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【中文期刊】 翟杨 苏子璇 等 《华中科技大学学报（医学版）》 2024年53卷3期 414-419页ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 遗传性视网膜疾病是多种先天性视网膜神经退行性疾病的总称,临床上以夜盲、进行性视野缩小、视力下降甚至失明为特点,具有多种遗传形式.由于其病变的根源在于基因突变,通过基因治疗,即利用外源性核苷酸替换或沉默基因缺陷细胞内的致病基因,使细胞表达正确...
- 概要：
- 方法：
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【中文期刊】 刘健 《基础医学与临床》 2022年42卷1期 41-50页ISTICCA
【摘要】 基因治疗是针对基因异常相关疾病的终极治疗技术,各种具有不同机制的核酸药物的出现为基因治疗带来了更多的可能性.但是,由于存在体内稳定性差、难以高效进入靶细胞等问题,核酸药物需要载体的帮助而进入目标细胞并到达特定的胞内位置,因此,开发安全高效的...
- 概要：
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【中文期刊】 王晶 刘健 等 《中国生物医学工程学报》 2015年34卷1期 99-108页ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 获得合适的基因载体是基因治疗取得成功的关键因素之一.由于病毒载体存在安全隐患问题,人们致力于非病毒载体的研究,但其递送效果仍不理想.为了提高其基因递送效率,改善其靶向性及特异性,并调控其在体内及细胞内的动态,研发具有响应机体内外各种物理、化...
- 概要：
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【中文期刊】 魏秀莉 吴伟 等 《复旦学报（医学版）》 2005年32卷3期 368-370,376页ISTICPKUCSCDCABP
【摘要】 <篇首> 基因药物主要由治疗基因、基因表达调控系统及基因递送系统三部分组成.Verma强调[1]:基因治疗的关键在于基因递送系统.目前,广泛使用的基因递送系统可分为病毒与非病毒基因递送系统.病毒基因递送系统的转染及表达效率高,但存在潜在的野生型...
- 概要：
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【中文期刊】 王玉丽 黄伟 等 《国际药学研究杂志》 2010年37卷2期 136-138,146页ISTICCA
【摘要】 RNA干扰(RNAi)是一种控制靶基因表达的序列特异性调控机制.体内外研究结果表明,RNAi技术的应用对多种疾病治疗有巨大的前景,其瓶颈在于如何将基于RNAi的药物有效递送至靶细胞或靶组织.常用的载体递送系统可分为病毒载体系统和非病毒载体系...
【关键词】 RNA干扰；siRNA/shRNA/dsRNA；药物递送系统；
- 概要：
- 方法：
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【中文期刊】 孙岚 张英鸽 《军事医学科学院院刊》 2003年27卷5期 384-387页ISTICCSCDCA
【摘要】 非病毒载体基因递送系统是相对于以病毒为载体的基因递送系统的另一种基因递送系统.具有高安全性、低免疫原性及易于生产的特性.本文就非病毒基因载体的种类、在疾病治疗中的应用前景及存在的主要问题作一综述.
【关键词】 非病毒载体基因递送系统；非病毒载体基因治疗；非病毒基因载体；
- 概要：
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【中文期刊】 郑荣 《药品评价》 2014年18期 16-19,40页CA
【摘要】 小分子干扰RNA(small interfering RNA，siRNA)进入临床应用最关键的环节是如何有效通过药物递送系统将siRNA递送到特异性靶细胞或靶组织。非病毒纳米载体递送系统具有低的免疫原性、良好的靶向性和生物相容性，是近年来国...
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【中文期刊】 胡立中 李靖 等 《中国医院药学杂志》 2024年44卷7期 853-858页ISTICPKUCA
【摘要】 基因治疗在恶性肿瘤、感染性疾病、自身免疫性疾病、罕见病等重大难治性疾病的治疗中表现出巨大潜力.基因递送载体是基因治疗能否成功实施的关键所在,聚乙烯亚胺(PEI)是一种被广泛研究的阳离子基因递送载体,在不同细胞系和转染条件下均展现出稳定高效的...
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【中文期刊】 钟海文 徐山根 等 《生物技术》 2024年34卷6期 788-796,676页ISTICCA
【摘要】 壳聚糖是一种由甲壳素部分脱乙酰化制备的天然阳离子聚合物,作为非病毒递送载体在生物医药领域具有广泛的应用前景.最近,在基因治疗中多项研究表明壳聚糖及其衍生物可有效提高基因在体内外的靶向性和递送效率,在抗肿瘤、基因编辑、治疗诊断和皮肤伤口愈合等...
- 概要：
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【中文期刊】 金喆彤 芮雪 等 《中国生物工程杂志》 2022年42卷9期 58-66页ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 新型冠状病毒肺炎(Corona Virus Disease 2019,COVID-19)疫情的暴发导致全球迫切需要大量有效的疫苗来应对.mRNA疫苗具有良好的安全性,且研发周期短,成为目前最有潜力的疫苗之一,在传染病和肿瘤研究领域也引发了更...
- 概要：
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【中文期刊】 陈欢 魏利军 《药学进展》 2022年46卷11期 839-847页ISTICCA
【摘要】 RNA疗法通过将外源性的RNA引入特定细胞来调控基因表达,是一种非常有潜力的疾病治疗策略.然而,由于存在体内稳定性差、难以高效进入靶细胞等问题,RNA药物的递送需借助合适的药物递送系统.与病毒载体相比,非病毒载体具有更高的安全性,已成为本领...
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【学位论文】 作者：古苏云 导师：张嘉宁 大连理工大学 生物学 生物工程（硕士） 2020年
【摘要】 非病毒基因递送系统常依赖转染材料将外源基因导入靶细胞、实现外源基因的转染与表达。因此，低毒、高效转染材料的开发与应用是基因工程的技术瓶颈和研究热点之一。聚乙烯亚胺（Polyethyleneimine，PEI）是目前最常用的非病毒转染材料之一...
- 概要：
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【学位论文】 作者：黄伟 导师：崔光华 中国人民解放军军事医学科学院 解放军军事医学科学院 药学 药剂学（硕士） 2002年
【摘要】 该研究选择壳聚糖为载体材料,旨在研制壳聚糖纳米粒基因递送系统.采用单凝聚法制备了壳聚糖空白纳米粒.考察了壳聚糖浓度、硫酸钠浓度、反应温度、介质pH对平均粒径的影响.采用复凝聚法,选择pEGFP质粒基因制备载基因壳聚糖纳米粒.考察了壳聚糖浓度...
- 概要：
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【中文期刊】 罗子江 赵一涵 等 《药学进展》 2025年49卷3期 198-207页ISTICCA
【摘要】 小干扰RNA(siRNA)介导的RNA干扰(RNAi)技术已被广泛研究,但其临床应用仍面临挑战,包括药代动力学性质不佳、易发生酶降解、细胞摄取率低和非特异性基因沉默等问题.开发具有高沉默效率、良好生物相容性且易于功能化的siRNA递送载体,...
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【中文期刊】 李大伟 李硕蕾 等 《中国新药杂志》 2024年33卷21期 2254-2263页ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 mRNA癌症疫苗因其高效、给药安全、发展潜力大和成本效益高的优点,在肿瘤免疫治疗中的作用 日益显著,但稳定性、先天免疫原性、体内递送效率低等缺陷,限制了 mRNA癌症疫苗的应用.研究人员通过对mRNA结构修饰、优化递送载体等方法降低其免疫原...
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【中文期刊】 杨成莉 李明 等 《现代肿瘤医学》 2023年31卷8期 1550-1554页ISTICCA
【摘要】 据全球癌症数据统计,2020年新发癌症病例1 929万例,我国肿瘤发病率占全世界23.7％,寻找治疗肿瘤有效手段迫在眉睫,而基于基因的免疫治疗在癌症方面具有巨大潜力.本文总结近年来基于纳米递送系统的基因免疫治疗在癌症免疫及免疫联合治疗中应用...
- 概要：
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【中文期刊】 叶柏新 胡永仙 等 《浙江大学学报（医学版）》 2022年51卷2期 185-191页MEDLINEISTICPKUCSCDCA
【摘要】 尽管嵌合抗原受体(CAR)T细胞治疗在血液系统恶性肿瘤患者中取得了显著的临床疗效,但需要进一步优化.脂质纳米粒(LNP)-信使核糖核酸(mRNA)递送系统作为一种非病毒性基因载体运用于CAR-T细胞治疗研究中,一方面通过LNP将密封蛋白-6...
- 概要：
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【中文期刊】 商金源 闫曼平 等 《畜牧兽医学报》 2023年54卷11期 4551-4559页
【摘要】 原细小病毒(Protoparvovirus,PtPV)是一类感染多种动物或人类并引起广泛的病理反应的病毒.在Pt-PV感染过程中,其衣壳蛋白和非结构蛋白发挥了重要作用.衣壳蛋白通过与宿主细胞膜上的受体相互作用,促使PtPV进入宿主细胞.非结...
- 概要：
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【中文期刊】 胡春奎 《实用医学杂志》 2012年28卷1期 157-159页ISTICPKUCA
【摘要】 <篇首> 慢性疼痛基因治疗的有效性和安全性的关键问题是要找到合适的目的基因和能将目的基因送入靶组织或靶器官的载体系统.目前慢性疼痛基因治疗中常用的有反义寡核普酸(antisenseoligonueleotide,asODN)技术和RNA干扰(R...
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【中文期刊】 钟婧 何卓晶 等 《中国组织工程研究与临床康复》 2009年13卷12期 2373-2377页ISTICPKUCA
【摘要】 背景:非病毒载体因其安全性好而在基因治疗领域赢得了广泛的关注,各种各样的非病毒载体处在不断的研究中,壳聚糖季铵盐作为一种新的生物材料,同样也具有作为基因递送载体的潜质.目的:考察壳聚糖季铵盐体外基因转染活性,寻求一种新的非病毒基因载体递送系...
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【中文期刊】 何保凌 孙恩杰 等 《生物工程学报》 2006年22卷5期 795-799页MEDLINEISTICPKUCSCDCA
【摘要】 为寻找一种简单、经济、有效的DNA递送系统用于基因转染和基因治疗,制备了表面电荷为正电的纳米HAP,与表面电荷为负电的DNA结合形成DNA-HAP复合物,采用逆向蒸发法,用卵磷脂、DOPE和胆固醇制备成脂质体包封DNA-HAP复合物形成脂质...
【关键词】 HAP；脂质体；脂质-HAP-DNA复合体；
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【中文期刊】 王君 范轶鑫 《新乡医学院学报》 2019年36卷5期 498-501页ISTICCA
【摘要】 干扰RNA和微小RNA均由约20个碱基对组成,具有调控基因表达的功能,已广泛应用于肿瘤、心血管、组织再生等疾病的诊断、治疗中.利用可逆性的RNA干扰技术调控体内基因的表达以实现对疾病的治疗已受到越来越多的研究者的关注.但干扰RNA和微小RN...
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【中文期刊】 张慕平 丁宝月 等 《中医临床研究》 2015年7卷28期 120-122页
【摘要】 攻克肿瘤最有潜力的方法是基因治疗,目前研究最多的是以聚乙烯亚胺(PEI)及其衍生物为病毒载体的非病毒基因疗法.虽然聚乙烯亚胺越来越多地应用于非病毒基因递送系统,但它仍存在不足之处,需作出进一步的研究和改进,主要可从以下方面来进行改进:筛选合...
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【中文期刊】 刘娜辉 王译 等 《药学进展》 2022年46卷11期 804-812页ISTICCA
【摘要】 线粒体单基因突变罕见病是一组由单个线粒体基因突变而引发的疾病,具有病情严重、诊断困难、治愈率低等特点;其中有些疾病甚至会致残致死,给家庭和社会带来了沉重的负担.目前,小分子药物在线粒体单基因突变罕见病的大多数治疗策略中仍占据主导地位,但由于...
【关键词】 线粒体单基因突变罕见病；基因治疗；非病毒载体；
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【中文期刊】 郭家晶 平渊 《药学进展》 2022年46卷11期 813-825页ISTICCA
【摘要】 成簇的规律间隔的短回文重复序列(CRISPR)及CRISPR相关蛋白9(Cas9)的发现深刻影响了基因编辑技术的发展,在疾病的治疗中也展现了非凡的潜力.非病毒递送系统特别是智能刺激响应型非病毒递送系统因其具有生物相容性好、易于物理或化学修饰...
【关键词】 CRISPR-Cas9；基因编辑；药物递送；
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【中文期刊】 杨扬 谭文杰 《病毒学报》 2012年28卷3期 297-302页MEDLINEISTICPKUCSCDCA
【摘要】 随着定向重组技术和反向遗传学系统的发展,利用冠状病毒独特的转录机制表达外源基因成为可能.目前已经开发出了两类基于冠状病毒的表达载体,即辅助病毒依赖的表达载体系统和单基因组表达载体系统.通过对冠状病毒感染性cDNA进行改造可以获得外源基因的高...
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【中文期刊】 姜扩 裘秀春 《免疫学杂志》 2011年27卷11期 1001-1004页ISTICCSCDCA
【摘要】 RNAi是一种由siRNA触发的特异基因沉默机制.自其发现以来,RNAi技术迅速发展为药物靶标确认和功能基因组学研究的新策略,并有望成为一种疾病基因治疗学方法.然而,由于siRNA体内不稳定的理化性质,递送siRNA成为RNAi发展的最大障...
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【中文期刊】 谭平萍 冯德云 《现代生物医学进展》 2009年9卷6期 1178-1182页ISTICCA
【摘要】 基因治疗肝脏疾病的新策略已引起高度关注,在肝病的基因治疗中,最关键的是如何将治疗基因特异性地导入肝细胞中并适当表达.在过去的二十多年里,受体介导的基因给药系统广泛用于肝靶向基因递送,但一些非病毒载体的基因传递效率不高.本文综述了目前最常用的...
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