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【中文期刊】 邬镜净 袁惠琴 等 《中国新药杂志》 2024年33卷20期 2081-2087页 ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 通过梳理美国罕见病药物研发的相关激励政策,为我国罕见病药物研发激励保障体系的建设与完善提供参考依据.收集整理美国的罕见病研发激励政策及实践经验,基于药品全生命周期视角对各环节的激励措施进行分析与总结,并结合我国政策现状,从罕见病及罕见病药物...
【中文期刊】 林星 董田甜 《卫生经济研究》 2024年41卷11期 54-57页 PKU
【摘要】 目的:以酶替代疗法药品为例,分析我国罕见病药品保障现状,在借鉴国外经验的基础上,提出完善我国罕见病药品保障政策的建议.方法:通过政策梳理及文献分析,了解我国酶替代疗法药品保障现状,总结澳大利亚、俄罗斯、新西兰对酶替代疗法药品的基本保障模式....
【中文期刊】 吴文文 季兴 等 《中国医院用药评价与分析》 2024年24卷11期 1402-1408页 ISTIC
【摘要】 该研究系统梳理欧盟罕见病用药相关政策,对欧洲药品管理局监管框架下的罕见病用药审评审批的情况进行分析统计,通过与我国相关情况进行比较,为我国罕见病用药研发和相关政策制定提供借鉴.目前,欧盟批准上市使用的罕见病用药有141 个,覆盖107 个罕...
【中文期刊】 顾一纯 何达 等 《中国卫生资源》 2023年26卷4期 363-369页 ISTICPKUCSCD
【摘要】 目的 基于史密斯政策执行过程模型的国家医保药品目录准入谈判(以下简称"国谈")罕见病药品落地的关键和难点,探索罕见病药品在进入国家基本医疗保险和工伤保险药品目录后政策实施过程中存在的问题并提出对策建议.方法 通过文献复习和政策梳理、专家访谈...
【关键词】 史密斯政策执行过程模型； 罕见病； 国家医保药品目录准入谈判药品；
【中文期刊】 邓韬毅 刘德阳 等 《中国药房》 2023年34卷13期 1555-1561页 ISTICPKUCA
【摘要】 目的 通过分析英国的罕见病用药医保准入政策,基于已有的准入途径及框架为我国罕见病用药医保准入提供参考依据.方法 收集英国的罕见病用药相关指南、政策文件等,使用内容分析法对罕见病用药评估机制、报销决策标准、利益相关者参与程度、处理不确定性及风...
【中文期刊】 韩朦 赵艳蛟 等 《中国卫生事业管理》 2023年40卷4期 247-251页 PKU
【摘要】 目的:通过分析日本罕见病用医疗器械上市激励政策,为我国罕见病用医疗器械的上市激励发展提供经验借鉴.方法:采用文献调研法,通过梳理日本罕见病用医疗器械的定义、申请资料、认定程序和激励细则,与我国罕见病用医疗器械发展现状作对比,找出我国罕见病用...
【中文期刊】 牟燕 范文杰 等 《卫生软科学》 2023年37卷2期 17-22页 ISTIC
【摘要】 系统梳理了英国、 德国、 法国、 澳大利亚和印度的罕见病国家战略及行动计划的基本框架和内容,结合典型国家的罕见病国家政策和我国罕见病政策现状及存在问题,提出我国需进一步明确罕见病的定义、保障罕见病患者的基本权利、加快创新研究提升罕见病诊疗水...
【中文期刊】 陈畅 《中国药业》 2023年32卷20期 47-51页 ISTICCA
【摘要】 目的 为完善我国罕见病药物相关政策提供参考.方法 总结并分析 1999 年 4 月至 2022 年 6 月我国罕见病药物政策发布机构、政策名称及涉及内容.按疾病分类,统计各罕见病对应治疗药品的名称及《国家基本医疗保险和工伤保险药品目录》(简...
【中文期刊】 王倩云 《疑难病杂志》 2023年22卷1期 98-101,105页 ISTICCA
【摘要】 脊髓性肌萎缩是一种常染色体隐性遗传的罕见神经肌肉系统疾病,其特征表现是进行性肌无力和肌萎缩.随着神经科学的发展,许多研究不断丰富对其诊治的认知,对未来攻克此类罕见疾病提供了科学技术基础.现就脊髓性肌萎缩临床认识、治疗进展进行综述.
【中文期刊】 于华燕 周良荣 《中国医院用药评价与分析》 2023年23卷5期 632-636页 ISTIC
【摘要】 通过文献检索汇总,分析我国近 5 年罕见病药品保障政策的进展,以及各地方政府推行的罕见病用药保障政策模式.美国等发达国家在罕见病的定义、法规和药物研发激励方面起步较早,同时具有比较健全的罕见病药品保障体系.我国正在逐步建立罕见病药品保障政策...
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