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【中文期刊】 钟海文 徐山根 等 《生物技术》 2024年34卷6期 788-796,676页ISTICCA
【摘要】 壳聚糖是一种由甲壳素部分脱乙酰化制备的天然阳离子聚合物,作为非病毒递送载体在生物医药领域具有广泛的应用前景.最近,在基因治疗中多项研究表明壳聚糖及其衍生物可有效提高基因在体内外的靶向性和递送效率,在抗肿瘤、基因编辑、治疗诊断和皮肤伤口愈合等...
- 概要：
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【中文期刊】 陈欢 魏利军 《药学进展》 2022年46卷11期 839-847页ISTICCA
【摘要】 RNA疗法通过将外源性的RNA引入特定细胞来调控基因表达,是一种非常有潜力的疾病治疗策略.然而,由于存在体内稳定性差、难以高效进入靶细胞等问题,RNA药物的递送需借助合适的药物递送系统.与病毒载体相比,非病毒载体具有更高的安全性,已成为本领...
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【中文期刊】 刘娜辉 王译 等 《药学进展》 2022年46卷11期 804-812页ISTICCA
【摘要】 线粒体单基因突变罕见病是一组由单个线粒体基因突变而引发的疾病,具有病情严重、诊断困难、治愈率低等特点;其中有些疾病甚至会致残致死,给家庭和社会带来了沉重的负担.目前,小分子药物在线粒体单基因突变罕见病的大多数治疗策略中仍占据主导地位,但由于...
【关键词】 线粒体单基因突变罕见病；基因治疗；非病毒载体；
- 概要：
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【中文期刊】 郭家晶 平渊 《药学进展》 2022年46卷11期 813-825页ISTICCA
【摘要】 成簇的规律间隔的短回文重复序列(CRISPR)及CRISPR相关蛋白9(Cas9)的发现深刻影响了基因编辑技术的发展,在疾病的治疗中也展现了非凡的潜力.非病毒递送系统特别是智能刺激响应型非病毒递送系统因其具有生物相容性好、易于物理或化学修饰...
【关键词】 CRISPR-Cas9；基因编辑；药物递送；
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