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【中文期刊】 何佳平 张敬之 《生物工程学报》 2011年27卷11期 1541-1548页MEDLINEISTICPKUCSCDCA
【摘要】 自2002年以来,在用γ-逆转录病毒载体治疗X连锁重度复合性免疫缺陷病(X-SCID)的10例病人中已有4例因载体整合在原癌基因lmo2等附近而得了白血病.这一事件提高了人们对基因治疗载体安全性的关注.与γ-逆转录病毒载体相比,慢病毒载体因...
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【中文期刊】 刁勇 王启钊 等 《生物工程学报》 2011年27卷5期 717-723页MEDLINEISTICPKUCSCDCA
【摘要】 可以稳定表达治疗基因而无明显不良反应的重组腺相关病毒(rAAV)载体被认为是最有发展前号的基因治疗载体.但如何建立可以有效去除rAAV载体内具有潜在致病危害的杂质、产品质量符合临床使用要求的纯化工艺是研究人员面临的巨大挑战.其中针对载体相关...
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【中文期刊】 胡立中 李靖 等 《中国医院药学杂志》 2024年44卷7期 853-858页ISTICPKUCA
【摘要】 基因治疗在恶性肿瘤、感染性疾病、自身免疫性疾病、罕见病等重大难治性疾病的治疗中表现出巨大潜力.基因递送载体是基因治疗能否成功实施的关键所在,聚乙烯亚胺(PEI)是一种被广泛研究的阳离子基因递送载体,在不同细胞系和转染条件下均展现出稳定高效的...
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【中文期刊】 习必鑫 胡群 等 《临床儿科杂志》 2023年41卷2期 156-160页ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 范可尼贫血是一种罕见的单基因缺陷疾病,以进行性骨髓造血功能衰竭为主要特征.异基因造血干细胞移植是范可尼贫血最主要的治疗方式,但是移植相关并发症的发病率和致死率较高,严重影响患儿的生活质量.近30年来,随着医学的进步与发展,基因治疗有望成为治...
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【中文期刊】 李泰明 许麒麟 等 《生物技术通报》 2016年32卷5期 246-254页ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 旨在比较AAV-ITR基因表达微载体及其单体在小鼠不同部位的表达差异，将相同拷贝数的AAV-ITR基因表达微载体和pUC57-minivector-EGFP分别转入小鼠脑组织，另外将相同拷贝数的AAV-ITR基因表达微载体单体，AAV-IT...
【关键词】 基因治疗；基因表达微载体；腺相关病毒(AAV)；
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【中文期刊】 殷子斐 王丽娜 等 《生物技术通报》 2015年9期 49-59页ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 重组型腺相关病毒（recombinant adeno-associated virus，rAAV）载体是目前基因治疗研究中常用的、非常有前景的载体之一。欧洲第一个批准上市的基因治疗药物正是基于rAAV。然而，rAAV的转导效率相对有限，导致...
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【中文期刊】 李泰明 潘俊杰 等 《生物工程学报》 2015年31卷8期 1230-1238页MEDLINEISTICPKUCSCDCA
【摘要】 AAV-ITR基因表达微载体是只含有腺相关病毒(Adeno-associated virus,AAV)倒置末端重复序列(Inverted terminal repeats,ITR)、基因表达顺式元件和目的基因,而不合有其他外源DNA序列的双...
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【中文期刊】 占申标 唐明青 等 《生物技术通报》 2015年12期 63-69页ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 重组腺相关病毒（rAAV）作为唯一一种通过欧盟FDA认证的基因治疗载体，具有宿主范围广、转染效率高、非致病性、免疫原性低、能够长期表达外源基因的优点。随着以rAAV基因治疗临床试验的深入与扩大，传统rAAV包装系统产能不足的缺点逐渐凸显出来...
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【中文期刊】 焦兰 唐明青 等 《微生物学通报》 2014年41卷2期 358-366页ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 重组腺相关病毒(rAAV)载体被认为是最有希望的临床应用基因治疗载体之一.rAAV载体基因传递的有效性与病毒衣壳蛋白的免疫原性之间的矛盾是制约该类基因药物开发的关键难题,提高其表达效率是rAAV载体研发的主攻方向之一.研究发现,紫外线、γ射...
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