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【中文期刊】 谢林峰 罗素新 等 《中国心血管病研究》 2024年22卷3期 237-241页 ISTICCA
【摘要】 转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)是由于不溶性转甲状腺素(TTR)蛋白在心肌中沉积引起包括心脏传导异常以及心力衰竭等在内的多种并发症.既往对ATTR-CM的治疗只针对ATTR-CM的并发症如心力衰竭、心律失常等进行治疗,缺乏针对...
【关键词】 转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病； 心力衰竭； 心律失常；
【中文期刊】 李昀纾 罗素新 等 《中国药房》 2023年34卷21期 2665-2670页 ISTICPKUCA
【摘要】 转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变心肌病(ATTR-CM)是由于不稳定的转甲状腺素蛋白(TTR)四聚体解离成单体后错误折叠为淀粉样物质沉积于心肌间质所致的一种浸润性心肌病.既往针对ATTR-CM无特异性的治疗药物,主要针对心力衰竭和心律失常对症治疗...
【关键词】 转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变心肌病； 合并症； 心律失常；
【中文期刊】 彭娟 李然宜 等 《中国临床药理学与治疗学》 2022年27卷4期 382-389页 ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 心肌病是一种心肌结构和功能异常的疾病,长久以来,由于对心肌病的认识有限,各种心肌病基本都根据症状(如心力衰竭、心律失常等)进行经验治疗.直到近几年,随着诊疗技术的提高,对疾病机制的不断了解,已有多种药物被批准用于临床治疗,如氯苯唑酸、pat...
【中文期刊】 毕雪 张永凯 等 《中国新药杂志》 2020年29卷4期 372-375页 ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 patisiran是一种包裹在脂质纳米粒子中的双链小干扰RNA(siRNA),通过降低血清遗传性转甲状腺素(TTR)蛋白水平,从而稳定或改善神经病变.已于2018年8月相继被FDA和欧洲药品管理局(EMA)批准,用于TTR介导的淀粉样变性病...
【关键词】 patisiran； 家族性淀粉样多发性神经病变； RNA干扰；
【中文期刊】 赵晓东 陈华英 等 《世界临床药物》 2024年45卷7期 786-793页 ISTICCA
【摘要】 2018年美国FDA批准首个小干扰RNA(small interfering RNA,siRNA)药物patisiran,标志着RNA干扰疗法进入一个新时代.siRNA凭借独特的成药优势,近些年发展迅速.目前已有5款siRNA药物获FDA批...
【外文期刊】 David Adams ; Michel Slama ; 《Current opinion in neurology》 2020年33卷5期 553-561页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 ATTR amyloidosis; clinical trial; inotersen;
【外文期刊】 Zhong, Bin ; Huang, Xianhua ; 等 2021年13卷23期 2083-2105页
【关键词】 amyloidosis; diflunisal; inotersen;
【外文期刊】 《Biotechnology Advances: An International Review Journal》 2019年37卷5期 801-825页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Smith, C. I. Edvard ; Zain, Rula ; 《Annual Review of Pharmacology and Toxicology》 2019年59卷 605-630页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 CpG; eteplirsen; inclisiran;
【外文期刊】 Adams, David ; Cauquil, Cecile ; 等 《Expert opinion on pharmacotherapy》 2016年17卷6期 791-802页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 liver transplantation; familial amyloidotic polyneuropathy; diflunisal;
【外文期刊】 Adams, David ; Cauquil, Cecile ; 等 《Expert review of neurotherapeutics》 2014年14卷12期 1437-1451页 MEDLINE
【关键词】 antisense oligonucleotides; diflunisal; familial amyloid polyneuropathy;
【外文期刊】 Coelho, Teresa ; Gillmore, Julian ; 等 2020年25卷4期 526-526页
【关键词】 amyloidosis; orthotopic liver transplant; polyneuropathy;
【外文期刊】 Adams, David ; Gonzalez-Duarte, Alejandra ; 等 2020年25卷4期 524-525页
【关键词】 amyloidosis; patisiran; open-label extension;
【外文期刊】 Samjoo, Imtiaz A. ; Salvo, Elizabeth M. ; 等 《Current medical research and opinion》 2020年36卷5期 799-808页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 Feasibility assessment; indirect treatment comparison; inotersen;
【外文期刊】 Seibert K. ; Wlodarski R. ; 等 2022年23卷3期 143-147页 MEDLINE
【关键词】 liver transplantation; mononeuropathy multiplex; patisiran;
【外文期刊】 Merkel, Madeline ; Danese, David ; 等 《Expert opinion on pharmacotherapy》 2023年24卷7/12期 1205-1214页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 familial amyloidosis; hereditary amyloidosis; indirect treatment comparison;
【外文期刊】 Rizk, M. ; Tuzmen, S. ; 《Drugs of today: Medicamentos de actualidad》 2019年55卷5期 315-327页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Müller Maximilian L. ; Butler Javed ; 等 《European journal of heart failure: journal of the Working Group on Heart Failure of the European Society of Cardiology》 2020年22卷1期 39-53页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 Transthyretin amyloidosis; Familial amyloid polyneuropathy; Tafamidis;
【外文期刊】 Solomon, Scott D. ; Adams, David ; 等 《Circulation: An Official Journal of the American Heart Association》 2019年139卷4期 431-443页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 APOLLO; cardiac amyloidosis; cardiomyopathy;
【外文期刊】 Yang, Junyi ; 《Expert review of clinical pharmacology》 2019年12卷1/6期 95-99页
【关键词】 Hereditary transthyretin-mediated amylodiosis; infusion-related reactions; patisiran;
【外文期刊】 Ticau, Simina ; Sridharan, Gautham ; 等 2020年25卷4期 530-531页
【关键词】 patisiran; neurofilament; NfL;
【外文期刊】 Bennett, C. Frank ; Baker, Brenda F. ; 等 《Annual Review of Pharmacology and Toxicology》 2017年57卷 81-105页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Zhang Xiaoping ; Goel Varun ; 等 《Journal of clinical pharmacology.》 2020年60卷1期 37-49页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 exposure‐response; hereditary transthyretin‐mediated amyloidosis (hATTR); patisiran;
【外文期刊】 Victoria E Thomas ; Justin Smith ; 等 《Neurodegenerative disease management》 2019年9卷6期 289-299页
【关键词】 AL; amyloidosis; ATTR;
【外文期刊】 Zhang, Xiaoping ; Goel, Varun ; 等 《Journal of clinical pharmacology.》 2020年60卷5期 573-585页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 amyloidosis; lipid nanoparticle; patisiran;
【外文期刊】 Celine,Labeyrie ; Madeline,Merkel ; 等 《European journal of neurology》 2024年31卷9期 e16384页 SCIMEDLINEBP
【关键词】 familial amyloidosis; patisiran; polyneuropathy;
【外文期刊】 Yuhua,Weng ; Haihua,Xiao ; 等 《Biotechnology advances》 801-825页 SCIMEDLINEBP
【关键词】 Antisense oligonucleotide; Chemical modification; GalNAc;
【外文期刊】 Xinyue,Huang ; Chong,Sun ; 等 《Therapeutic advances in neurological disorders》 2024年17卷 17562864241273079页 SCIMEDLINE
【关键词】 ATTRv; hereditary transthyretin amyloidosis with polyneuropathy; meta-analysis;
【外文期刊】 Muhammad Nabeel,Saddique ; Maria,Qadri ; 等 《Heart & lung : the journal of critical care》 298-304页 SCIMEDLINE
【关键词】 Amyloidosis; Cardiac failure; Hypertrophic cardiomyopathy;
【外文期刊】 René,Rettl ; Raffaella,Calabretta ; 等 《Amyloid : the international journal of experimental and clinical investigation : the official journal of the International Society of Amyloidosis》 2024年31卷1期 42-51页 SCIMEDLINEBP
【关键词】 Inotersen; RNA interference; SPECT/CT;
【外文期刊】 Massimo,Russo ; Luca,Gentile ; 等 《Brain sciences》 2021年11卷5期
【关键词】 ATTRv; hereditary transthyretin amyloidosis; inotersen;
【外文期刊】 Yuan,Liu ; Hao,Li ; 等 《Frontiers in pharmacology》 2024年15卷 1368244页
【外文期刊】 Hongya,Chen ; Pranav,Chandrashekar ; 等 《Journal of the American Heart Association》 2022年11卷7期 e023895页 SCIMEDLINE
【关键词】 amyloidosis; inotersen; insurance benefits;
【外文期刊】 Carlos,Casasnovas ; Laura,Lladó ; 等 《Therapeutic advances in neurological disorders》 2023年16卷 17562864231191590页 SCIMEDLINE
【关键词】 OLT; TTR; amyloidosis;
【外文期刊】 Mohammad Amin,Karimi ; Fatemeh,Esmaeilpour Moallem ; 等 《Frontiers in neurology》 2024年15卷 1465747页
【关键词】 Patisiran; Vutrisiran; cardiomyopathy;
【外文期刊】 Haruki,Koike ; Takahiro,Okumura ; 等 《Cardiology and therapy》 2021年10卷2期 289-311页
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