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【外文期刊】 Natalie F,Miller ; Lindsay N,Alfano ; 等 《Pediatric neurology》 2020年113卷 15-20页 SCIMEDLINE
【关键词】 100m; Duchenne muscular dystrophy; NSAA;
【外文期刊】 Jerry R,Mendell ; Zarife,Sahenk ; 等 《JAMA neurology》 2020年77卷9期 1122-1131页
【外文期刊】 Samiah,Al-Zaidy ; A Simon,Pickard ; 等 《Pediatric pulmonology》 2019年54卷2期 179-185页 SCIMEDLINE
【关键词】 AVXS-101; SMA1; gene replacement;
【外文期刊】 Jerry R,Mendell ; Navid,Khan ; 等 《Journal of neuromuscular diseases》 2021年8卷4期 469-479页
【关键词】 6-minute walk test; Duchenne; Duchenne muscular dystrophy;
【外文期刊】 Anne M,Connolly ; Julaine M,Florence ; 等 《Muscle & nerve》 2016年54卷4期 681-9页 SCIMEDLINEBP
【关键词】 Brooke Scale; Duchenne muscular dystrophy; Egen Klassifikation Scale;
【外文期刊】 Jerry R,Mendell ; Zarife,Sahenk ; 等 《Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy》 2015年23卷1期 192-201页 SCIMEDLINECABP
【外文期刊】 Linda Pax,Lowes ; Corinne M,Le Reun ; 等 《Developmental medicine and child neurology》 SCIMEDLINEBP
【外文期刊】 Anne M,Connolly ; Elizabeth C,Malkus ; 等 《Muscle & nerve》 2015年51卷4期 522-32页 SCIMEDLINEBP
【关键词】 Duchenne muscular dystrophy; corticosteroids; non-ambulatory;
【外文期刊】 Kendrea L,Focht Garand ; Georgia A,Malandraki ; 等 《Clinical and experimental rheumatology》 2023年41卷2期 399页 SCIMEDLINE
【外文期刊】 Lindsay N,Alfano ; Kendrea L,Focht Garand ; 等 《Clinical and experimental rheumatology》 2022年40卷2期 404-413页 SCIMEDLINE
【外文期刊】 Jerry R,Mendell ; Samiah,Al-Zaidy ; 等 《The New England journal of medicine》 2017年377卷18期 1713-1722页 SCIMEDLINECABP
【外文期刊】 Tina,Duong ; Kristin J,Krosschell ; 等 《Frontiers in genetics》 2021年12卷 735936页
【关键词】 clinical evaluation education; clinical outcomes assessment; clinical trial readiness;
【外文期刊】 Bhaskar,Roy ; Matteo,Lucchini ; 等 《Clinical and experimental rheumatology》 2023年41卷2期 370-378页 SCIMEDLINE
【外文期刊】 Jerry R,Mendell ; Zarife,Sahenk ; 等 《Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy》 2017年25卷4期 870-879页 SCIMEDLINECABP
【外文期刊】 Linda P,Lowes ; Warren D,Lo ; 等 《Physical & occupational therapy in pediatrics》 2014年34卷1期 25-9页 SCIMEDLINE
【外文期刊】 Lindsay N,Alfano ; Natalie F,Miller ; 等 《Developmental medicine and child neurology》 2020年62卷3期 303-309页 SCIMEDLINEBP
【外文期刊】 Valerie,Williams ; Theresa,Coles ; 等 《Muscle & nerve》 2016年54卷4期 658-65页 SCIMEDLINEBP
【关键词】 patient-reported outcomes; physical functioning; psychometric evaluation;
【外文期刊】 Lindsay N,Alfano ; Han,Yin ; 等 《Muscle & nerve》 2017年55卷4期 526-531页 SCIMEDLINEBP
【关键词】 disease progression; function; logistic model;
【外文期刊】 Deborah C,Beidel ; Patricia A,Rao ; 等 《Behaviour research and therapy》 2010年48卷10期 992-1001页 MEDLINEBP
【外文期刊】 Jerry R,Mendell ; Samiah A,Al-Zaidy ; 等 《JAMA neurology》 2021年78卷7期 834-841页
【外文期刊】 Nicolas,Wein ; Lindsay,Alfano ; 等 《Pediatric clinics of North America》 2015年62卷3期 723-42页 SCIMEDLINEBP
【外文期刊】 Linda Pax,Lowes ; Marianne,Mayhan ; 等 《Physical & occupational therapy in pediatrics》 2014年34卷1期 4-21页 SCIMEDLINE
【外文期刊】 Jerry R,Mendell ; Louis G,Chicoine ; 等 《Human gene therapy》 2019年30卷7期 794-801页 SCIMEDLINECABP
【关键词】 alpha-sarcoglycan; gene delivery; isolated limb infusion;
【外文期刊】 Amy,Doody ; Lindsay,Alfano ; 等 《Research square》
【关键词】 Clinical outcome assessments; Clinical trials; Limb girdle muscular dystrophy;
【外文期刊】 Linda P,Lowes ; Lindsay N,Alfano ; 等 《Pediatric neurology》 2019年98卷 39-45页 SCIMEDLINE
【关键词】 AVXS-101; CHOP-INTEND; Gene replacement therapy;
【外文期刊】 Can Ebru,Bekircan-Kurt ; Sharmada,Subramanian ; 等 《Muscle & nerve》 2025年71卷3期 414-421页 SCIMEDLINEBP
【外文期刊】 Lindsay N,Alfano ; Tahseen,Mozaffar ; 《Brain : a journal of neurology》 2021年144卷11期 3288-3290页 SCIMEDLINEBP
【外文期刊】 Deborah C,Beidel ; Candice A,Alfano ; 等 《Journal of anxiety disorders》 2014年28卷8期 908-18页 MEDLINEBP
【关键词】 Exposure therapy; Generalized social anxiety disorder; Social Effectiveness Therapy;
【外文期刊】 Lindsay N,Alfano ; Meredith K,James ; 等 《Neuromuscular disorders : NMD》 2023年33卷4期 339-348页 SCIMEDLINE
【关键词】 Assessment; Care; Clinical outcome;
【外文期刊】 Lindsay N,Alfano ; Megan A,Iammarino ; 等 《Pediatric neurology》 2021年122卷 21-26页 SCIMEDLINE
【关键词】 Function; Natural history; Neuromuscular GRO;
【外文期刊】 Lindsay N,Alfano ; Meredith K,James ; 等 《Annals of clinical and translational neurology》 2025年12卷2期 332-344页
【外文期刊】 Anne M,Connolly ; Craig M,Zaidman ; 等 《Muscle & nerve》 2019年59卷6期 650-657页 SCIMEDLINEBP
【关键词】 Bayley-III Scales of Infant and Toddler Development; DMD; Duchenne muscular dystrophy;
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