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            1. Preclinical drug evaluation in a genetically engineered minipig model of Neurofibromatosis Type 1

            【外文期刊】 Osum, S. H. ; Stemmer-Rachamimov, A. O. ; 等 《Transgenic research》 2020年29卷4期 477-478页 SCISCIEMEDLINE

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            2. Puberty and plexiform neurofibroma tumor growth in patients with neurofibromatosis type i

            【外文期刊】 Dagalakis,U. ; Lodish,M. ; 等 《The Journal of pediatrics》 2014年164卷3期 620-624页 SCISCIEMEDLINE

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            3. Low-intensity therapy in adults with burkitt's lymphoma

            【外文期刊】 Dunleavy,K. ; Pittaluga,S. ; 等 《The New England journal of medicine》 2013年369卷20期 1915-1925页 SCISCIEMEDLINE

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            4. Phase II trial of pegylated interferon alfa-2b in young patients with neurofibromatosis type 1 and unresectable plexiform neurofibromas

            【外文期刊】 Jakacki, Regina I. ; Dombi, Eva ; 等 《Neuro-oncology》 2017年19卷2期 289-297页 SCISCIEMEDLINE

            【关键词】 clinical trials; interferon; neurofibromatosis type 1;

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            5. Social-emotional functioning of children and adolescents with neurofibromatosis type 1 and plexiform neurofibromas: Relationships with cognitive, disease, and environmental variables

            【外文期刊】 Martin,S. ; Wolters,P. ; 等 《Journal of pediatric psychology》 2012年37卷7期 713-724页 MEDLINE

            【关键词】 chronic illness; psychosocial functioning; social skills and development;

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            6. Visual outcomes in children with neurofibromatosis type 1 and orbitotemporal plexiform neurofibromas

            【外文期刊】 Avery,R.A. ; Dombi,E. ; 等 《American Journal of Ophthalmology: The International Journal of Ophthalmology》 2013年155卷6期 1089-1094页 SCISCIEMEDLINE

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            7. A phase I trial and pharmacokinetic study of sorafenib in children with refractory solid tumors or leukemias: A Children's Oncology Group Phase I Consortium report

            【外文期刊】 Widemann,B.C. ; Kim,A. ; 等 《Clinical cancer research: an official journal of the American Association for Cancer Research》 2012年18卷21期 6011-6022页 SCISCIEMEDLINE

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            8. Sleep and pulmonary outcomes for clinical trials of airway plexiform neurofibromas in NF1

            【外文期刊】 Plotkin, Scott R. ; Davis, Stephanie D. ; 等 《Neurology.》 2016年87卷9 Suppl.2期 S13-S20页 SCISCIEMEDLINE

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            9. Sustained response and prevention of damage progression in patients with neonatal-onset multisystem inflammatory disease treated with anakinra: A cohort study to determine three- and five-year outcomes

            【外文期刊】 Sibley,C.H. ; Plass,N. ; 等 《Arthritis and Rheumatism》 2012年64卷7期 2375-2386页 SCISCIE

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            10. Phase 1 Trial and Pharmacokinetic Study of the Oral Platinum Analog Satraplatin in Children and Young Adults With Refractory Solid Tumors Including Brain Tumors

            【外文期刊】 Akshintala, Srivandana ; Marcus, Leigh ; 等 《Pediatric blood & cancer.》 2015年62卷4期 603-610页 SCISCIEMEDLINE

            【关键词】 pediatric; phase 1 trial; satraplatin;

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            11. Plasma and cerebrospinal fluid pharmacokinetics of the Akt inhibitor, perifosine, in a non-human primate model

            【外文期刊】 Cole, Diane E. ; Lester-McCully, Cynthia M. ; 等 《Cancer Chemotherapy and Pharmacology》 2015年75卷5期 923-928页 SCISCIEMEDLINE

            【关键词】 Pharmacology; Non-human primate; Perifosine;

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            12. Consensus recommendations for current treatments and accelerating clinical trials for patients with neurofibromatosis type 2

            【外文期刊】 Blakeley,J.O. ; Evans,D.G. ; 等 《American journal of medical genetics, Part A》 2012年158A卷1期 24-41页 SCISCIEMEDLINE

            【关键词】 Ependymoma; Meningioma; Molecular therapy;

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            13. The amidohydrolases IAR3 and ILL6 contribute to jasmonoyl-isoleucine hormone turnover and generate 12-hydroxyjasmonic acid upon wounding in arabidopsis leaves

            【外文期刊】 Widemann,E. ; Miesch,L. ; 等 《The Journal of biological chemistry》 2013年288卷44期 31701-31714页 SCISCIEMEDLINE

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            14. Outcome of Patients With Recurrent Osteosarcoma Enrolled in Seven Phase II Trials Through Children's Cancer Group, Pediatric Oncology Group, and Children's Oncology Group: Learning From the Past to Move Forward

            【外文期刊】 Lagmay, Joanne P. ; Krailo, Mark D. ; 等 《Journal of Clinical Oncology》 2016年34卷25期 3031-3038页 SCISCIEMEDLINE

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            15. Improved CNS exposure to tocilizumab after cerebrospinal fluid compared to intravenous administration in rhesus macaques

            【外文期刊】 Nellan, Anandani ; McCully, Cynthia M. Lester ; 等 《Blood: The Journal of the American Society of Hematology》 2018年132卷6期 662-666页 SCISCIEMEDLINE

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            16. The characteristics of 76 atypical neurofibromas as precursors to neurofibromatosis 1 associated malignant peripheral nerve sheath tumors

            【外文期刊】 Higham, Christine S. ; Dombi, Eva ; 等 《Neuro-oncology》 2018年20卷6期 818-825页 SCISCIEMEDLINE

            【关键词】 atypical neurofibroma; neurofibromatosis 1; malignant peripheral nerve sheath tumor;

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            17. Plasma and cerebrospinal fluid pharmacokinetics of vincristine and vincristine sulfate liposomes injection (VSLI, marqibo (R)) after intravenous administration in Non-human primates

            【外文期刊】 Shah, Nirali N. ; Cole, Diane E. ; 等 《Investigational New Drugs: The Journal of New Anticancer Agents》 2016年34卷1期 61-65页 SCISCIEMEDLINE

            【关键词】 Non-human primate model; Cerebrospinal fluid; Pharmacokinetics;

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            18. Phase I trial and pharmacokinetic study of sorafenib in children with neurofibromatosis type I and plexiform neurofibromas

            【外文期刊】 Kim,A. ; Dombi,E. ; 等 《Pediatric blood & cancer》 2013年60卷3期 396-401页 SCISCIEMEDLINE

            【关键词】 Neurofibromatosis type I; Phase I; Plexiform neurofibromas;

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            19. The plasma and cerebrospinal fluid pharmacokinetics of the platinum analog satraplatin after intravenous administration in non-human primates

            【外文期刊】 Marcus,L. ; Murphy,R. ; 等 《Cancer Chemotherapy and Pharmacology》 2012年69卷1期 247-252页 SCISCIEMEDLINE

            【关键词】 Non-human primate; Pharmacokinetics; Pharmocology;

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            20. Cabozantinib for neurofibromatosis type 1-related plexiform neurofibromas: a phase 2 trial

            【外文期刊】 Fisher, Michael J. ; Shih, Chie-Schin ; 等 《Nature medicine》 2021年27卷1期 165-+页 SCISCIEMEDLINE

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            21. Imaging as an early biomarker to predict sensitivity to everolimus for progressive NF2-related vestibular schwannoma

            【外文期刊】 Nghiemphu, Phioanh Leia ; Vitte, Jeremie ; 等 《Journal of neuro-oncology.》 2024年167卷2期 339-348页 SCISCIEMEDLINE

            【关键词】 Vestibular schwannoma; NF2; Everolimus;

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            22. Phase I trial and pharmacokinetic study of lexatumumab in pediatric patients with solid tumors

            【外文期刊】 Merchant,M.S. ; Geller,J.I. ; 等 《Journal of Clinical Oncology》 2012年30卷33期 4141-4147页 SCISCIEMEDLINE

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            23. Sorafenib is an inhibitor of UGT1A1 but is metabolized by UGT1A9: Implications of genetic variants on pharmacokinetics and hyperbilirubinemia

            【外文期刊】 Peer,C.J. ; Sissung,T.M. ; 等 《Clinical cancer research: an official journal of the American Association for Cancer Research》 2012年18卷7期 2099-2107页 SCISCIEMEDLINE

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            24. Pharmacodynamic Study of Miransertib in Individuals with Proteus Syndrome

            【外文期刊】 Keppler-Noreuil, Kim M. ; Sapp, Julie C. ; 等 《The American Journal of Human Genetics》 2019年104卷3期 484-491页 SCISCIEMEDLINE

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            25. 18-fluorodeoxyglucose-positron emission tomography (FDG-PET) evaluation of nodular lesions in patients with neurofibromatosis type 1 and plexiform neurofibromas (PN) or malignant peripheral nerve sheath tumors (MPNST)

            【外文期刊】 Meany,H. ; Dombi,E. ; 等 《Pediatric blood & cancer》 2013年60卷1期 59-64页 SCISCIEMEDLINE

            【关键词】 18-fluorodeoxyglucose-positron emission tomography (FDG-PET); Malignant peripheral nerve sheath tumors (MPNST); Neurofibromatosis;

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            26. MultiDimensional ClinOmics for Precision Therapy of Children and Adolescent Young Adults with Relapsed and Refractory Cancer: A Report from the Center for Cancer Research

            【外文期刊】 Chang, Wendy ; Brohl, Andrew S. ; 等 《Clinical cancer research: an official journal of the American Association for Cancer Research》 2016年22卷15期 3810-3820页 SCISCIEMEDLINE

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            27. Activity of Selumetinib in Neurofibromatosis Type 1-Related Plexiform Neurofibromas

            【外文期刊】 Dombi, Eva ; Baldwin, Andrea ; 等 《The New England journal of medicine》 2016年375卷26期 2550-2560页 SCISCIEMEDLINE

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            28. Neurofibromatosis Type 1-Associated MPNST State of the Science: Outlining a Research Agenda for the Future

            【外文期刊】 Reilly, Karlyne M. ; Kim, AeRang ; 等 《Journal of the National Cancer Institute》 2017年109卷8期 djx124-djx124页 SCISCIEMEDLINE

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            29. Inhibition of B Cell Receptor Signaling by Ibrutinib in Primary CNS Lymphoma

            【外文期刊】 Lionakis, Michail S. ; Dunleavy, Kieron ; 等 《Cancer Cell》 2017年31卷6期 833-843页 SCISCIEMEDLINE

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            30. Vincristine Sulfate Liposomes Injection (VSLI, Marqibo (R)): Results From a Phase I Study in Children, Adolescents, and Young Adults With Refractory Solid Tumors or Leukemias

            【外文期刊】 Shah, Nirali N. ; Merchant, Melinda S. ; 等 《Pediatric blood & cancer.》 2016年63卷6期 997-1005页 SCISCIEMEDLINE

            【关键词】 acute lymphoblastic leukemia; Marqibo (R); pediatric;

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            31. 111In-octreotide scintigraphy for identification of metastatic medullary thyroid carcinoma in children and adolescents

            【外文期刊】 Lodish,M. ; Dagalakis,U. ; 等 《The Journal of Clinical Endocrinology and Metabolism》 2012年97卷2期 E207-E212页 SCISCIEMEDLINE

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            32. A phase I trial and pharmacokinetic study of a 24-hour infusion of trabectedin (Yondelis?, ET-743) in children and adolescents with relapsed or refractory solid tumors

            【外文期刊】 Chuk,M.K. ; Aikin,A. ; 等 《Pediatric blood & cancer》 2012年59卷5期 865-869页 SCISCIEMEDLINE

            【关键词】 Pediatrics; Pharmacokinetics; Phase I clinical trial;

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            33. Safety and efficacy of low-dose sirolimus in the PIK3CA-related overgrowth spectrum

            【外文期刊】 Parker, Victoria E. R. ; Keppler-Noreuil, Kim M. ; 等 《Genetics in medicine》 2019年21卷5期 1189-1198页 SCISCIEMEDLINE

            【关键词】 overgrowth; mosaicism; PIK3CA;

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            34. Vandetanib in children and adolescents with multiple endocrine neoplasia type 2b associated medullary thyroid carcinoma

            【外文期刊】 Fox,E. ; Widemann,B.C. ; 等 《Clinical cancer research: an official journal of the American Association for Cancer Research》 2013年19卷15期 4239-4248页 SCISCIEMEDLINE

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            35. Growth Plate Abnormalities in Pediatric Cancer Patients Undergoing Phase 1 Anti-Angiogenic Therapy: A Report From the Children's Oncology Group Phase I Consortium

            【外文期刊】 Voss, Stephan D. ; Glade-Bender, Julia ; 等 《Pediatric blood & cancer.》 2015年62卷1期 45-51页 SCISCIEMEDLINE

            【关键词】 anti-angiogenic therapy; developing growth plate; physeal toxicity;

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            36. CYP52X1, representing new cytochrome P450 subfamily, displays fatty acid hydroxylase activity and contributes to virulence and growth on insect cuticular substrates in entomopathogenic fungus Beauveria bassiana

            【外文期刊】 Zhang,S. ; Widemann,E. ; 等 《The Journal of biological chemistry》 2012年287卷16期 13477-13486页 SCISCIEMEDLINE

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            37. Establishing a roadmap for therapeutics development for cutaneous neurofibromas

            【外文期刊】 Verma, S. ; Wolkenstein, P. ; 等 《The Journal of investigative dermatology.》 2017年137卷10期 B4-B4页 SCISCIEMEDLINE

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            38. TRANSFORMATION OF CLINICAL CARE FOR PLEXIFORM NEUROFIBROMAS IN NEUROFIBROMATOSIS TYPE 1 (NF1) WITH THE ADVENT OF MEK INHIBITORS

            【外文期刊】 Viskochil, D. ; Gross, A. ; 等 《American journal of medical genetics, Part A》 2019年179A卷4期 696-697页 SCISCIEMEDLINE

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            39. Cytochromes P450 CYP94C1 and CYP94B3 catalyze two successive oxidation steps of plant hormone jasmonoyl-isoleucine for catabolic turnover

            【外文期刊】 Heitz,T. ; Widemann,E. ; 等 《The Journal of biological chemistry》 2012年287卷9期 6296-6306页 SCISCIEMEDLINE

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            40. Virtual multi-institutional tumor board: a strategy for personalized diagnoses and management of rare CNS tumors

            【外文期刊】 Rogers, James L. ; Wall, Thomas ; 等 《Journal of neuro-oncology.》 2024年167卷2期 349-359页 SCISCIEMEDLINE

            【关键词】 Collaborative practice; Multidisciplinary tumor boards; National Cancer Institute-Comprehensive Oncology Network Evaluating Rare CNS Tumors (NCI-CONNECT);

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            41. Sleep and pulmonary outcomes for clinical trials of airway plexiform neurofibromas in NF1

            【外文期刊】 Plotkin, Scott R. ; Davis, Stephanie D. ; 等 《Neurology: Official Journal of the American Academy of Neurology》 2016年87卷7 Suppl.1期 S13-S20页 SCISCIEMEDLINE

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            42. Efficacy of glucarpidase (carboxypeptidase G2) in patients with acute kidney injury after high-dose methotrexate therapy

            【外文期刊】 Widemann,B.C. ; Schwartz,S. ; 等 《Pharmacotherapy: The Journal of Human Pharmacology and Drug Therapy》 2014年34卷5期 427-439页 SCISCIEMEDLINE

            【关键词】 acute kidney injury; carboxypeptidase; glucarpidase;

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            43. Phase II trial of pirfenidone in children and young adults with neurofibromatosis type 1 and progressive plexiform neurofibromas

            【外文期刊】 Widemann,B.C. ; Babovic-Vuksanovic,D. ; 等 《Pediatric blood & cancer.》 2014年61卷9期 1598-1602页 SCISCIEMEDLINE

            【关键词】 Neurofibromatosis type 1; Phase II trial; Plexiform neurofibroma;

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