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【外文期刊】 Francesco,Marangoni ; Marita,Bosticardo ; 等 《Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy》 2009年17卷6期 1073-82页 SCIMEDLINECABP
【外文期刊】 Umut,Cagin ; Francesco,Puzzo ; 等 《Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy》 2020年28卷9期 2056-2072页 SCIMEDLINECABP
【关键词】 AAV; Pompe disease; Pompe mouse;
【外文期刊】 Patrice,Vidal ; Serena,Pagliarani ; 等 《Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy》 2018年26卷3期 890-901页 SCIMEDLINECABP
【关键词】 Cori disease; acid-alpha-glucosidase; adeno-associated vector;
【外文期刊】 Valentina,Poletti ; Sabine,Charrier ; 等 《Molecular therapy. Methods & clinical development》 2018年9卷 257-269页
【关键词】 SCID-X1; gene therapy; genotoxicity;
【外文期刊】 Pasqualina,Colella ; Pauline,Sellier ; 等 《EBioMedicine》 2020年61卷 103052页
【关键词】 AAV; Mouse model; Muscle;
【外文期刊】 Pasqualina,Colella ; Pauline,Sellier ; 等 《Molecular therapy. Methods & clinical development》 2019年12卷 85-101页
【关键词】 AAV; gene therapy; tandem promoters;
【外文期刊】 Helena,Costa-Verdera ; Fanny,Collaud ; 等 《Nature communications》 2021年12卷1期 6393页 SCIMEDLINECA
【外文期刊】 Sylvie,Da Rocha ; Jérémy,Bigot ; 等 《Molecular therapy. Methods & clinical development》 2019年14卷 285-299页
【关键词】 Immunomodulation; MnTBAP; antigen reexposure;
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