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【外文期刊】 Seferian, Andreea M. ; Malfatti, Edoardo ; 等 《Neuromuscular disorders: NMD》 2016年26卷10期 712-716页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 Nemaline myopathy; KLHL40;
【外文期刊】 Catapano, Francesco ; Scaglioni, Dominic ; 等 2020年12卷21期 1899-1915页
【关键词】 biomarkers; corticosteroids; Duchenne muscular dystrophy;
【外文期刊】 Dowling, James J. ; Mueller-Felber, Wolfgang ; 等 2022年9卷4期 503-516页
【关键词】 X-linked myotubular myopathy; centronuclear myopathy; neuromuscular diseases;
【外文期刊】 Tamara,Dangouloff ; Mickael,Hiligsmann ; 等 《Developmental medicine and child neurology》 2023年65卷1期 67-77页 SCIMEDLINEBP
【外文期刊】 James J,Dowling ; Wolfgang,Müller-Felber ; 等 《Journal of neuromuscular diseases》 2022年9卷4期 503-516页
【关键词】 X-linked myotubular myopathy; centronuclear myopathy; mechanical;
【外文期刊】 Karolina,Aragon-Gawinska ; Andreea M,Seferian ; 等 《Neurology》 2018年91卷14期 e1312-e1318页 SCIMEDLINEBP
【外文期刊】 Perry B,Shieh ; Carsten G,Bönnemann ; 等 《Human gene therapy》 2020年31卷15-16期 787页 SCIMEDLINECABP
【外文期刊】 Laurent,Servais ; Marie,Montus ; 等 《Journal of neuromuscular diseases》 2015年2卷3期 269-279页
【关键词】 Duchenne muscular dystrophy; exon skipping; outcome measures;
【外文期刊】 Francesco,Catapano ; Dominic,Scaglioni ; 等 《Epigenomics》 2020年12卷21期 1899-1915页 SCIMEDLINECABP
【关键词】 Duchenne muscular dystrophy; biomarkers; corticosteroids;
【外文期刊】 Laurent,Servais ; Paul,Strijbos ; 等 《Scientific reports》 2024年14卷1期 29681页
【关键词】 Digital endpoints; Duchenne muscular dystrophy; Regulatory qualification;
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