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            1. Latent TGF-beta-binding protein 4 modulates disease severity in the knock-out mouse model of Pompe disease

            【外文期刊】 Colella, Pasqualina ; Sellier, Pauline ; 等 《Molecular genetics and metabolism》 2019年126卷2期 S41-S41页 SCISCIEMEDLINE

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            2. International Variation in Surgical Practices in Units Performing Oesophagectomy for Oesophageal Cancer: A Unit Survey from the Oesophago-Gastric Anastomosis Audit (OGAA)

            【外文期刊】 Bundred, James ; Kamarajah, Sivesh K. ; 等 《World Journal of Surgery: Official Journal of the Societe Internationale de Chirurgie, Collegium Internationale Chirurgiae Digestivae, and of the International Association of Endocrine Surgeons》 2019年43卷11期 2874-2884页 SCISCIEMEDLINE

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            3. Expression of mdr1 is required for efficient long term regeneration of dystrophic muscle.

            【外文期刊】 David,Israeli ; Simindokht,Ziaei ; 等 《Experimental cell research》 2007年313卷11期 2438-50页 SCIMEDLINECABP

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            4. Age-associated NF-κB signaling in myofibers alters the satellite cell niche and re-strains muscle stem cell function. oa

            【外文期刊】 Juhyun,Oh ; Indranil,Sinha ; 等 《Aging》 2016年8卷11期 2871-2896页 SCIMEDLINEBP

            【关键词】 aging; regeneration; satellite cell;

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            5. A phase I trial of adeno-associated virus serotype 1-γ-sarcoglycan gene therapy for limb girdle muscular dystrophy type 2C.

            【外文期刊】 Serge,Herson ; Faycal,Hentati ; 等 《Brain : a journal of neurology》 2012年135卷Pt 2期 483-92页 SCIMEDLINEBP

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            6. An AAV-SGCG Dose-Response Study in a γ-Sarcoglycanopathy Mouse Model in the Context of Mechanical Stress.

            【外文期刊】 David,Israeli ; Jérémie,Cosette ; 等 《Molecular therapy. Methods & clinical development》 2019年13卷 494-502页

            【关键词】 AAV; LGMD2C; gene therapy;

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            7. Rescue of Pompe disease in mice by AAV-mediated liver delivery of secretable acid α-glucosidase. oa

            【外文期刊】 Francesco,Puzzo ; Pasqualina,Colella ; 等 《Science translational medicine》 2017年9卷418期 SCIMEDLINEBP

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            8. Longitudinal in vivo muscle function analysis of the DMSXL mouse model of myotonic dystrophy type 1.

            【外文期刊】 Valérie,Decostre ; Alban,Vignaud ; 等 《Neuromuscular disorders : NMD》 2013年23卷12期 1016-25页 SCIMEDLINE

            【关键词】 Follow-up; In vivo; Mouse;

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            9. Short-lived recombinant adeno-associated virus transgene expression in dystrophic muscle is associated with oxidative damage to transgene mRNA.

            【外文期刊】 Jean-Baptiste,Dupont ; Benoit,Tournaire ; 等 《Molecular therapy. Methods & clinical development》 2015年2卷 15010页

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            10. A translationally optimized AAV-UGT1A1 vector drives safe and long-lasting correction of Crigler-Najjar syndrome.

            【外文期刊】 Giuseppe,Ronzitti ; Giulia,Bortolussi ; 等 《Molecular therapy. Methods & clinical development》 2016年3卷 16049页

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            11. Evidence for long-term efficacy and safety of gene therapy for Wiskott-Aldrich syndrome in preclinical models. oa

            【外文期刊】 Francesco,Marangoni ; Marita,Bosticardo ; 等 《Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy》 2009年17卷6期 1073-82页 SCIMEDLINECABP

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            12. Long-term microdystrophin gene therapy is effective in a canine model of Duchenne muscular dystrophy. oa

            【外文期刊】 Caroline,Le Guiner ; Laurent,Servais ; 等 《Nature communications》 2017年8卷 16105页 SCIMEDLINECA

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            13. Rescue of Advanced Pompe Disease in Mice with Hepatic Expression of Secretable Acid α-Glucosidase. oa

            【外文期刊】 Umut,Cagin ; Francesco,Puzzo ; 等 《Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy》 2020年28卷9期 2056-2072页 SCIMEDLINECABP

            【关键词】 AAV; Pompe disease; Pompe mouse;

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            14. Rescue of GSDIII Phenotype with Gene Transfer Requires Liver- and Muscle-Targeted GDE Expression. oa

            【外文期刊】 Patrice,Vidal ; Serena,Pagliarani ; 等 《Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy》 2018年26卷3期 890-901页 SCIMEDLINECABP

            【关键词】 Cori disease; acid-alpha-glucosidase; adeno-associated vector;

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            15. Preclinical Development of a Lentiviral Vector for Gene Therapy of X-Linked Severe Combined Immunodeficiency.

            【外文期刊】 Valentina,Poletti ; Sabine,Charrier ; 等 《Molecular therapy. Methods & clinical development》 2018年9卷 257-269页

            【关键词】 SCID-X1; gene therapy; genotoxicity;

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            16. Gene therapy with secreted acid alpha-glucosidase rescues Pompe disease in a novel mouse model with early-onset spinal cord and respiratory defects.

            【外文期刊】 Pasqualina,Colella ; Pauline,Sellier ; 等 《EBioMedicine》 2020年61卷 103052页

            【关键词】 AAV; Mouse model; Muscle;

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            17. AAV Gene Transfer with Tandem Promoter Design Prevents Anti-transgene Immunity and Provides Persistent Efficacy in Neonate Pompe Mice.

            【外文期刊】 Pasqualina,Colella ; Pauline,Sellier ; 等 《Molecular therapy. Methods & clinical development》 2019年12卷 85-101页

            【关键词】 AAV; gene therapy; tandem promoters;

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            18. CD4+CD25+ regulatory T cells inhibit immune-mediated transgene rejection.

            【外文期刊】 David-Alexandre,Gross ; Marylene,Leboeuf ; 等 《Blood》 2003年102卷13期 4326-8页 SCIMEDLINECABP

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            19. Hepatic expression of GAA results in enhanced enzyme bioavailability in mice and non-human primates. oa

            【外文期刊】 Helena,Costa-Verdera ; Fanny,Collaud ; 等 《Nature communications》 2021年12卷1期 6393页 SCIMEDLINECA

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            20. Temporary Reduction of Membrane CD4 with the Antioxidant MnTBAP Is Sufficient to Prevent Immune Responses Induced by Gene Transfer.

            【外文期刊】 Sylvie,Da Rocha ; Jérémy,Bigot ; 等 《Molecular therapy. Methods & clinical development》 2019年14卷 285-299页

            【关键词】 Immunomodulation; MnTBAP; antigen reexposure;

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            21. Corrigendum to "Evidence for Long-term Efficacy and Safety of Gene Therapy for Wiskott-Aldrich Syndrome in Preclinical Models". oa

            【外文期刊】 Francesco,Marangoni ; Marita,Bosticardo ; 等 《Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy》 2009年17卷7期 1300页 SCIMEDLINECABP

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            22. Biosafety Studies of a Clinically Applicable Lentiviral Vector for the Gene Therapy of Artemis-SCID.

            【外文期刊】 Sabine,Charrier ; Chantal,Lagresle-Peyrou ; 等 《Molecular therapy. Methods & clinical development》 2019年15卷 232-245页

            【关键词】 Artemis; B cell; SCID;

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            23. Analysis of growth factor expression in affected and unaffected muscles of oculo-pharyngeal muscular dystrophy (OPMD) patients: a pilot study.

            【外文期刊】 Belaid,Bouazza ; Gueorgui,Kratassiouk ; 等 《Neuromuscular disorders : NMD》 2009年19卷3期 199-206页 SCIMEDLINE

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            24. Efficacy and biodistribution analysis of intracerebroventricular administration of an optimized scAAV9-SMN1 vector in a mouse model of spinal muscular atrophy.

            【外文期刊】 Nicole,Armbruster ; Annalisa,Lattanzi ; 等 《Molecular therapy. Methods & clinical development》 2016年3卷 16060页

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            25. Tandem promoter design confers tolerogenic and persistent transgene expression to AAV gene therapy in neonate Pompe mice

            【外文期刊】 Colella, Pasqualina ; Sellier, Pauline ; 等 《Molecular genetics and metabolism》 2019年126卷2期 S41-S41页 SCISCIEMEDLINE

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            26. Functional, biochemical and transcriptional rescue of advanced Pompe disease in mice with liver expression of secretable GAA

            【外文期刊】 Cagin, Umut ; Puzzo, Francesco ; 等 《Molecular genetics and metabolism》 2019年126卷2期 S35-S35页 SCISCIEMEDLINE

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