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            【外文期刊】 Wansink, Derick G. ; Gourdon, Genevieve ; 等 《Neuromuscular disorders: NMD》 2020年30卷6期 521-531页 SCISCIEMEDLINE

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            2. Expanded CUG repeats in DMPK transcripts adopt diverse hairpin conformations without influencing the structure of the flanking sequences

            【外文期刊】 van Cruchten, Remco T. P. ; Wieringa, Be ; 等 《RNA》 2019年25卷4期 481-495页 SCISCIEMEDLINE

            【关键词】 myotonic dystrophy; RNA folding; antisense oligonucleotide;

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            3. CRISPR/Cas9-Induced (CTG.GAG)(n), Repeat Instability in the Myotonic Dystrophy Type 1 Locus: Implications for Therapeutic Genome Editing

            【外文期刊】 van Agtmaal, Ellen L. ; Andre, Laurene M. ; 等 《Molecular therapy: the journal of the American Society of Gene Therapy》 2017年25卷1期 24-43页 SCISCIEMEDLINE

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            4. CRISPR/Cas9-Induced (CTG⋅CAG)n Repeat Instability in the Myotonic Dystrophy Type 1 Locus: Implications for Therapeutic Genome Editing. oa

            【外文期刊】 Ellen L,van Agtmaal ; Laurène M,André ; 等 《Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy》 2017年25卷1期 24-43页 SCIMEDLINECABP

            【关键词】 (CTG?CAG)n repeat; CRISPR/Cas9; DM1 myoblasts;

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            5. Molecular therapy in myotonic dystrophy: focus on RNA gain-of-function.

            【外文期刊】 Susan A M,Mulders ; Baziel G M,van Engelen ; 等 《Human molecular genetics》 2010年19卷R1期 R90-7页 SCIMEDLINECABP

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            6. Triplet-repeat oligonucleotide-mediated reversal of RNA toxicity in myotonic dystrophy. oa

            【外文期刊】 Susan A M,Mulders ; Walther J A A,van den Broek ; 等 《Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America》 2009年106卷33期 13915-20页 SCIMEDLINECABP

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            7. Block or degrade? Balancing on- and off-target effects of antisense strategies against transcripts with expanded triplet repeats in DM1. oa

            【外文期刊】 Najoua,El Boujnouni ; M Leontien,van der Bent ; 等 《Molecular therapy. Nucleic acids》 2023年32卷 622-636页 SCIMEDLINECA

            【关键词】 DMPK; MBNL1; MT: Oligonucleotides: Therapies and Applications;

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            8. Gene duplication and conversion events shaped three homologous, differentially expressed myosin regulatory light chain (MLC2) genes.

            【外文期刊】 Lieke,Gerrits ; Gijs J,Overheul ; 等 《European journal of cell biology》 2012年91卷8期 629-39页 SCIMEDLINECABP

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            9. Chromosome-wide nucleosome replacement and H3.3 incorporation during mammalian meiotic sex chromosome inactivation.

            【外文期刊】 Godfried W,van der Heijden ; Alwin A H A,Derijck ; 等 《Nature genetics》 2007年39卷2期 251-8页 SCIMEDLINECABP

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            10. Assisted delivery of antisense therapeutics in animal models of heritable neurodegenerative and neuromuscular disorders: a systematic review and meta-analysis.

            【外文期刊】 M Leontien,van der Bent ; Omar,Paulino da Silva Filho ; 等 《Scientific reports》 2018年8卷1期 4181页

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            11. The mouse mismatch repair protein, MSH3, is a nucleoplasmic protein that aggregates into denser nuclear bodies under conditions of stress.

            【外文期刊】 Ian,Holt ; Le,Thanh Lam ; 等 《Journal of cellular biochemistry》 2011年112卷6期 1612-21页 SCIMEDLINECABP

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            12. Coiled-coil interactions modulate multimerization, mitochondrial binding and kinase activity of myotonic dystrophy protein kinase splice isoforms.

            【外文期刊】 René E M A,van Herpen ; Jorrit V,Tjeertes ; 等 《The FEBS journal》 2006年273卷6期 1124-36页 SCIMEDLINECABP

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            13. Phosphorylation target site specificity for AGC kinases DMPK E and Lats2.

            【外文期刊】 Lieke,Gerrits ; Hanka,Venselaar ; 等 《Journal of cellular biochemistry》 2012年113卷6期 2126-35页 SCIMEDLINECABP

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            14. A low absolute number of expanded transcripts is involved in myotonic dystrophy type 1 manifestation in muscle. oa

            【外文期刊】 Anke E E G,Gudde ; Anchel,González-Barriga ; 等 《Human molecular genetics》 2016年25卷8期 1648-62页 SCIMEDLINECABP

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            15. Abnormalities in Skeletal Muscle Myogenesis, Growth, and Regeneration in Myotonic Dystrophy.

            【外文期刊】 Laurène M,André ; C Rosanne M,Ausems ; 等 《Frontiers in neurology》 2018年9卷 368页

            【关键词】 RNA toxicity; mesoangioblast; muscle stem cell;

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            16. CRISPR/Cas Applications in Myotonic Dystrophy: Expanding Opportunities. oa

            【外文期刊】 Renée H L,Raaijmakers ; Lise,Ripken ; 等 《International journal of molecular sciences》 2019年20卷15期 SCIMEDLINE

            【关键词】 cell therapy; gene editing; gene therapy;

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            17. Trinucleotide-repeat expanded and normal DMPK transcripts contain unusually long poly(A) tails despite differential nuclear residence.

            【外文期刊】 Anke E E G,Gudde ; Ingeborg D G,van Kessel ; 等 《Biochimica et biophysica acta. Gene regulatory mechanisms》 2017年1860卷6期 740-749页

            【关键词】 DMPK; Hyperadenylation; Myotonic dystrophy;

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            18. Mild impairment of motor nerve repair in mice lacking PTP-BL tyrosine phosphatase activity.

            【外文期刊】 Derick G,Wansink ; Wilma,Peters ; 等 《Physiological genomics》 2004年19卷1期 50-60页 SCIMEDLINEBP

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            19. Divergent mitochondrial and endoplasmic reticulum association of DMPK splice isoforms depends on unique sequence arrangements in tail anchors. oa

            【外文期刊】 René E M A,van Herpen ; Ralph J A,Oude Ophuis ; 等 《Molecular and cellular biology》 2005年25卷4期 1402-14页 SCIMEDLINECABP

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            20. 248th ENMC International Workshop: Myotonic dystrophies: Molecular approaches for clinical purposes, framing a European molecular research network, Hoofddorp, the Netherlands, 11-13 October 2019.

            【外文期刊】 Derick G,Wansink ; Geneviève,Gourdon ; 等 《Neuromuscular disorders : NMD》 2020年30卷6期 521-531页 SCIMEDLINE

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            21. Certainty-based marking in a formative assessment improves student course appreciation but not summative examination scores. oa

            【外文期刊】 Wiljan J A J,Hendriks ; Nicole,Bakker ; 等 《BMC medical education》 2019年19卷1期 178页 SCIMEDLINE

            【关键词】 Certainty-based marking; Computer-assisted learning; Confidence-based learning;

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            22. A tail-anchored myotonic dystrophy protein kinase isoform induces perinuclear clustering of mitochondria, autophagy, and apoptosis. oa

            【外文期刊】 Ralph J A,Oude Ophuis ; Mietske,Wijers ; 等 《PloS one》 2009年4卷11期 e8024页 SCIMEDLINECABP

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            23. DMPK protein isoforms are differentially expressed in myogenic and neural cell lineages.

            【外文期刊】 Ralph J A,Oude Ophuis ; Susan A M,Mulders ; 等 《Muscle & nerve》 2009年40卷4期 545-55页 SCIMEDLINEBP

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            24. In Vitro Synthesis and RNA Structure Probing of CUG Triplet Repeat RNA.

            【外文期刊】 Remco T P,van Cruchten ; Derick G,Wansink ; 《Methods in molecular biology (Clifton, N.J.)》 2020年2056卷 187-202页

            【关键词】 CUG repeat; DMPK; DMS;

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            25. Alternative splicing controls myotonic dystrophy protein kinase structure, enzymatic activity, and subcellular localization. oa

            【外文期刊】 Derick G,Wansink ; René E M A,van Herpen ; 等 《Molecular and cellular biology》 2003年23卷16期 5489-501页 SCIMEDLINECABP

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            26. Cell membrane integrity in myotonic dystrophy type 1: implications for therapy. oa

            【外文期刊】 Anchel,González-Barriga ; Julia,Kranzen ; 等 《PloS one》 2015年10卷3期 e0121556页 SCIMEDLINECABP

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            27. Differentiation shifts from a reversible to an irreversible heterochromatin state at the DM1 locus.

            【外文期刊】 Tayma,Handal ; Sarah,Juster ; 等 《Nature communications》 2024年15卷1期 3270页 SCIMEDLINECA

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            28. Somatic CTG*CAG repeat instability in a mouse model for myotonic dystrophy type 1 is associated with changes in cell nuclearity and DNA ploidy. oa

            【外文期刊】 Walther J A A,van den Broek ; Derick G,Wansink ; 等 《BMC molecular biology》 2007年8卷 61页 MEDLINE

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            29. Guidelines for the use and interpretation of assays for monitoring autophagy. oa

            【外文期刊】 Daniel J,Klionsky ; Fabio C,Abdalla ; 等 《Autophagy》 2012年8卷4期 445-544页 SCIMEDLINEBP

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            30. Imaging of CPP Delivery Mechanisms of Oligonucleotides.

            【外文期刊】 Najoua,El Boujnouni ; Alexander H,van Asbeck ; 等 《Methods in molecular biology (Clifton, N.J.)》 2022年2383卷 197-210页

            【关键词】 Antisense oligonucleotide; Cell-penetrating peptide; Cellular uptake;

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            31. Fen1 does not control somatic hypermutability of the (CTG)(n)*(CAG)(n) repeat in a knock-in mouse model for DM1.

            【外文期刊】 Walther J A A,van den Broek ; Marcel R,Nelen ; 等 《FEBS letters》 2006年580卷22期 5208-14页 SCIMEDLINECABP

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            32. Human male meiotic sex chromosome inactivation. oa

            【外文期刊】 Marieke,de Vries ; Sanne,Vosters ; 等 《PloS one》 2012年7卷2期 e31485页 SCIMEDLINECABP

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            33. Somatic expansion behaviour of the (CTG)n repeat in myotonic dystrophy knock-in mice is differentially affected by Msh3 and Msh6 mismatch-repair proteins.

            【外文期刊】 Walther J A A,van den Broek ; Marcel R,Nelen ; 等 《Human molecular genetics》 2002年11卷2期 191-8页 SCIMEDLINECABP

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            34. A comprehensive atlas of fetal splicing patterns in the brain of adult myotonic dystrophy type 1 patients.

            【外文期刊】 Max J F,Degener ; Remco T P,van Cruchten ; 等 《NAR genomics and bioinformatics》 2022年4卷1期 lqac016页

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            35. Transgenic overexpression of human DMPK accumulates into hypertrophic cardiomyopathy, myotonic myopathy and hypotension traits of myotonic dystrophy.

            【外文期刊】 D Fearghas,O'Cochlain ; Carmen,Perez-Terzic ; 等 《Human molecular genetics》 2004年13卷20期 2505-18页 SCIMEDLINECABP

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            36. Design and analysis of effects of triplet repeat oligonucleotides in cell models for myotonic dystrophy. oa

            【外文期刊】 Anchel,González-Barriga ; Susan Am,Mulders ; 等 《Molecular therapy. Nucleic acids》 2013年2卷 e81页 SCIMEDLINECA

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            37. The nuclear concentration required for antisense oligonucleotide activity in myotonic dystrophy cells.

            【外文期刊】 M Leontien,van der Bent ; Omar,Paulino da Silva Filho ; 等 《FASEB journal : official publication of the Federation of American Societies for Experimental Biology》 2019年33卷10期 11314-11325页 SCIMEDLINECABP

            【关键词】 drug delivery; live-cell imaging; muscleblind;

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            38. Antisense transcription of the myotonic dystrophy locus yields low-abundant RNAs with and without (CAG)n repeat. oa

            【外文期刊】 Anke E E G,Gudde ; Simon J,van Heeringen ; 等 《RNA biology》 2017年14卷10期 1374-1388页 SCIMEDLINEBP

            【关键词】 Antisense RNA; RAN translation; bidirectional transcription;

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            39. Recovery in the Myogenic Program of Congenital Myotonic Dystrophy Myoblasts after Excision of the Expanded (CTG)n Repeat. oa

            【外文期刊】 Laurène M,André ; Remco T P,van Cruchten ; 等 《International journal of molecular sciences》 2019年20卷22期 SCIMEDLINE

            【关键词】 MEF2D; foci; genome editing;

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            40. Abnormal actomyosin assembly in proliferating and differentiating myoblasts upon expression of a cytosolic DMPK isoform.

            【外文期刊】 Susan A M,Mulders ; Remco,van Horssen ; 等 《Biochimica et biophysica acta》 2011年1813卷5期 867-77页 MEDLINE

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            41. (CTG)n repeat-mediated dysregulation of MBNL1 and MBNL2 expression during myogenesis in DM1 occurs already at the myoblast stage. oa

            【外文期刊】 Laurène M,André ; Remco T P,van Cruchten ; 等 《PloS one》 2019年14卷5期 e0217317页 SCIMEDLINECABP

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            42. Advanced Fluorescence Imaging to Distinguish Between Intracellular Fractions of Antisense Oligonucleotides.

            【外文期刊】 M Leontien,van der Bent ; Derick G,Wansink ; 等 《Methods in molecular biology (Clifton, N.J.)》 2020年2063卷 119-138页

            【关键词】 Antisense oligonucleotide; Cellular uptake; Confocal laser scanning microscopy;

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            43. Systemic cell therapy for muscular dystrophies : The ultimate transplantable muscle progenitor cell and current challenges for clinical efficacy.

            【外文期刊】 C Rosanne M,Ausems ; Baziel G M,van Engelen ; 等 《Stem cell reviews and reports》 2021年17卷3期 878-899页

            【关键词】 Cell therapy; Gene therapy; Mesoangioblast;

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            44. Intracellular Distribution and Nuclear Activity of Antisense Oligonucleotides After Unassisted Uptake in Myoblasts and Differentiated Myotubes In Vitro. oa

            【外文期刊】 Anchel,González-Barriga ; Bram,Nillessen ; 等 《Nucleic acid therapeutics》 2017年27卷3期 144-158页 SCIMEDLINECABP

            【关键词】 RNA; antisense; delivery;

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            45. Ameliorated cellular hallmarks of myotonic dystrophy in hybrid myotubes from patient and unaffected donor cells.

            【外文期刊】 Renée H L,Raaijmakers ; C Rosanne M,Ausems ; 等 《Stem cell research & therapy》 2024年15卷1期 302页 SCIMEDLINEBP

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            46. Expanded CUG repeats in DMPK transcripts adopt diverse hairpin conformations without influencing the structure of the flanking sequences. oa

            【外文期刊】 Remco T P,van Cruchten ; Bé,Wieringa ; 等 《RNA (New York, N.Y.)》 2019年25卷4期 481-495页 SCIMEDLINECABP

            【关键词】 DMPK; RNA folding; antisense oligonucleotide;

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            47. The nuclear concentration required for antisense oligonucleotide activity in myotonic dystrophy cells

            【外文期刊】 van der Bent, M. Leontien ; da Silva Filho, Omar Paulino ; 等 《The FASEB Journal》 2019年33卷10期 11314-11325页 SCISCIEMEDLINE

            【关键词】 drug delivery; live-cell imaging; muscleblind;

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            48. Trinucleotide-repeat expanded and normal DMPK transcripts contain unusually long poly(A) tails despite differential nuclear residence

            【外文期刊】 Gudde, Anke E. E. G. ; van Kessel, Ingeborg D. G. ; 等 《Biochimica et Biophysica Acta. Gene Regulatory Mechanisms》 2017年1860卷6期 740-749页

            【关键词】 Nuclear retention; Hyperadenylation; DMPK;

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            49. Antisense transcription of the myotonic dystrophy locus yields low-abundant RNAs with and without (CAG)n repeat

            【外文期刊】 Gudde, Anke E. E. G. ; van Heeringen, Simon J. ; 等 《RNA biology》 2017年14卷10期 1374-1388页

            【关键词】 Antisense RNA; bidirectional transcription; long noncoding RNA;

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            50. A low absolute number of expanded transcripts is involved in myotonic dystrophy type 1 manifestation in muscle

            【外文期刊】 Gudde, Anke E. E. G. ; Gonzalez-Barriga, Anchel ; 等 《Human Molecular Genetics》 2016年25卷8期 1648-1662页 SCISCIEMEDLINE

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