胞系/人原代细胞/体内靶细胞核酸编辑效率的药物中的应用。 4.根据权利要求3所述的应用，其特征在于，所述人源细胞系为293T细胞或A549细胞。 5.根据权利要求3所述的应用，其特征在于，所述人原代细胞为人诱导多能干细胞、人原代T细胞、人造血干细胞中的一种。 6.根据权利要求3所述的应用，其特征在于，所述体内靶细胞为啮齿类动物或人靶细胞。 7.根据权利要求3所述的应用，其特征在于，所述药物包括硼替佐米以及药学上可接受的载体。 8.根据权利要求7所述的应用，其特征在于，所述药物的剂型为任何药物治疗学上可接受的剂型。 9.根据权利要求8所述的应用，其特征在于，所述药物的剂量为任何药物治疗学上可接受的剂量。
法律状态
实质审查
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