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【外文期刊】 Williams, Valerie ; Coles, Theresa ; 等 《Muscle and Nerve》 2016年54卷4期 658-665页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 patient-reported outcomes; physical functioning; psychometric evaluation;
【外文期刊】 Mendell, Jerry R. ; Goemans, Nathalie ; 等 《Annals of neurology》 2016年79卷2期 257-271页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Mendell, Jerry R. ; Sahenk, Zarife ; 等 《Molecular therapy: the journal of the American Society of Gene Therapy》 2015年23卷1期 192-201页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Jacobs, Marni B. ; James, Meredith K. ; 等 《Annals of neurology》 2021年89卷5期 967-978页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Miller, Natalie F. ; Alfano, Lindsay N. ; 等 《Pediatric neurology》 2020年113卷 15-20页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 Duchenne muscular dystrophy; Outcome measures; Natural history;
【外文期刊】 Waldrop, Megan A. ; Karingada, Cassandra ; 等 《Pediatrics: Official Publication of the American Academy of Pediatrics》 2020年146卷3期 e20200729-e20200729页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Al-Zaidy, Samiah ; Pickard, A. Simon ; 等 《Pediatric Pulmonology》 2019年54卷2期 179-185页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 AVXS-101; gene therapy; gene replacement;
【外文期刊】 Beidel, Deborah C. ; Alfano, Candice A. ; 等 《Journal of anxiety disorders》 2014年28卷8期 908-918页
【关键词】 Generalized social anxiety disorder; Exposure therapy; Social skills training;
【外文期刊】 Dowling, James J. ; Mueller-Felber, Wolfgang ; 等 2022年9卷4期 503-516页
【关键词】 X-linked myotubular myopathy; centronuclear myopathy; neuromuscular diseases;
【外文期刊】 Demuro, Carla ; Lewis, Sandy ; 等 《Muscle and Nerve》 2016年54卷4期 653-657页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 development; patient-reported outcomes; physical functioning;
【外文期刊】 Connolly, Anne M. ; Zaidman, Craig M. ; 等 《Muscle and Nerve》 2019年59卷6期 650-657页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 Bayley-III Scales of Infant and Toddler Development; DMD; Duchenne muscular dystrophy;
【外文期刊】 Al-Zaidy, Samiah A. ; Kolb, Stephen J. ; 等 《Journal of neuromuscular diseases.》 2019年6卷3期 307-317页
【关键词】 Gene therapy; spinal muscular atrophy; natural history;
【外文期刊】 Mendell, Jerry R. ; Al-Zaidy, Samiah ; 等 《The journal of gene medicine》 2018年20卷1期 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Schiava, Marianela ; Ikenaga, Chiseko ; 等 《Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry》 2022年93卷10期 1099-1111页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 MUSCLE DISEASE; GENETICS; MYOPATHY;
【外文期刊】 Alfano, Lindsay N. ; Iammarino, Megan A. ; 等 2021年122卷 21-26页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Kevin M,Flanigan ; Megan A,Waldrop ; 等 《European journal of human genetics : EJHG》 2023年31卷6期 663-673页 SCIMEDLINEBP
【外文期刊】 Amy,Doody ; Lindsay,Alfano ; 等 《BMC neurology》 2024年24卷1期 96页 SCIMEDLINE
【关键词】 Clinical outcome assessments; Clinical trials; Limb girdle muscular dystrophy;
【外文期刊】 Natalie F,Reash ; Meredith K,James ; 等 《Muscle & nerve》 2022年66卷2期 159-166页 SCIMEDLINEBP
【关键词】 dysferlinopathy; handheld dynamometry; limb girdle muscular dystrophy;
【外文期刊】 Anna G,Mayhew ; Meredith K,James ; 等 《Frontiers in neurology》 2022年13卷 828525页
【外文期刊】 James J,Dowling ; Wolfgang,Müller-Felber ; 等 《Journal of neuromuscular diseases》 2022年9卷4期 503-516页
【关键词】 X-linked myotubular myopathy; centronuclear myopathy; mechanical;
【外文期刊】 Jerry R,Mendell ; Zarife,Sahenk ; 等 《Muscle & nerve》 2024年69卷1期 93-98页 SCIMEDLINEBP
【关键词】 Duchenne muscular dystrophy; delandistrogene moxeparvovec; dystrophin;
【外文期刊】 Anne M,Connolly ; Julaine M,Florence ; 等 《Neuromuscular disorders : NMD》 2013年23卷7期 529-39页 SCIMEDLINE
【外文期刊】 Lindsay N,Alfano ; Natalie F,Miller ; 等 《Neuromuscular disorders : NMD》 2017年27卷5期 452-457页 SCIMEDLINE
【关键词】 100 meter timed test; Duchenne muscular dystrophy; Function;
【外文期刊】 Anna G,Mayhew ; Dionne,Moat ; 等 《Neuromuscular disorders : NMD》 2022年32卷6期 460-467页 SCIMEDLINE
【关键词】 Motor performance; NSAA; Steroid naive;
【外文期刊】 Marianela,Schiava ; Chiseko,Ikenaga ; 等 《Neurology. Genetics》 2023年9卷5期 e200093页
【外文期刊】 Stephanie,Hunn ; Lindsay,Alfano ; 等 《Neuromuscular disorders : NMD》 2023年33卷8期 643-650页 SCIMEDLINE
【关键词】 Functional dexterity test; Grip strength; Hand weakness;
【外文期刊】 Kristin J,Krosschell ; Michael,Bosch ; 等 《Journal of neuromuscular diseases》 2018年5卷4期 509-521页
【关键词】 AIMS; CHOP-INTEND; NeuroNEXT;
【外文期刊】 Lindsay,Scharfstein ; Candice,Alfano ; 等 《Child psychiatry and human development》 2011年42卷6期 712-23页 MEDLINEBP
【外文期刊】 Jerry R,Mendell ; Louise R,Rodino-Klapac ; 等 《Annals of neurology》 2013年74卷5期 637-47页 SCIMEDLINEBP
【外文期刊】 Jerry R,Mendell ; Perry B,Shieh ; 等 《Frontiers in cell and developmental biology》 2023年11卷 1167762页
【关键词】 AAVrh74; Duchenne muscular dystrophy; SRP-9001;
【外文期刊】 Samiah A,Al-Zaidy ; Stephen J,Kolb ; 等 《Journal of neuromuscular diseases》 2019年6卷3期 307-317页
【关键词】 Gene therapy; natural history; neuromuscular diseases;
【外文期刊】 Holly,Borland ; Ursula,Moore ; 等 《Neuromuscular disorders : NMD》 2024年43卷 20-28页 SCIMEDLINE
【关键词】 Dysferlin; Forced vital capacity; Limb girdle muscular dystrophy;
【外文期刊】 Kevin A,Strauss ; Vincent J,Carson ; 等 《Annals of clinical and translational neurology》 2023年10卷11期 1972-1984页
【外文期刊】 Linda P,Lowes ; Lindsay N,Alfano ; 等 《Muscle & nerve》 2015年52卷3期 356-62页 SCIMEDLINEBP
【关键词】 Kinect; muscular dystrophy; outcome assessment;
【外文期刊】 Meredith K,James ; Kristy,Rose ; 等 《Frontiers in genetics》 2021年12卷 735538页
【关键词】 COVID-19; clinical outcome assessment (COA); clinical trials;
【外文期刊】 Marni B,Jacobs ; Meredoith K,James ; 等 《Annals of neurology》 2021年89卷5期 967-978页 SCIMEDLINEBP
【外文期刊】 Megan A,Waldrop ; Shannon,Chagat ; 等 《Neuromuscular disorders : NMD》 2024年34卷 41-48页 SCIMEDLINE
【关键词】 Gene therapy; Onasemnogene abeparvovec; Spinal muscular atrophy;
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