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【外文期刊】 Paolo,Ventura ; Eliane,Sardh ; 等 《Expert review of gastroenterology & hepatology》 2022年16卷9期 879-894页 SCIMEDLINECA
【关键词】 Acute hepatic porphyria (AHP); acute intermittent porphyria (AIP); givosiran;
【外文期刊】 Ilja,Kubisch ; Nils,Wohmann ; 等 《Journal of clinical medicine》 2024年13卷22期
【外文期刊】 Andrea,Ricci ; Matteo,Marcacci ; 等 《European journal of internal medicine》 2021年92卷 121-123页 SCIMEDLINE
【关键词】 ALAS1 siRNAm; Acute porphyrias; Givosiran;
【外文期刊】 Sagar,Agarwal ; Bahru,Habtemarium ; 等 《JIMD reports》 2021年57卷1期 85-93页
【关键词】 ALN‐AS1; acute hepatic porphyria (AHP); acute intermittent porphyria (AIP);
【外文期刊】 Inder,Sehgal ; Kevin,Eells ; 等 《Pharmacy (Basel, Switzerland)》 2024年12卷2期
【关键词】 Medicaid; givosiran; inclisiran;
【外文期刊】 Priyansh,Patel ; Sidharth,Midha ; 等 《Cureus》 2023年15卷6期 e40585页
【关键词】 acute porphyria management; givosiran; porphyria and disability;
【外文期刊】 Isabelle,Redonnet-Vernhet ; Patrick,Mercié ; 等 《Molecular genetics and metabolism reports》 2024年39卷 101076页
【关键词】 Acute hepatic porphyria; Acute intermittent porphyria; CBS deficiency;
【外文期刊】 A,Honor ; S R,Rudnick ; 等 《Drugs of today (Barcelona, Spain : 1998)》 2021年57卷1期 47-59页
【关键词】 5- (or δ)-aminolevulinic acid synthase 1 (ALAS1) expression inhibitors; Acute hepatic porphyria; Givosiran;
【外文期刊】 Ahmed Khaled,Abosalha ; Jacqueline,Boyajian ; 等 《Expert review of clinical pharmacology》 2022年15卷11期 1327-1341页 SCIMEDLINECA
【关键词】 Small interfering RNA (siRNA); bioavailability; bioconjugation;
【外文期刊】 Tim,Steinberg ; Mustafa,Kilic ; 等 《Journal of the neurological sciences》 2021年422卷 117334页 SCIMEDLINEBP
【关键词】 Acute axonal neuropathy; Acute intermittent porphyria; Cerebral vasospasm;
【外文期刊】 Miguel,Oliveira Santos ; Miguel,Leal Rato ; 《Journal of the neurological sciences》 2021年428卷 117605页 SCIMEDLINEBP
【关键词】 Acute hepatic porphyria; Cerebrovascular disorders; Epilepsy;
【外文期刊】 Lanlan,Zhao ; Xinyang,Wang ; 等 《Intractable & rare diseases research》 2020年9卷4期 205-216页
【关键词】 acute intermittent porphyria; carbohydrate loading; givosiran (siRNA);
【外文期刊】 Nobuaki,Ozaki ; Yuri,Hayashi ; 等 《Internal medicine (Tokyo, Japan)》 2024年63卷21期 2961-2964页 SCIMEDLINEBP
【关键词】 givosiran; hereditary coproporphyria; porphobilinogen;
【外文期刊】 Angelika L,Erwin ; Manisha,Balwani ; 《Diagnostics (Basel, Switzerland)》 2021年11卷10期
【关键词】 MT-7117; acute porphyria; afamelanotide;
【外文期刊】 P,Vervaeke ; S E,Borgos ; 等 《Advanced drug delivery reviews》 2022年184卷 114236页 SCIMEDLINECABP
【关键词】 BLI; Biodistribution; Comirnatmy;
【外文期刊】 Andrea,Ricci ; Claudio Carmine,Guida ; 等 《Diagnostics (Basel, Switzerland)》 2021年11卷12期
【关键词】 aminolevulinic acid; chronic kidney disease; givosiran;
【外文期刊】 Matteo,Marcacci ; Andrea,Ricci ; 等 《Orphanet journal of rare diseases》 2022年17卷1期 160页 SCIMEDLINEBP
【关键词】 Abdominal pain; Acute hepatic porphyria; Aminolaevulinic acid;
【外文期刊】 Samuel B,Rudnick ; Nicole E,West ; 等 《Cureus》 2024年16卷11期 e74784页
【关键词】 acute hepatic porphyria; acute intermittent porphyria; givosiran;
【外文期刊】 Margaret,Upchurch ; Jonathan P,Donnelly ; 等 《Cureus》 2022年14卷1期 e21586页
【关键词】 acute flaccid paralysis; covid-19; givosiran;
【外文期刊】 Danah,Al Shaer ; Othman,Al Musaimi ; 等 《Pharmaceuticals (Basel, Switzerland)》 2020年13卷3期 SCIMEDLINE
【关键词】 68Ga-DOTATOC; DOTATOC; afamelanotide;
【外文期刊】 M,Garrido Montes ; R,Pertusa Mataix ; 等 《Revista clinica espanola》 2024年224卷10期 664-669页
【关键词】 Acute crisis porphyria; Crisis aguda porfiria; Givosiran;
【外文期刊】 Claudio Carmine,Guida ; Maria,Nardella ; 等 《Molecular genetics and metabolism reports》 2024年40卷 101111页
【关键词】 Acute hepatic porphyria; Acute intermittent porphyria; Givosiran;
【外文期刊】 Paulo Victor Sgobbi,Souza ; Gliciane,Afonso ; 等 《Orphanet journal of rare diseases》 2023年18卷1期 49页 SCIMEDLINEBP
【关键词】 Acute hepatic porphyria; Aminolevulinic acid; Givosiran;
【外文期刊】 Petro E,Petrides ; 《Diagnostics (Basel, Switzerland)》 2022年12卷7期
【关键词】 5-ALA; acute intermittent porphyria; givosiran;
【外文期刊】 Antoine,Poli ; Caroline,Schmitt ; 等 《Molecular genetics and metabolism》 2022年135卷3期 206-214页 SCIMEDLINECABP
【关键词】 Acute intermittent porphyria; Givosiran; Homocysteine;
【外文期刊】 Erica,Graff ; Karl E,Anderson ; 等 《Frontiers in genetics》 2022年13卷 867856页
【关键词】 5-aminolevulinic acid dehydratase; 5-aminolevulinic acid dehydratase deficiency porphyria; 5-aminolevulinic acid synthase;

【外文期刊】 Bruce,Wang ; Paolo,Ventura ; 等 《Orphanet journal of rare diseases》 2022年17卷1期 327页 SCIMEDLINEBP
【关键词】 Acute hepatic porphyria; Chronic symptoms; Disease burden;
【外文期刊】 Jordi,To-Figueras ; Robin,Wijngaard ; 等 《Journal of inherited metabolic disease》 2021年44卷4期 961-971页 SCIMEDLINEBP
【关键词】 acute intermittent porphyria; cystathione-beta-synthase; givosiran;
【外文期刊】 Mark A,Keibler ; Gautham V,Sridharan ; 等 《JIMD reports》 2024年65卷4期 262-271页
【关键词】 Acute hepatic porphyria (AHP); cystathionine β‐synthase (CBS); givosiran;
【外文期刊】 Samira,Massachi ; Josh,Epstein ; 等 《Journal of medical economics》 2020年23卷12期 1441-1449页 SCIMEDLINE