换一批
换一批摘要本发明属于生物医药技术领域，具体涉及EMC复合体作为间质性肺疾病治疗靶点的应用。公开了EMC复合体抑制剂在制备治疗间质性肺疾病药物中的应用。通过药物诱导在新生小鼠肺部AT2细胞中敲除EMC复合体亚基EMC3，破坏EMC复合体的稳定与功能，能有效改善幼年小鼠肺部肺泡简化的病理表现，拯救AT2细胞相关功能障碍，且正常小鼠体内未观察到明显的不良影响，证明EMC复合体在儿童间质性肺病中是有效的干预靶点。在成年小鼠模型和临床患者来源细胞模型中也证实了破坏EMC复合体功能可有效修复肺泡简化表型与AT2细胞的线粒体功能障碍，确定了EMC复合体/亚基作为治疗间质性肺病的药物靶点及其在筛选治疗药物中的应用潜力。
更多相关知识
专利类型
发明专利
申请/专利号
CN202410790748.X
申请日期
2024-06-19
公开/公告号
CN118370829A
公开/公告日
2024-07-23
主分类号
A61K45/00(2006.01) A A61 A61K A61K45
分类号
A61K45/00(2006.01) A61K49/00(2006.01) A61P11/00(2006.01) G01N33/68(2006.01) A61K45/00 A61K49/00 A61P11/00 G01N33/68
申请/专利权人
粤港澳大湾区精准医学研究院(广州)
发明/设计人
学术成果认领
主申请人地址
510000 广东省广州市南沙区黄阁镇蕉西路115号1901房
专利代理机构
广州正明知识产权代理事务所(普通合伙)
代理人
成姗
国别省市代码
广东;44
主权项：
1.EMC复合体抑制剂在制备治疗间质性肺疾病药物中的应用。 2.根据权利要求1所述的应用，其特征在于，所述间质性肺疾病为SFTPC突变相关的间质性肺病。 3.根据权利要求1所述的应用，其特征在于，所述抑制剂包括抑制EMC复合体蛋白活性的物质、抑制EMC复合体亚基或EMC复合体蛋白表达的基因工具。 4.根据权利要求3所述的应用，其特征在于，所述基因工具包括特异性抑制EMC复合体亚基表达的RNA干扰、shRNA、基因编辑或基因敲除。 5.根据权利要求3所述的应用，其特征在于，所述EMC复合体亚基包括EMC1、EMC3、EMC4。 6.根据权利要求1所述的应用，其特征在于，所述药物包括活性成分EMC复合体抑制剂和药学上可接受的辅料。 7.EMC复合体蛋白或EMC亚基作为靶点在筛选用于治疗间质性肺疾病的药物中的应用，其特征在于，所述药物具有如下作用中的一种或多种：（1）抑制EMC复合体蛋白活性，（2）抑制或沉默EMC亚基和/或EMC复合体蛋白的表达。 8.一种试剂盒在筛选治疗间质性肺疾病的药物中的用途，其特征在于，所述试剂盒含有检测EMC复合体蛋白或EMC亚基表达量的试剂。
法律状态
公开
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