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            1. 51号外显子跳读药物治疗杜氏肌营养不良的疗效和安全性Meta分析

            【中文期刊】 唐亮 陈晓晴  等 《中国循证儿科杂志》 2021年16卷5期 368-373页 ISTICPKUCSCD

            【摘要】 背景 目前51号外显子跳读药物治疗杜氏肌营养不良(DMD)的临床研究较少,其疗效及安全性尚不明确.目的 系统评价51号外显子跳读药物治疗DMD的疗效和安全性.设计系统评价/Meta分析.方法 计算机检索英文数据库(PubMed、Embase...

            【关键词】 杜氏肌营养不良； Eteplirsen； Drisapersen；

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            2. 治疗Duchenne型肌营养不良新药eteplirsen

            【中文期刊】 姚洁  《中国新药杂志》 2017年26卷22期 2652-2655页 ISTICPKUCSCDCA

            【关键词】 Duchenne型肌营养不良； 罕见病； 外显子跳读治疗；

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            3. 治疗杜氏肌营养不良的新药——依替来生

            【中文期刊】 杨君义  《中国新药与临床杂志》 2017年36卷11期 640-643页 ISTICPKUCSCDCA

            【关键词】 肌营养不良,杜氏； 肌营养不良蛋白； 依替来生；

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            4. Eteplirsen for paediatric patients with Duchenne muscular dystrophy: A pooled-analysis

            【外文期刊】 Randeree, Liane ; Eslick, Guy D. ; 《Journal of clinical neuroscience: official journal of the Neurosurgical Society of Australasia》 2018年49卷 1-6页 SCISCIEMEDLINE

            【关键词】 DMD; Eteplirsen; AVI-4658;

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            5. Advances in the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy: New and Emerging Pharmacotherapies

            【外文期刊】 Reinig, Andrea M. ; Mirzaei, Sara ; 等 《Pharmacotherapy: The Journal of Human Pharmacology and Drug Therapy》 2017年37卷4期 492-499页 SCISCIEMEDLINE

            【关键词】 dystrophin; utrophin; exon-skipping;

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            6. Pharmacology and toxicology of eteplirsen and SRP-5051 for DMD exon 51 skipping: an update

            【外文期刊】 Sheikh, Omar ; Yokota, Toshifumi ; 《Archives of Toxicology》 2022年96卷1期 1-9页 SCISCIEMEDLINE

            【关键词】 Duchenne muscular dystrophy; Eteplirsen; SRP-5051;

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            7. Therapeutic Oligonucleotides: State of the Art

            【外文期刊】 Smith, C. I. Edvard ; Zain, Rula ; 《Annual Review of Pharmacology and Toxicology》 2019年59卷 605-630页 SCISCIEMEDLINE

            【关键词】 CpG; eteplirsen; inclisiran;

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            8. Delays in pulmonary decline in eteplirsen-treated patients with Duchenne muscular dystrophy

            【外文期刊】 Iff J ; Gerrits C ; 等 《Muscle and Nerve》 2022年66卷3期 262-269页 SCISCIEMEDLINE

            【关键词】 clinical trial; Duchenne muscular dystrophy; eteplirsen;

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            9. Eteplirsen for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy: Quality of Evidence Concerns—an Alternative Viewpoint

            【外文期刊】 Irwin Adriane N. ; Herink Megan C. ; 《Pharmacotherapy: The Journal of Human Pharmacology and Drug Therapy》 2017年37卷10期 e109-e111页 SCISCIEMEDLINE

            【关键词】 Duchenne muscular dystrophy; eteplirsen; exon skipping;

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            10. A Combined Prospective and Retrospective Comparison of Long-Term Functional Outcomes Suggests Delayed Loss of Ambulation and Pulmonary Decline with Long-Term Eteplirsen Treatment

            【外文期刊】 Mitelman, Olga ; Abdel-Hamid, Hoda Z. ; 等 2022年9卷1期 39-52页

            【关键词】 Duchenne muscular dystrophy; eteplirsen; dystrophin;

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            11. Eteplirsen: Inhibitor of dystrophin expression treatment of Duchenne muscular dystrophy

            【外文期刊】 Haddley,K. ; 《Drugs of the Future》 2013年38卷1期 13-17页 SCISCIEMEDLINE

            【关键词】 AVI-4658; Duchenne muscular dystrophy; Dystrophin;

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            12. Gene editing of Duchenne muscular dystrophy using biomineralization-based spCas9 variant nanoparticles

            【外文期刊】 Li, Shuojun ; Du, Moqing ; 等 《Acta biomaterialia》 2022年154卷 597-607页

            【关键词】 Biomineralization; CRISPR; Cas9;

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            13. Quantitative Antisense Screening and Optimization for Exon 51 Skipping in Duchenne Muscular Dystrophy

            【外文期刊】 Yusuke Echigoya ; Kenji Rowel Q. Lim ; 等 《Molecular therapy: the journal of the American Society of Gene Therapy》 2017年25卷11期 2561-2572页 SCISCIEMEDLINE

            【关键词】 Duchenne muscular dystrophy; exon skipping; antisense morpholino;

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            14. Pharmacology of Antisense Drugs

            【外文期刊】 Bennett, C. Frank ; Baker, Brenda F. ; 等 《Annual Review of Pharmacology and Toxicology》 2017年57卷 81-105页 SCISCIEMEDLINE

            【关键词】 antisense oligonucleotides; eteplirsen; mipomersen;

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            15. Therapies that are available and under development for Duchenne muscular dystrophy: What about lung function?

            【外文期刊】 Gogou Maria ; Pavlou Evangelos ; 等 《Pediatric Pulmonology》 2020年55卷2期 300-315页 SCISCIEMEDLINE

            【关键词】 Duchenne; eteplirsen; idebenone;

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            16. Delandistrogene moxeparvovec (Elevidys) for Duchenne muscular dystrophy.

            【外文期刊】 《The Medical letter on drugs and therapeutics》 2023年65卷1686期 159-160页 SCIMEDLINE

            【关键词】 Amondys 45; Duchenne muscular dystrophy; Elevidys;

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            17. A Combined Prospective and Retrospective Comparison of Long-Term Functional Outcomes Suggests Delayed Loss of Ambulation and Pulmonary Decline with Long-Term Eteplirsen Treatment.

            【外文期刊】 Olga,Mitelman ; Hoda Z,Abdel-Hamid ; 等 《Journal of neuromuscular diseases》 2022年9卷1期 39-52页

            【关键词】 6-minute walk test; Duchenne muscular dystrophy; dystrophin;

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            18. Assessment of Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer Treatment Patterns for Patients with Duchenne Muscular Dystrophy: A MarketScan Claims Analysis. oa

            【外文期刊】 Alexa C,Klimchak ; James,Signorovitch ; 等 《Advances in therapy》 2025年42卷1期 523-536页 SCIMEDLINEBP

            【关键词】 Casimersen; Duchenne muscular dystrophy; Eteplirsen;

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            19. Delays in pulmonary decline in eteplirsen-treated patients with Duchenne muscular dystrophy.

            【外文期刊】 Joel,Iff ; Charles,Gerrits ; 等 《Muscle & nerve》 2022年66卷3期 262-269页 SCIMEDLINEBP

            【关键词】 Duchenne muscular dystrophy; clinical trial; eteplirsen;

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            20. Advances in the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy: New and Emerging Pharmacotherapies.

            【外文期刊】 Andrea M,Reinig ; Sara,Mirzaei ; 等 《Pharmacotherapy》 2017年37卷4期 492-499页 SCIMEDLINEBP

            【关键词】 ataluren; drisapersen; dystrophin;

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            21. Antisense Oligonucleotide Treatment in a Humanized Mouse Model of Duchenne Muscular Dystrophy and Highly Sensitive Detection of Dystrophin Using Western Blotting.

            【外文期刊】 Rika,Maruyama ; Toshifumi,Yokota ; 《Methods in molecular biology (Clifton, N.J.)》 2021年2224卷 203-214页

            【关键词】 Antisense oligonucleotides (AOs); Antisense therapy; Duchenne/Becker muscular dystrophy (DMD/BMD);

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            22. Development of Antisense Oligonucleotide Gapmers for the Treatment of Huntington's Disease.

            【外文期刊】 Tejal,Aslesh ; Toshifumi,Yokota ; 《Methods in molecular biology (Clifton, N.J.)》 2020年2176卷 57-67页

            【关键词】 2′-O-methoxyethyl (MOE); Eteplirsen (brand name Exondys 51); Gapmer;

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            23. Pharmacology of Antisense Drugs.

            【外文期刊】 C Frank,Bennett ; Brenda F,Baker ; 等 《Annual review of pharmacology and toxicology》 2017年57卷 81-105页 SCIMEDLINECA

            【关键词】 RNA; RNA interference; RNA splicing;

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            24. Quantitative Evaluation of Exon Skipping in Immortalized Muscle Cells In Vitro.

            【外文期刊】 Kenji Rowel Q,Lim ; Toshifumi,Yokota ; 《Methods in molecular biology (Clifton, N.J.)》 2018年1828卷 127-139页

            【关键词】 Clinical trial candidates; Cyclin-dependent-kinase 4 (Cdk4); Duchenne/Becker muscular dystrophy (DMD/BMD);

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            25. New and emerging pharmacotherapy for duchenne muscular dystrophy: a focus on synthetic therapeutics.

            【外文期刊】 Sharon M,Grages ; Michael,Bell ; 等 《Expert opinion on pharmacotherapy》 2020年21卷7期 841-851页 SCIMEDLINE

            【关键词】 Corticosteroids; dystrophin; eteplirsen;

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            26. Eteplirsen Treatment for Duchenne Muscular Dystrophy: A Qualitative Patient Experience Study.

            【外文期刊】 Joel,Iff ; Chloe,Carmichael ; 等 《Advances in therapy》 2024年41卷8期 3278-3298页 SCIMEDLINEBP

            【关键词】 Duchenne muscular dystrophy; Eteplirsen; Health-related quality of life;

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            27. In Vivo Evaluation of Multiple Exon Skipping with Peptide-PMOs in Cardiac and Skeletal Muscles in Dystrophic Dogs.

            【外文期刊】 Rika,Maruyama ; Yoshitsugu,Aoki ; 等 《Methods in molecular biology (Clifton, N.J.)》 2018年1828卷 365-379页

            【关键词】 Canine X-linked muscular dystrophy (CXMD); Duchenne/Becker muscular dystrophies (DMD/BMD); Dystrophin;

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            28. Survival among patients receiving eteplirsen for up to 8 years for the treatment of Duchenne muscular dystrophy and contextualization with natural history controls.

            【外文期刊】 Joel,Iff ; Nicolae,Done ; 等 《Muscle & nerve》 2024年70卷1期 60-70页 SCIMEDLINEBP

            【关键词】 Duchenne muscular dystrophy; PMO; eteplirsen;

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            29. Making sense of antisense oligonucleotides: A narrative review.

            【外文期刊】 Neelam,Goyal ; Pushpa,Narayanaswami ; 《Muscle & nerve》 2018年57卷3期 356-370页 SCIMEDLINEBP

            【关键词】 Duchenne muscular dystrophy; antisense oligonucleotides; eteplirsen;

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            30. Molecular Diagnosis and Novel Therapies for Neuromuscular Diseases.

            【外文期刊】 Rika,Maruyama ; Toshifumi,Yokota ; 《Journal of personalized medicine》 2020年10卷3期

            【关键词】 CRISPR (clustered regularly interspaced short palindromic repeat)/Cas9 (CRISPR associated protein 9)-mediated genome ; editing; Duchenne/Becker muscular dystrophy (DMD/BMD);

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            31. Recent advancements in exon-skipping therapies using antisense oligonucleotides and genome editing for the treatment of various muscular dystrophies.

            【外文期刊】 Jaeho,Hwang ; Toshifumi,Yokota ; 《Expert reviews in molecular medicine》 2019年21卷 e5页 SCIMEDLINEBP

            【关键词】 Antisense oligonucleotide; CRISPR; Duchenne muscular dystrophy;

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            32. Pharmacology and toxicology of eteplirsen and SRP-5051 for DMD exon 51 skipping: an update.

            【外文期刊】 Omar,Sheikh ; Toshifumi,Yokota ; 《Archives of toxicology》 2022年96卷1期 1-9页 SCIMEDLINECABP

            【关键词】 Drisapersen; Duchenne muscular dystrophy; Eteplirsen;

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            33. Impact of Disease-modifying Therapies on Respiratory Function in People with Neuromuscular Disorders.

            【外文期刊】 Lena,Xiao ; Reshma,Amin ; 《Sleep medicine clinics》 2024年19卷3期 473-483页 MEDLINE

            【关键词】 Ataluren; Duchenne muscular dystrophy; Eteplirsen;

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            34. Eteplirsen for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy: Quality of Evidence Concerns-an Alternative Viewpoint.

            【外文期刊】 Adriane N,Irwin ; Megan C,Herink ; 《Pharmacotherapy》 2017年37卷10期 e109-e111页 SCIMEDLINEBP

            【关键词】 Duchenne muscular dystrophy; dystrophin; eteplirsen;

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            35. Therapeutic Oligonucleotides: State of the Art.

            【外文期刊】 C I Edvard,Smith ; Rula,Zain ; 《Annual review of pharmacology and toxicology》 2019年59卷 605-630页 SCIMEDLINECA

            【关键词】 CpG; Spinraza; Toll-like receptor;

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            36. Safety, tolerability and pharmacokinetics of eteplirsen in young boys aged 6-48 months with Duchenne muscular dystrophy amenable to exon 51 skipping.

            【外文期刊】 E,Mercuri ; A M,Seferian ; 等 《Neuromuscular disorders : NMD》 2023年33卷6期 476-483页 SCIMEDLINE

            【关键词】 Clinical trial; Duchenne muscular dystrophy; Eteplirsen;

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            37. Morpholino-Mediated Exon Skipping Targeting Human ACVR1/ALK2 for Fibrodysplasia Ossificans Progressiva.

            【外文期刊】 Rika,Maruyama ; Toshifumi,Yokota ; 《Methods in molecular biology (Clifton, N.J.)》 2018年1828卷 497-502页

            【关键词】 ACVR1/ALK2; Bone morphogenetic protein (BMP) pathway; Eteplirsen (Exondys 51);

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            38. Skipping Multiple Exons to Treat DMD-Promises and Challenges.

            【外文期刊】 Tejal,Aslesh ; Rika,Maruyama ; 等 《Biomedicines》 2018年6卷1期

            【关键词】 Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeat/CRISPR associated protein 9 (CRISPR/Cas9)-mediated genome ; editing; Duchenne/Becker muscular dystrophy (DMD/BMD);

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            39. Adverse events associated with eteplirsen: A disproportionality analysis using the 2016-2023 FAERS data.

            【外文期刊】 Zhicheng,Dai ; Guangming,Wang ; 等 《Heliyon》 2024年10卷13期 e33417页

            【关键词】 Adverse event; Disproportionality analyses; Duchenne muscular dystrophy;

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            40. Exons 45-55 Skipping Using Antisense Oligonucleotides in Immortalized Human DMD Muscle Cells.

            【外文期刊】 Merry,He ; Toshifumi,Yokota ; 《Methods in molecular biology (Clifton, N.J.)》 2023年2640卷 313-325页

            【关键词】 Antisense oligonucleotides; Becker muscular dystrophy; Cell models;

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