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【外文期刊】 Feldt-Rasmussen, Ulla ; Hughes, Derralynn ; 等 2020年131卷1/2期 219-228页SCISCIEMEDLINE
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【外文期刊】 Feldt-Rasmussen, Ulla ; Hughes, Derralynn ; 等 《Molecular genetics and metabolism》 2019年126卷2期 S53-S53页SCISCIEMEDLINE
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【外文期刊】 Hamler, Rick ; Brignol, Nastry ; 等 《Molecular genetics and metabolism》 2015年114卷2期 S51-S51页SCISCIEMEDLINE
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【外文期刊】 Schoser, Benedikt ; Bratkovic, Drago ; 等 《Molecular genetics and metabolism》 2019年126卷2期 S132-S133页SCISCIEMEDLINE
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【外文期刊】 Feldt-Rasmussen, Ulla ; Giugliani, Roberto ; 等 《Molecular genetics and metabolism》 2017年120卷1/2期 S45-S46页SCISCIEMEDLINE
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【外文期刊】 Patel, Nita ; Kishnani, Priya ; 等 《Molecular genetics and metabolism》 2018年123卷2期 S114-S115页SCISCIEMEDLINE
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【外文期刊】 Kishnani, Priya ; Tarnopolsky, Mark ; 等 《Molecular therapy: the journal of the American Society of Gene Therapy》 2017年25卷5期 1199-1208页SCISCIEMEDLINE
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【外文期刊】 Johnson, Franklin K. ; Sileno, Anthony ; 等 《Molecular genetics and metabolism》 2019年126卷2期 S80-S81页SCISCIEMEDLINE
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【外文期刊】 Munoz-Zuluaga, Carlos ; Gertz, Monica ; 等 《Human gene therapy》 2023年34卷13/14期 605-615页SCISCIEMEDLINE
【关键词】 adeno-associated virus;Friedreich's ataxia;cardiac gene therapy;
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【外文期刊】 Schiffmann, Raphael ; Bichet, Daniel G. ; 等 《Molecular genetics and metabolism》 2017年120卷1/2期 S119-S119页SCISCIEMEDLINE
- 概要：
- 方法：
- 结论：
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