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【外文期刊】 Treleaven,C.M. ; Tamsett,T.J. ; 等 《Molecular therapy: the journal of the American Society of Gene Therapy》 2012年20卷9期 1713-1723页SCISCIEMEDLINE
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【外文期刊】 Bradbury,A.M. ; Cochran,J.N. ; 等 《Molecular therapy: the journal of the American Society of Gene Therapy》 2013年21卷7期 1306-1315页SCISCIEMEDLINE
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【外文期刊】 Bu,J. ; Ashe,K.M. ; 等 《Molecular therapy: the journal of the American Society of Gene Therapy》 2012年20卷10期 1893-1901页SCISCIEMEDLINE
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【外文期刊】 Yew,N.S. ; Dufour,E. ; 等 《Molecular genetics and metabolism》 2013年109卷4期 339-344页SCISCIEMEDLINE
- 概要：
- 方法：
- 结论：
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【外文期刊】 Cheng,S.H. ; 《Journal of Lipid Research》 2014年55卷9期 1827-1838页SCISCIEMEDLINE
【关键词】 Adeno-associated virus;Hematopoietic stem cells;Inherited metabolic diseases;
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【外文期刊】 Alton,E.W.F.W. ; Boyd,A.C. ; 等 《Gene therapy》 2014年21卷1期 89-95页SCISCIEMEDLINE
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【外文期刊】 Cachón-González,M.-B. ; Wang,S.Z. ; 等 《Human Molecular Genetics》 2014年23卷3期 730-748页SCISCIEMEDLINE
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【外文期刊】 Alton,E.W.F.W. ; Boyd,A.C. ; 等 《Thorax: The Journal of the British Thoracic Society》 2013年68卷11期 1075-1077页SCISCIEMEDLINE
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【外文期刊】 Kordasiewicz,H.B. ; Stanek,L.M. ; 等 《CNS & neurological disorders drug targets》 2012年11卷6期 647-648页SCISCIEMEDLINE
- 概要：
- 方法：
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