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【外文期刊】 Sangermano, Riccardo ; Bax, Nathalie M. ; 等 《Ophthalmology》 2016年123卷6期 1375-1385页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Garanto, Alejandro ; Chung, Daniel C. ; 等 《Human Molecular Genetics》 2016年25卷12期 2552-2563页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Zhou, Haiyan ; Arechavala-Gomeza, Virginia ; 等 《Nucleic Acid Therapeutics》 2023年33卷4期 238-247页
【关键词】 nucleic acid therapeutics; model systems; cellular models;
【外文期刊】 Albert, Silvia ; Sangermano, Riccardo ; 等 《Investigative ophthalmology & visual science》 2017年58卷8期 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Sangermano, Riccardo ; Khan, Mubeen ; 等 《Investigative ophthalmology & visual science》 2017年58卷8期 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Garanto, Alejandro ; Ferreira, Carlos R. ; 等 《Molecular genetics and metabolism》 2022年135卷4期 311-319页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Garanto, Alejandro ; Chung, Daniel C. ; 等 《Investigative ophthalmology & visual science》 2016年57卷12期 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Karjosukarso, Dyah Wi ; van Gestel, Sebastianus H. C. ; 等 《Human Molecular Genetics》 2018年27卷20期 3519-3527页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Sangermano, Riccardo ; Garanto, Alejandro ; 等 《Genetics in medicine》 2019年21卷8期 1751-1760页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 ABCA4; antisense oligonucleotide; deep-intronic variant;
【外文期刊】 Garanto, Alejandro ; Van der Velde-Visser, Saskia D. ; 等 《Advances in Experimental Medicine and Biology》 2018年1074卷 83-89页 SCIEMEDLINE
【关键词】 CHM; Antisense oligonucleotide; Genetic therapy;
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