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            1. Targeting of Hematologic Malignancies with PTC299, A Novel Potent Inhibitor of Dihydroorotate Dehydrogenase with Favorable Pharmaceutical Properties. oa

            【外文期刊】 Liangxian,Cao ; Marla,Weetall ; 等 《Molecular cancer therapeutics》 2019年18卷1期 3-16页 SCIMEDLINECABP

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            2. The minor gentamicin complex component, X2, is a potent premature stop codon readthrough molecule with therapeutic potential. oa

            【外文期刊】 Westley J,Friesen ; Briana,Johnson ; 等 《PloS one》 2018年13卷10期 e0206158页 SCIMEDLINECABP

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            3. Efficacy of the novel tubulin polymerization inhibitor PTC-028 for myelodysplastic syndrome. oa

            【外文期刊】 Cheng,Zhong ; Kensuke,Kayamori ; 等 《Cancer science》 2020年111卷12期 4336-4347页 SCIMEDLINECABP

            【关键词】 DNA hypomethylating agents; Myelodysplastic syndrome; Tubulin polymerization inhibitor;

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            4. Discovery and Optimization of Indolyl-Containing 4-Hydroxy-2-Pyridone Type II DNA Topoisomerase Inhibitors Active against Multidrug Resistant Gram-negative Bacteria. oa

            【外文期刊】 Aleksey I,Gerasyuto ; Michael A,Arnold ; 等 《Journal of medicinal chemistry》 2018年61卷10期 4456-4475页 SCIMEDLINECABP

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            5. Discovery of Novel Small Molecule Inhibitors of VEGF Expression in Tumor Cells Using a Cell-Based High Throughput Screening Platform. oa

            【外文期刊】 Liangxian,Cao ; Marla,Weetall ; 等 《PloS one》 2016年11卷12期 e0168366页 SCIMEDLINECABP

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            6. Correction to Discovery and Optimization of Indolyl-Containing 4-Hydroxy-2-pyridone Type II DNA Topoisomerase Inhibitors Active against Multidrug Resistant Gram-Negative Bacteria. oa

            【外文期刊】 Aleksey I,Gerasyuto ; Michael A,Arnold ; 等 《Journal of medicinal chemistry》 2018年61卷20期 9394页 SCIMEDLINECABP

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            7. Preclinical studies of gene replacement therapy for CDKL5 deficiency disorder. oa

            【外文期刊】 Gregory,Voronin ; Jana,Narasimhan ; 等 《Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy》 2024年32卷10期 3331-3345页 SCIMEDLINECABP

            【关键词】 AAV9; CDD; CDKL5;

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            8. Pharmacokinetics, pharmacodynamics, and efficacy of a small-molecule SMN2 splicing modifier in mouse models of spinal muscular atrophy. oa

            【外文期刊】 Xin,Zhao ; Zhihua,Feng ; 等 《Human molecular genetics》 2016年25卷10期 1885-1899页 SCIMEDLINECABP

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            9. Preclinical and Early Clinical Development of PTC596, a Novel Small-Molecule Tubulin-Binding Agent. oa

            【外文期刊】 Finith,Jernigan ; Arthur,Branstrom ; 等 《Molecular cancer therapeutics》 2021年20卷10期 1846-1857页 SCIMEDLINECABP

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            10. The nucleoside analog clitocine is a potent and efficacious readthrough agent. oa

            【外文期刊】 Westley J,Friesen ; Christopher R,Trotta ; 等 《RNA (New York, N.Y.)》 2017年23卷4期 567-577页 SCIMEDLINECABP

            【关键词】 clitocine; nonsense suppression; nucleoside analog;

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