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【外文期刊】 Haddley,K. ; 《Drugs of the Future》 2013年38卷1期 13-17页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Li, Shuojun ; Du, Moqing ; 等 《Acta biomaterialia》 2022年154卷 597-607页
【关键词】 Biomineralization; CRISPR; Cas9;
【外文期刊】 Yusuke Echigoya ; Kenji Rowel Q. Lim ; 等 《Molecular therapy: the journal of the American Society of Gene Therapy》 2017年25卷11期 2561-2572页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 Duchenne muscular dystrophy; exon skipping; antisense morpholino;
【外文期刊】 Bennett, C. Frank ; Baker, Brenda F. ; 等 《Annual Review of Pharmacology and Toxicology》 2017年57卷 81-105页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Gogou Maria ; Pavlou Evangelos ; 等 《Pediatric Pulmonology》 2020年55卷2期 300-315页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 Duchenne; eteplirsen; idebenone;
【外文期刊】 《The Medical letter on drugs and therapeutics》 2023年65卷1686期 159-160页 SCIMEDLINE
【外文期刊】 Olga,Mitelman ; Hoda Z,Abdel-Hamid ; 等 《Journal of neuromuscular diseases》 2022年9卷1期 39-52页
【关键词】 6-minute walk test; Duchenne muscular dystrophy; dystrophin;
【外文期刊】 Alexa C,Klimchak ; James,Signorovitch ; 等 《Advances in therapy》 2025年42卷1期 523-536页 SCIMEDLINEBP
【外文期刊】 Joel,Iff ; Charles,Gerrits ; 等 《Muscle & nerve》 2022年66卷3期 262-269页 SCIMEDLINEBP
【关键词】 Duchenne muscular dystrophy; clinical trial; eteplirsen;
【外文期刊】 Andrea M,Reinig ; Sara,Mirzaei ; 等 《Pharmacotherapy》 2017年37卷4期 492-499页 SCIMEDLINEBP
【关键词】 ataluren; drisapersen; dystrophin;
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