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            1. Recombinant Adeno-Associated Viral Vectors Expressing Human Coagulation FIX-E456H Variant in Hemophilia B Mice

            【外文期刊】 Le Quellec, Sandra ; Dane, Allison P. ; 等 《Thrombosis and Haemostasis: Journal of the International Society on Thrombosis and Haemostasis》 2019年119卷12期 1956-1967页 SCISCIEMEDLINE

            【关键词】 gene therapy; hemophilia B; factor IX;

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            2. Expression of mdr1 is required for efficient long term regeneration of dystrophic muscle.

            【外文期刊】 David,Israeli ; Simindokht,Ziaei ; 等 《Experimental cell research》 2007年313卷11期 2438-50页 SCIMEDLINECABP

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            3. Muscle regeneration affects Adeno Associated Virus 1 mediated transgene transcription.

            【外文期刊】 Amédée,Mollard ; Cécile,Peccate ; 等 《Scientific reports》 2022年12卷1期 9674页

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            4. Femoral intra-arterial injection: a tool to deliver and assess recombinant AAV constructs in rodents whole hind limb.

            【外文期刊】 Patrick,Gonin ; Ludovic,Arandel ; 等 《The journal of gene medicine》 2005年7卷6期 782-91页 SCIMEDLINEBP

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            5. A New AAV10-U7-Mediated Gene Therapy Prolongs Survival and Restores Function in an ALS Mouse Model. oa

            【外文期刊】 Maria Grazia,Biferi ; Mathilde,Cohen-Tannoudji ; 等 《Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy》 2017年25卷9期 2038-2052页 SCIMEDLINECABP

            【关键词】 AAV; ALS; exon skipping;

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            6. Systemic AAVrh10 provides higher transgene expression than AAV9 in the brain and the spinal cord of neonatal mice.

            【外文期刊】 Yannick,Tanguy ; Maria G,Biferi ; 等 《Frontiers in molecular neuroscience》 2015年8卷 36页

            【关键词】 AAV9; AAVrh10; SMA;

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            7. Intravenous administration of scAAV9-Hexb normalizes lifespan and prevents pathology in Sandhoff disease mice.

            【外文期刊】 Natalia,Niemir ; Laura,Rouvière ; 等 《Human molecular genetics》 2018年27卷6期 954-968页 SCIMEDLINECABP

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            8. Intravenous scAAV9 delivery of a codon-optimized SMN1 sequence rescues SMA mice.

            【外文期刊】 Elisa,Dominguez ; Thibaut,Marais ; 等 《Human molecular genetics》 2011年20卷4期 681-93页 SCIMEDLINECABP

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            9. Promoterless Gene Targeting Approach Combined to CRISPR/Cas9 Efficiently Corrects Hemophilia B Phenotype in Neonatal Mice.

            【外文期刊】 Michela,Lisjak ; Alessia,De Caneva ; 等 《Frontiers in genome editing》 2022年4卷 785698页

            【关键词】 CRISPR/SaCas9; GeneRide; albumin gene targeting;

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            10. Intramuscular scAAV9-SMN injection mediates widespread gene delivery to the spinal cord and decreases disease severity in SMA mice. oa

            【外文期刊】 Sofia,Benkhelifa-Ziyyat ; Aurore,Besse ; 等 《Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy》 2013年21卷2期 282-90页 SCIMEDLINECABP

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            11. The non-muscle ADF/cofilin-1 controls sarcomeric actin filament integrity and force production in striated muscle laminopathies. oa

            【外文期刊】 Nicolas,Vignier ; Maria,Chatzifrangkeskou ; 等 《Cell reports》 2021年36卷8期 109601页 SCIMEDLINECABP

            【关键词】 ERK1/2 signaling; cofilin-1; muscular dystrophy;

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            12. Lentiviral vector-mediated overexpression of mutant ataxin-7 recapitulates SCA7 pathology and promotes accumulation of the FUS/TLS and MBNL1 RNA-binding proteins. oa

            【外文期刊】 Sandro,Alves ; Thibaut,Marais ; 等 《Molecular neurodegeneration》 2016年11卷1期 58页 SCIMEDLINEBP

            【关键词】 Ataxia; Lentiviral vector; RNA binding-proteins;

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            13. AAV9-Mediated Expression of SMN Restricted to Neurons Does Not Rescue the Spinal Muscular Atrophy Phenotype in Mice. oa

            【外文期刊】 Aurore,Besse ; Stephanie,Astord ; 等 《Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy》 2020年28卷8期 1887-1901页 SCIMEDLINECABP

            【关键词】 AAV; SMA; SMN;

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            14. Activation of sarcolipin expression and altered calcium cycling in LMNA cardiomyopathy.

            【外文期刊】 Blanca,Morales Rodriguez ; Alejandro,Domínguez-Rodríguez ; 等 《Biochemistry and biophysics reports》 2020年22卷 100767页

            【关键词】 Calcium handling; Dilated cardiomyopathy; LMNA;

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            15. scAAV9 intracisternal delivery results in efficient gene transfer to the central nervous system of a feline model of motor neuron disease.

            【外文期刊】 Thomas,Bucher ; Marie-Anne,Colle ; 等 《Human gene therapy》 2013年24卷7期 670-82页 SCIMEDLINECABP

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            16. The autophagy/lysosome pathway is impaired in SCA7 patients and SCA7 knock-in mice.

            【外文期刊】 Sandro,Alves ; Florence,Cormier-Dequaire ; 等 《Acta neuropathologica》 2014年128卷5期 705-22页 SCIMEDLINEBP

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            17. Recombinant Adeno-Associated Viral Vectors Expressing Human Coagulation FIX-E456H Variant in Hemophilia B Mice.

            【外文期刊】 Sandra,Le Quellec ; Allison P,Dane ; 等 《Thrombosis and haemostasis》 2019年119卷12期 1956-1967页 SCIMEDLINEBP

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            18. Intravenous administration of self-complementary AAV9 enables transgene delivery to adult motor neurons. oa

            【外文期刊】 Sandra,Duque ; Béatrice,Joussemet ; 等 《Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy》 2009年17卷7期 1187-96页 SCIMEDLINECABP

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            19. Systemic Treatment of Fabry Disease Using a Novel AAV9 Vector Expressing α-Galactosidase A.

            【外文期刊】 Maria Grazia,Biferi ; Mathilde,Cohen-Tannoudji ; 等 《Molecular therapy. Methods & clinical development》 2021年20卷 1-17页

            【关键词】 Fabry disease; X-linked diseases; adeno asociated virus-9;

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            20. Efficacy and biodistribution analysis of intracerebroventricular administration of an optimized scAAV9-SMN1 vector in a mouse model of spinal muscular atrophy.

            【外文期刊】 Nicole,Armbruster ; Annalisa,Lattanzi ; 等 《Molecular therapy. Methods & clinical development》 2016年3卷 16060页

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            21. A New AAV10-U7-Mediated Gene Therapy Prolongs Survival and Restores Function in an ALS Mouse Model

            【外文期刊】 Biferi, Maria Grazia ; Cohen-Tannoudji, Mathilde ; 等 《Molecular therapy: the journal of the American Society of Gene Therapy》 2017年25卷9期 2038-2052页 SCISCIEMEDLINE

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            22. Cofilin-1 phosphorylation catalyzed by ERK1/2 alters cardiac actin dynamics in dilated cardiomyopathy caused by lamin A/C gene mutation

            【外文期刊】 Chatzifrangkeskou, Maria ; Yadin, David ; 等 《Human Molecular Genetics》 2018年27卷17期 3060-3078页 SCISCIEMEDLINE

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