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【外文期刊】 Carlos A,Dominguez Gonzalez ; Nancy B,Spinner ; 等 《Genetics in medicine : official journal of the American College of Medical Genetics》 2025年27卷7期 101425页SCIMEDLINECABP
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【外文期刊】 Julia,Macintosh ; Alexa,Derksen ; 等 《Neurogenetics》 2022年23卷2期 151-156页SCIMEDLINEBP
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【外文期刊】 Laura Ann,Adang ; Anjana,Sevagamoorthy ; 等 《Molecular genetics and metabolism》 2024年142卷1期 108453页SCIMEDLINECABP
【关键词】 Clinical trial readiness;Longitudinal disease trajectory;Natural history studies;
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【外文期刊】 Daniel G,Calame ; Isabella,Herman ; 等 《Annals of neurology》 2022年92卷2期 304-321页SCIMEDLINECABP
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【外文期刊】 Francesco,Gavazzi ; Laura,Adang ; 等 《Pediatric neurology》 2021年125卷 34-39页SCIMEDLINE
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【外文期刊】 Sunetra,Sase ; Asako,Takanohashi ; 等 《Brain pathology (Zurich, Switzerland)》 2018年28卷3期 399-407页SCIMEDLINEBP
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【外文期刊】 Anthony C T,Cheung ; Erminia,Di Pietro ; 等 《Molecular genetics and metabolism》 2025年145卷1期 109080页SCIMEDLINECABP
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