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【外文期刊】 Adair, Jennifer E. ; Chandrasekaran, Devikha ; 等 《Haematologica》 2018年103卷11期 1806-1814页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Symonds, Geoff ; Bartlett, Jeffrey S. ; 等 《AIDS patient care and STDs》 2016年30卷12期 545-550页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Walter, Roland B. ; Humbert, Olivier ; 等 《Blood: The Journal of the American Society of Hematology》 2018年Novel Treatment Appr期 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Rajawat, Yogendra S. ; Humbert, Olivier ; 等 《Human gene therapy》 2021年32卷1/2期 113-127页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 hematopoietic stem cells; severe combined immunodeficiency; SCID-X1;
【外文期刊】 Johnston, Christine ; Harrington, Robert ; 等 《Biology of blood and marrow transplantation: journal of the American Society for Blood and Marrow Transplantation》 2016年22卷1期 149-156页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 Human immunodeficiency virus; Antiretroviral therapy; Hematopoietic cell transplant;
【外文期刊】 Cowan, Morton J. ; Kiem, Hans-Peter ; 《Molecular therapy: the journal of the American Society of Gene Therapy》 2016年24卷11期 1892-1894页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Stone, Daniel ; Kenkel, Elizabeth J. ; 等 《Human gene therapy》 2021年32卷1/2期 96-112页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 immunosupression; rapamycin; AAV;
【外文期刊】 Hay, Kevin A. ; Gauthier, Jordan ; 等 《Blood: The Journal of the American Society of Hematology》 2019年133卷15期 1652-1663页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Adair, Jennifer E. ; Sevilla, Julian ; 等 《Current gene therapy》 2016年16卷5期 338-348页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 Fanconi anemia; Clinical trials; Gene therapy;
【外文期刊】 Twigg, Homer L. ; Crystal, Ronald ; 等 《AIDS Research and Human Retroviruses》 2017年33卷9期 889-897页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 HIV; AIDS pathogenesis; HIV epidemiology;
【外文期刊】 Thakar, Monica S. ; Bonfim, Carmem ; 等 《Pediatric blood & cancer.》 2014年61卷Suppl.1期 S100-S100页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Hirayama, Alexandre V. ; Gauthier, Jordan ; 等 《Blood: The Journal of the American Society of Hematology》 2018年Novel Treatment Appr期 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 El-Kharrag, Rkia ; Berckmueller, Kurt E. ; 等 2022年30卷6期 2186-2198页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 NONVIRAL DELIVERY; VECTORS; LESSONS;
【外文期刊】 Ullah, Amirah ; Dross, Sandra ; 等 《Journal of medical primatology》 2022年51卷5期 319-319页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Hirayama, Alexandre V. ; Gauthier, Jordan ; 等 《Blood: The Journal of the American Society of Hematology》 2019年133卷17期 1876-1887页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Peterson, Christopher W. ; Wang, Jianbin ; 等 《Blood: The Journal of the American Society of Hematology》 2016年127卷20期 2416-2426页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Peterson, Christopher W. ; Benne, Clarisse ; 等 《Journal of medical primatology》 2017年46卷4期 194-194页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Jenkins, Christopher L. ; Bagarazzi, Mark L. ; 等 《Molecular therapy: the journal of the American Society of Gene Therapy》 2016年24卷7期 1173-1177页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Godwin, Colin D. ; Laszlo, George S. ; 等 《Leukemia: Official journal of the Leukemia Society of America, Leukemia Research Fund, U.K》 2020年34卷9期 2479-2483页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Gauthier, Jordan ; Bezerra, Evandro D. ; 等 《Blood: The Journal of the American Society of Hematology》 2021年137卷3期 323-335页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Li, Chang ; Anderson, Anna Kate ; 等 《Molecular therapy: the journal of the American Society of Gene Therapy》 2023年31卷4期 1059-1073页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Ozog, Stosh ; Timberlake, Nina D. ; 等 《Blood: The Journal of the American Society of Hematology》 2019年134卷16期 1298-1311页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Humbert, Olivier ; Radtke, Stefan ; 等 《Blood: The Journal of the American Society of Hematology》 2018年Novel Treatment Appr期 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Radtke, Stefan ; Kiem, Hans-Peter ; 《Blood: The Journal of the American Society of Hematology》 2020年135卷15期 1192-1193页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Ziegler, Carly G. K. ; Allon, Samuel J. ; 等 《Cell》 2020年181卷5期 1016-+页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 ANGIOTENSIN-CONVERTING ENZYME-2; SARS CORONAVIRUS; I INTERFERONS;
【外文期刊】 Younan, Patrick M. ; Peterson, Christopher W. ; 等 《Molecular therapy: the journal of the American Society of Gene Therapy》 2015年23卷5期 943-951页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Bonfim, Carmem ; Ribeiro, Lisandro ; 等 《Biology of blood and marrow transplantation: journal of the American Society for Blood and Marrow Transplantation》 2017年23卷2期 310-317页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 Haploidentical; Inherited bone marrow failure syndromes; Fanconi anemia;
【外文期刊】 Radtke, Stefan ; Chan, Yan-Yi ; 等 《Experimental Hematology: Official Publication of the International Society for Experimental Hematology》 2019年70卷 31-41页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Chandrasekaran, Devikha ; Nakamoto, Betty ; 等 《Human gene therapy》 2014年25卷12期 1013-1022页 SCISCIEMEDLINE