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【中文期刊】 余洋溢 宋卓悦  等 《中国组织工程研究》 2025年29卷17期 3537-3547页 ISTICPKUCA

【摘要】 背景:近年来,腺相关病毒(Adeno-associated virus,AAV)基因治疗已被证明是治疗骨关节炎的可靠和安全的方法.然而,鉴于骨关节炎发病机制的复杂性,单一基因操作治疗骨关节炎可能不能产生令人满意的效果.先前的研究表明,核转录...

【关键词】 骨关节炎； 腺相关病毒； 骨形态发生蛋白4；

【中文期刊】 吴海燕 陈国江  《中国药理学与毒理学杂志》 2024年38卷2期 153-160页 ISTICPKUCA

【摘要】 埃博拉病毒属丝状病毒科,具有高传染性,能引起人类和灵长类动物出现严重出血热等症状,病死率高达90%.Niemann-Pick C1(NPC1)蛋白是埃博拉病毒感染过程中表达于宿主细胞内体膜上的一个重要受体,其与埃博拉病毒被组织蛋白酶裂解的糖...

【关键词】 埃博拉病毒； Niemann-Pick C1蛋白； 小分子抑制剂；

【中文期刊】 张燕媚 赵晓东  等 《中国新药杂志》 2024年33卷24期 2568-2574页 ISTICPKUCSCDCA

【摘要】 利用腺相关病毒(adeno-associated virus,AAV)载体的基因治疗在过去10年间取得了巨大进展,并已实现了某些罕见遗传性疾病的治疗.然而,针对AAV衣壳抗原或转基因产物的免疫反应仍阻碍其进展.本文描述了AAV载体的结构特点...

【关键词】 腺相关病毒载体； 基因治疗； 作用机制；

【中文期刊】 张静烨 卓阳  等 《中国新药杂志》 2024年33卷24期 2562-2567页 ISTICPKUCSCDCA

【摘要】 腺相关病毒(adeno-associated virus,AAV)载体具有整合风险低、外源基因表达持久等优势,是目前体内基因治疗产品中应用最广泛的载体.目前,美国与欧盟已上市体内基因治疗产品中有6款为AAV载体类产品,是数量最多的产品类型....

【关键词】 体内基因治疗产品； 腺相关病毒载体； 不良反应；

【中文期刊】 魏鼎 白心悦  等 《中华耳科学杂志》 2024年22卷5期 861-867页 ISTICPKUCSCD

【摘要】 据世界卫生组织2021年报道,50％以上先天性听力损失是由遗传性因素变异引起的.临床上用于提高耳聋患者听力的几种主要方式(如佩戴助听器、植入人工耳蜗)都有一定局限性.近年来,重组腺相关病毒(recombination adeno-assoc...

【关键词】 遗传性耳聋； 重组腺相关病毒； 双重重组腺相关病毒；

【中文期刊】 翟杨 苏子璇  等 《华中科技大学学报（医学版）》 2024年53卷3期 414-419页 ISTICPKUCSCDCA

【摘要】 遗传性视网膜疾病是多种先天性视网膜神经退行性疾病的总称,临床上以夜盲、进行性视野缩小、视力下降甚至失明为特点,具有多种遗传形式.由于其病变的根源在于基因突变,通过基因治疗,即利用外源性核苷酸替换或沉默基因缺陷细胞内的致病基因,使细胞表达正确...

【关键词】 遗传性视网膜疾病； 视网膜基因治疗； 基因递送系统；

【中文期刊】 赵毅 闫洪伟  等 《中国美容医学》 2024年33卷2期 60-63,97页 ISTICCA

【摘要】 目的:观察术前注射腺病毒介导的肝细胞生长因子/血管内皮生长因子165(Ad-HGF/VEGF165)对大鼠超比例随意皮瓣成活的影响和其机制的初步研究.方法:大鼠背部设计超比例随意皮瓣模型,将其随机分为Ad-HGF/VEGF165组、Ad-V...

【关键词】 超比例随意皮瓣； 基因治疗； 腺病毒；

【中文期刊】 张欣雨 王丹  等 《癌症进展》 2024年22卷6期 581-585,618页 ISTIC

【摘要】 白细胞介素-2(IL-2)是最早发现且研究较为深入的细胞因子之一,通过与其受体相互作用发挥功能,激活多种信号转导通路,促进免疫细胞生长、活化与增殖;亦可促进其他细胞因子表达,具有显著的抗肿瘤作用.溶瘤病毒可靶向感染和裂解肿瘤细胞,IL-2武...

【关键词】 白细胞介素-2； 抗肿瘤机制； 溶瘤病毒；

【中文期刊】 何丹 夏艳  等 《中国医药导刊》 2024年26卷3期 224-230页 ISTIC

【摘要】 随着生命科学技术的进步,基因治疗因其特异性和精准性等优势已成为新药研发的重点领域.其中,腺相关病毒(adeno-associated virus,AAV)载体是一种应用前景广阔的体内基因治疗载体,也是基因治疗产品载体研究的热点.目前,全球范...

【关键词】 腺相关病毒载体； AAV； 基因治疗；

【中文期刊】 邢丽培 黄丽贞  等 《癌症进展》 2024年22卷15期 1723-1726,1735页 ISTIC

【摘要】 目的 探讨鼠类肉瘤病毒癌基因同源物B(BRAF)、大鼠肉瘤癌基因(RAS)在甲状腺癌中的表达及甲状腺癌患者治疗效果的影响因素.方法 选取78例甲状腺癌患者作为观察组,61例甲状腺良性肿瘤患者作为对照组,采用免疫组化法检测两组患者肿瘤组织中B...

【关键词】 鼠类肉瘤病毒癌基因同源物B； 大鼠肉瘤癌基因； 甲状腺癌；

【中文期刊】 陈一飞 马琳莎  等 《中国医药工业杂志》 2024年55卷8期 1136-1142页 ISTICCSCDCA

【摘要】 重组腺相关病毒是当前体内基因治疗产品中最常用的载体.在其生产中,质粒是重要的起始原材料.质粒的设计与管理直接决定了产品的生物学作用机制、药学性质、有效性与安全性.因此,对质粒及其基因元件性质的理解是该类产品"质量源于设计"的管理基础.文章以...

【关键词】 基因治疗产品； 重组腺相关病毒载体； 质粒；

【中文期刊】 王欣 田超  等 《中国药事》 2024年38卷4期 393-400页 ISTICCA

【摘要】 目的:考察食蟹猴重复给予溶瘤病毒药物HSV-1/hPD-1后的体内毒性,探索安全剂量范围,为后续临床试验提供参考信息.方法:30只食蟹猴随机分成3组,包括溶媒对照组和低、高剂量(1.0×108、4.0× 108pfu)组,每组10只,雌雄各...

【关键词】 溶瘤病毒； 基因治疗； 食蟹猴；

【中文期刊】 刘嘉寅 李丹  等 《中国肿瘤临床与康复》 2024年31卷6期 364-374页 ISTIC

【摘要】 Kirsten大鼠肉瘤病毒癌基因(KRAS)是人类恶性肿瘤中普遍出现的癌基因,但长期以来被定义为不可成药的靶点.KRAS突变型的非小细胞肺癌(NSCLC)是一种高度异质性疾病,KRAS主要功能为调节鸟嘌呤 三 核苷酸磷酸(GTP)和鸟嘌呤二...

【关键词】 癌,非小细胞肺； Kirsten大鼠肉瘤病毒癌基因； 靶向治疗；

【中文期刊】 任建伟 郑昕  等 《罕见病研究》 2024年3卷3期 350-357页

【摘要】 腺相关病毒(AAV)载体是近年来基因治疗领域的研究热点,由于其致病能力弱、免疫原性低、组织特异性强等特点,在基因治疗领域展现出了极大的潜力.AAV载体本质上为具有感染活性的病毒,其安全性和有效性需要新的生物分析技术来评估.目前,相关行业指南...

【关键词】 腺相关病毒； 生物分析； 基因治疗；

【中文期刊】 罗星星 谢小馨  等 《新发传染病电子杂志》 2024年9卷5期 73-77页

【摘要】 本文报道1例艾滋病合并多重感染病例.患者为中年男性AIDS患者,因出现咳嗽、咳痰及发热等症状而前往当地医院就诊,经过HIV初筛及确诊阳性后转入贵阳市公共卫生救治中心.患者经相关检查,初步诊断为AIDS合并肺部感染,经抗菌等治疗后病情并未见好...

【关键词】 艾滋病； 诺卡氏菌病； 铜绿假单胞菌感染；

【中文期刊】 石世宇 曹汴川  等 《中国感染与化疗杂志》 2023年23卷6期 686-690页 ISTICPKUCSCDCA

【摘要】 目的 分析抗病毒治疗失败的HIV感染/AIDS老年患者的耐药特点.方法 回顾性分析 2020 年 1 月—2021 年 12月在四川省某地抗反转录病毒治疗(ART)失败并判定为耐药的HIV感染/AIDS老年患者,分析其基因型耐药特点.结果 ...

【关键词】 基因型耐药； 老年人； 人类免疫缺陷病毒；

【中文期刊】 王晓乐 林雪芹  等 《中南大学学报（医学版）》 2023年48卷9期 1388-1396页 MEDLINEISTICPKUCSCDCA

【摘要】 儿童神经遗传罕见病多起病早,缺乏特异性治疗手段,病死率高,严重危及患儿的健康及生命.以腺相关病毒(adeno-associated virus,AAV)介导的基因治疗为代表的疾病修正治疗为儿童神经遗传罕见病的治疗提供了新的方向.目前,AAV...

【关键词】 腺相关病毒； 基因治疗； 儿童神经遗传罕见病；

【中文期刊】 刘译泽 镡颖  等 《基础医学与临床》 2023年43卷12期 1876-1880页 ISTICCA

【摘要】 β地中海贫血(β地贫)是一种由β珠蛋白基因突变导致β珠蛋白合成障碍或结构改变而引起的常见遗传性血液病.当前针对β地贫的慢病毒载体(LVV)介导的基因治疗,主要分为利用LVV将具有完整功能的β-血红蛋白基因添加在染色体上的基因整合策略,以及利...

【关键词】 慢病毒载体； 基因治疗； β地中海贫血；

【中文期刊】 朱嘉皓 芦婷  等 《口腔疾病防治》 2023年31卷2期 94-103页 ISTIC

【摘要】 目的 探讨转化生长因子-β1(transforming growth factor-β1,TGF-β1)对在牙龈卟啉单胞菌来源脂多糖(lipopolysaccharide from Porphyromonas gingivalis,Pg-L...

【关键词】 转化生长因子-β1； 牙龈卟啉单胞菌来源脂多糖； 转录因子叉头盒p3；

【中文期刊】 刘国庆 时斯婧  等 《中国医药导刊》 2023年25卷9期 881-890页 ISTIC

【摘要】 基因治疗是一种通过载体系统将目的基因导入机体发挥治疗作用的新型药物.肝脏靶向性基因治疗不仅可以针对肝脏本身疾病发挥作用,还可利用肝脏作为机体的生物反应器,通过表达的基因产物对全身性或其他器官的疾病发挥治疗作用.由于肝脏具有对进入体内物质的代...

【关键词】 基因治疗； 肝脏靶向性； 病毒载体；

【中文期刊】 付国 程继  等 《东南大学学报（医学版）》 2023年42卷5期 658-665页 ISTICCA

【摘要】 目的:探讨骨髓母细胞增生症病毒癌基因同源样蛋白2(MYBL2)在淋巴结阳性前列腺癌(PCa)组织中的表达及其对雄激素剥夺治疗结局的预测价值.方法:收集80例行根治性前列腺切除术(RP)PCa患者的组织标本,其中27例经病理证实为淋巴结阳性(...

【关键词】 前列腺癌； 淋巴结阳性； 骨髓母细胞增生症病毒癌基因同源样蛋白2；

【中文期刊】 戴中华 张丽娜  等 《中国医药导刊》 2023年25卷7期 677-686页 ISTIC

【摘要】 阿尔茨海默病(Alzheimer's disease,AD)是导致痴呆最主要的疾病.据估计,2020 年全球AD及相关痴呆患者有约5427 万,其中超过 1/4 患者在我国.随着全球人口老龄化加快,AD患者数目快速增加,AD在给患者带来沉重...

【关键词】 阿尔茨海默病； β-淀粉样蛋白； 神经退行性疾病；

【中文期刊】 夏艳 吴小兵  《中国医药导刊》 2023年25卷11期 1085-1091页 ISTIC

【摘要】 肝豆状核变性(hepatolenticular degeneration,HLD)又叫威尔逊病(Wilson disease,WD),是一种ATP7B基因突变导致的常染色体隐性遗传病,以铜离子代谢障碍为主要特征,发病年龄较广.由于ATP7B...

【关键词】 肝豆状核变性； 基因治疗； 病毒载体；

【中文期刊】 高腾 赵琳琳  等 《中国实验诊断学》 2023年27卷11期 1331-1335页 ISTIC

【摘要】 目的 对腺相关病毒衣壳进行合理设计改造,从而提高腺相关病毒转导脑肿瘤细胞的效率.方法 通过在AAV5的衣壳蛋白Cap的氨基酸N573后插入一段寡肽GIVADNLNL以替换Q574到T578之间的蛋白序列QSSTT,同时引入两个点突变S2A和...

【关键词】 基因治疗； 神经胶质瘤细胞系； 腺相关病毒载体；

【中文期刊】 刘楚乔 张鹏  等 《中国医药工业杂志》 2023年54卷10期 1403-1410页 ISTICCSCDCA

【摘要】 遗传性视网膜疾病(IRD)是造成患者不可逆视力丧失或失明的重要原因,其预后差,临床缺乏有效的干预手段.基因治疗药物为该类疾病治疗创造了新的可能.腺相关病毒(AAV)是目前基因治疗中应用较广泛、较有前景的病毒载体之一.该文简述了 AVV载体眼...

【关键词】 遗传性视网膜疾病； 腺相关病毒； 基因治疗；

【中文期刊】 贾潇潇 张鹏  等 《浙江医学》 2023年45卷14期 1549-1553,1559页 ISTICCA

【摘要】 Kirsten大鼠肉瘤病毒癌(KRAS)基因突变是非小细胞肺癌中最常见的变异之一,尤其是KRAS-甘氨酸12-半胱氨酸(KRAS-G12C)突变最为常见.目前针对这种突变的传统化疗效果不佳,亟需寻找新的靶向治疗策略.但由于KRAS突变型非小...

【关键词】 非小细胞肺癌； Kirsten大鼠肉瘤病毒癌基因； KRAS-甘氨酸12-半胱氨酸突变；

【中文期刊】 于榛 仝帅  等 《中国实验血液学杂志》 2022年30卷3期 844-850页 MEDLINEISTICPKUCSCDCA

【摘要】 目的:优化第三代慢病毒载体HS4区实现β-珠蛋白稳定表达,为β-地中海贫血安全有效的细胞治疗提供研究依据.方法:优化第三代慢病毒表达载体HS4区构建lenti-HBB;转染小鼠红白血病细胞系MEL后,通过RT-PCR、Western-blo...

【关键词】 β-珠蛋白； 慢病毒； β-地中海贫血；

【中文期刊】 卢森林 刘欣元  等 《中国临床药理学与治疗学》 2022年27卷7期 800-807页 ISTICPKUCSCDCA

【摘要】 2型糖尿病(type 2 diabetes mellitus,T2DM)是遗传和生活方式因素共同作用的结果,其患病率在全球范围内呈上升趋势.目前临床上治疗T2DM的药物存在很多弊端,因此迫切需要一种新的治疗方法用于改善.近年来,基因疗法在动...

【关键词】 2型糖尿病； 基因治疗； 病毒载体；

【中文期刊】 吴元刚 曾羿  等 《中华骨与关节外科杂志》 2022年15卷3期 170-175页 ISTICPKUCSCD

【摘要】 目的:研究重组Tet-on COLIA1基因腺病毒骨组织靶向表达对大鼠骨质疏松骨折愈合生物力学的影响.方法:40只健康雌性大鼠按照随机数字表法分为手术组(n=36)和假手术组(n=4).手术组大鼠切除双侧卵巢,建立骨质疏松动物模型.假手术组...

【关键词】 重组Tet-on COLIA1基因腺病毒； 骨质疏松； 骨折；

【中文期刊】 孙琳茜 王子叶  等 《中国免疫学杂志》 2022年38卷6期 649-655,660页 ISTICPKUCSCDCA

【摘要】 目的:探讨靶向小鼠IL-6基因RNA干扰慢病毒载体颗粒(LV-IL-6-RNAi)对小鼠巨噬细胞株J774A.1细胞IL-6表达的影响,及其对胶原诱导性关节炎(CIA)的治疗作用.方法:设计合成3对特异性针对小鼠IL-6基因的小干扰RNA(...

【关键词】 白细胞介素-6； 慢病毒； RNA干扰；

【中文期刊】 贾裕 金威洋  等 《广东化工》 2023年50卷15期 43-46页

【摘要】 为改进慢病毒载体生产过程中规模小、生产量不足以及滴度偏低等问题,采用悬浮培养293FT细胞方式,从培养基选择、细胞接种密度、质粒用量等方面对慢病毒包装条件进行优化,通过电击转染并结合生物反应器扩大生产,用离子交换色谱进行纯化以实现慢病毒大规...

【关键词】 慢病毒载体； 大规模生产； 质量检测；

【中文期刊】 李佳莘 黎玲  等 《华侨大学学报（自然科学版）》 2023年44卷4期 421-426页

【摘要】 重组腺相关病毒(rAAV)基因药物在临床应用过程中长期疗效不确定,甚至存在安全性风险,是制约其广泛应用的主要障碍.对现有rAAV基因药物临床前评价方法进行分析和梳理.结果表明:仅进行药效学评价不能揭示rAAV转导的细胞和分子机制,而基于转导...

【关键词】 基因治疗； 临床前评价； 胞内命运；

【中文期刊】 支灵通 张子康  等 《西藏科技》 2023年45卷4期 59-67页

【摘要】 目的 分析、探讨CRISPR-Cas9体外和体内非病毒递送系统及其在疾病治疗中的应用.方法 选取非病毒CRISPR-Cas9递送系统为本次分析对象,对比分析非病毒载体相较于病毒载体的优缺点;探讨现有非病毒递送系统,主要包括:脂质纳米颗粒、聚...

【关键词】 CRISPR-Cas9； 基因编辑； 非病毒载体；

【中文期刊】 杨花梅 孙菲  等 《实用医学杂志》 2021年37卷6期 816-820页 ISTICPKUCA

【摘要】 β-地中海贫血是由于β-珠蛋白基因异常而导致的单基因遗传病,是地中海贫血中最常见的类型.尽管目前治疗地中海贫血的方法有很多,比如输血、铁螯合、脾切除、异体造血干细胞移植(HSCT)等,但在治愈地中海贫血的道路上仍面临巨大的挑战.本文主要根据...

【关键词】 β-地中海贫血； β-珠蛋白； γ-珠蛋白；

【中文期刊】 宋艳斌 伍志坚  等 《生物化学与生物物理进展》 2000年27卷5期 524-528页 SCIISTICPKUCSCDCABP

【摘要】 去除供者骨髓中的T淋巴细胞可有效防止移植物抗宿主病(GVHD)的发生.用含大肠杆菌胞嘧啶脱氨酶(EC-CD)基因的高滴度逆转录病毒(1.5×105 CFU/ml)感染小鼠T淋巴细胞,G418筛选,获得稳定表达CD基因的T/ pCD2细胞.经...

【关键词】 CD基因； 5-氟胞嘧啶； T淋巴细胞；

【中文期刊】 司文英 侯宇清  等 《神经药理学报》 2022年12卷6期 51-56页

【摘要】 阿尔茨海默病(Alzheimer's disease,AD)是老年人最常见的神经退行性疾病,伴有学习、记忆和认知功能障碍.β淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化形成的神经元纤维缠结是AD患者脑内最常见的病理特征.目前用于治疗AD的药物主要用...

【关键词】 阿尔茨海默病； 基因治疗； 靶基因；

【中文期刊】 石菡 李艳芳  等 《中国药房》 2019年30卷22期 3112-3117页 ISTICPKUCA

【摘要】 目的:研究HLA-DP基因多态性与丙型肝炎病毒(HCV)患者抗病毒治疗免疫应答的相关性.方法:选取2013年5月-2017年8月于我院就诊的HCV汉族患者106例,所有患者均接受为期48周的聚乙二醇化干扰素α(PEG IFNα)+利巴韦林(...

【关键词】 丙型肝炎病毒； 汉族； HLA-DP基因；

【中文期刊】 李送 钟昌明  等 《上海交通大学学报（医学版）》 2019年39卷7期 730-736页 ISTICPKUCSCDCA

【摘要】 目的·探讨应用pluronic F-127-胰蛋白酶混合凝胶是否可以有效提高静脉桥血管中腺相关病毒(adeno-associated virus,AAV)的感染效率.方法·构建大鼠静脉桥血管再狭窄模型.用编码增强型绿色荧光蛋白(enhanc...

【关键词】 基因治疗； 腺相关病毒； pluronicF-127；

【中文期刊】 束青华 张楠楠  等 《实用肝脏病杂志》 2021年24卷6期 899-902页 ISTICCA

【摘要】 目的 研究丙型肝炎病毒(HCV)基因型对慢性丙型肝炎(CHC)和丙型肝炎肝硬化患者接受干扰素 α-2a治疗的影响.方法 2015年1月～2020年4月我院收治的CHC患者198例和丙型肝炎肝硬化患者200例,均接受肝活检和干扰素α-2a治疗...

【关键词】 肝硬化； 慢性丙型肝炎； 干扰素α-2a；

【中文期刊】 刘婷婷  《海南医学》 2021年32卷4期 503-506页 ISTICCA

【摘要】 基因治疗最初用于治疗遗传性疾病,随着基因工程技术的发展,它在恶性肿瘤、神经退行性疾病、心血管疾病等获得性疾病的治疗中取得良好的临床效果,多种治疗方法获得监管部门的批准上市.基因治疗的优势在于特异性强、靶向性高、效果显著.基因治疗所涉及的基因...

【关键词】 基因治疗； γ-逆转录病毒载体； 慢病毒载体；