检索历史 清除

【中文期刊】 Tomomi Tanaka Hyung-Lok Chung  《中国神经再生研究（英文版）》 2025年20卷1期 21-28页 SCIMEDLINEISTICCSCDCABP

【摘要】 Rare neurological diseases,while individually are rare,collectively impact millions globally,leading to diverse and ofte...

【关键词】 ACOX1； Drosophila melanogaster； glia；

【中文期刊】 韦余达 李爽  等 《遗传》 2015年10期 983-991页 MEDLINEISTICPKUCSCDCABP

【摘要】 精准医疗强调针对不同个体定制个性化治疗方案，其推行需要精准疾病模型的建立。人类干细胞因其具有多能性而成为体外不同类型的成体细胞和器官小体的潜在来源，其强增殖能力保证了充足原材料用于科研分析和大规模药物筛选。基因组编辑技术(尤其是CRISPR...

【关键词】 CRISPR/Cas9技术； 人多能干细胞； 人成体干细胞；

【中文期刊】 刘晖  《医学与哲学》 2014年23期 43-44,66页 ISTICPKU

【摘要】 医学人文与信息技术结合是时代的趋势，是多元文化的彰显，也是社会走向更加开放进步的体现。目前，我国罕见病救助机制尚不完善。通过关注互联网自治组织罕见病群体社交现状，认知罕见病网络社群顺利发展要遵循的医学伦理规范，这将对卫生事业改革、医疗技术发...

【关键词】 罕见病； 网络社群； 人文精神；

【中文期刊】 张路 李剑  《国际药学研究杂志》 2017年44卷2期 162-166页 ISTICCA

【摘要】 Castleman病(CD)是一种罕见的淋巴增生性疾病,临床上分为单中心型(UCD)和多中心型(MCD).UCD病情较轻,治疗主要依靠手术,预后较好;MCD多有全身症状,迄今尚缺乏标准的治疗方案,5年死亡率高达35％.过去,MCD的治疗方法...

【关键词】 多中心型Castleman病； 罕见病； 治疗；

【中文期刊】 谷景亮 鲁艳芹  等 《卫生软科学》 2013年4期 193-195页 ISTIC

【摘要】 笔者从人文视角描述了我国罕见病发展现状,从立法保障患者权益、建立资源共享推动创新、医疗诊治满足医疗卫生服务需要、政府调控实现药物可及、建立人文关怀和心理疏导机制等方面提出我国罕见病政策立法建议,对推动我国罕见病政策制定,实现患者公平就医具有...

【关键词】 人文视角； 罕见病； 罕见病政策；

【中文期刊】 翟晓文  《中华实用儿科临床杂志》 2016年31卷15期 1135-1139页 ISTICPKUCSCDCA

【摘要】 罕见病虽发病率低,但症状严重,危害性大.多数罕见病无法治疗,极少数患者可通过造血干细胞移植(HSCT)获得根治.脐血干细胞移植(UCBT)有免疫原性低、人类白细胞抗原(HLA)相合程度要求稍低、移植物抗宿主反应发生率低等优点,更适合低体质量...

【关键词】 罕见病； 脐血干细胞移植； 免疫缺陷病；

【中文期刊】 谷景亮 鲁艳芹  等 《卫生软科学》 2013年7期 393-396页 ISTIC

【摘要】 对国外罕见病药物政策发展现状进行分析。描述了各国的罕见病药物政策发展现状。通过对比发现差异并总结罕见病药物制度的实施对罕见病领域的研究和人类健康事业发展产生的影响，也为各国罕见病的政策制定及公共卫生事业发展提供参考。

【关键词】 罕见病； 孤儿药； 药物政策；