摘要目的 分析儿童横纹肌肉瘤(RMS)的临床资料及疗效评估.方法 回顾性分析本院儿科病房2005年8月-2010年11月收治的42例RMS患儿的临床资料.男24例,女18例；中位数年龄6岁.对其肿瘤原发部位、临床分期、病理分型、治疗方法及效果进行统计分析,尤其是125I放射性粒子组织间植入术及自体外周血造血干细胞移植(auto-PBSCT)治疗对RMS的疗效.结果 1.首发症状:临床表现主要为眼球突出及眼睑肿胀占52.38％(22/42例),鼻塞及鼻出血占26.19％(11/42例),跛行、关节肿痛占4.76％(2/42例),面颊及腹部包块占16.67％(7/42例).2.原发于头颈部39例,原发于四肢2例,原发于腹部1例.37例头颈部有明确病理分型:胚胎型占89.18％(33/37例),腺胞型占5.42％(2/37例),多形型和混合型各占2.70％(均为1/37例)；腹部及四肢原发RMS其病理分型为胚胎型占66.67％(2/3例),腺胞型占33.33％(1/3例).经统计学分析,不同原发部位的病理分型差异有统计学意义(P＜0.01).3.Ⅲ期原发于头颈部3例患儿进行auto-PBSCT,至2011年10月术后分别随访26、30及35个月,2例患儿获完全缓解,1例患儿术后6个月复发,复发后1 a死亡.4.头颈部8例患儿行125I放射性粒子组织间植入,随访至2011年10月,随访时间为(45.00±17.43)个月,中位随访时间为43个月,病情达到完全缓解5例,部分缓解2例,死亡1例,总生存率为87.5％(7/8例).5.全部患儿随访至2011年10月,中位随访时间38个月(10 ～ 80个月),放弃治疗4例,获随访38例.7例复发,5例因脑转移死亡,总生存率达86.84％(33/38例),完全缓解率达86.42％(26/38例),带瘤生存率达21.21％(7/33例).结论 头颈部是儿童横纹肌肉瘤多发部位,病理分型以胚胎型为主.包括125I放射性粒子组织间植入及auto-PBSCT等多种综合治疗方法对于提高肿瘤缓解率具有一定的临床意义.